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Efficacité et innocuité du masitinib par rapport au placebo dans le traitement des patients SLA

14 avril 2023 mis à jour par: AB Science

Étude de phase 3 visant à comparer l'efficacité et l'innocuité du masitinib en association avec le riluzole versus un placebo en association avec le riluzole dans le traitement de patients souffrant de sclérose latérale amyotrophique (SLA)

L'objectif est de comparer l'efficacité et l'innocuité du masitinib en association avec le riluzole par rapport à un placebo apparié en association avec le riluzole pour le traitement de la sclérose latérale amyotrophique (SLA).

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Le masitinib est un inhibiteur sélectif de la tyrosine kinase oral avec une capacité neuroprotectrice démontrée par de nombreuses études précliniques. Deux des principales cibles cellulaires du masitinib sont le mastocyte et la cellule microgliale. Il est bien établi que les mastocytes jouent un rôle de premier plan dans les processus neuro-inflammatoires. La microglie, cellules immunitaires résidentes du système nerveux central (SNC), constitue également une source importante de médiateurs neuro-inflammatoires et peut jouer un rôle fondamental dans de nombreuses maladies neurodégénératives. Le développement du masitinib dans la SLA est donc basé sur l'action pharmacologique du masitinib dans les cellules microgliales et les mastocytes, ralentissant ainsi la progression de la maladie liée à la microglie, réduisant la neuro-inflammation et modulant le microenvironnement neuronal dans les systèmes nerveux central et périphérique. Il s'agit d'une étude comparative multicentrique, en double aveugle, randomisée, contrôlée par placebo, en groupes parallèles (deux titrations croissantes de dose de masitinib et un placebo correspondant), du masitinib oral dans le traitement de patients atteints de sclérose latérale amyotrophique (SLA).

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Anticipé)

495

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Ulm, Allemagne, 89081
        • Pas encore de recrutement
        • Department of Neurology, University of Ulm
  • Belgique
      • Leuven, Belgique
        • Recrutement
        • University Hospital Leuven (UZ Leuven)
  • Danemark
      • Copenhagen, Danemark
        • Recrutement
        • Bispebjerg Hospital
  • Espagne
      • Alicante, Espagne
        • Recrutement
        • Hospital General Universitario de Alicante
      • Barcelona, Espagne
        • Recrutement
        • Hospital Universitari de Bellvitge
      • Madrid, Espagne
        • Recrutement
        • Hospital Carlos III
      • Madrid, Espagne
        • Recrutement
        • Hospital San Rafael
      • Santiago De Compostela, Espagne
        • Recrutement
        • Clinical Hospital Santiago de Compostela
      • Valencia, Espagne
        • Recrutement
        • Hospital Universitario y Politécnico La Fe
  • France
      • Angers, France
        • Recrutement
        • CHU de Angers
      • Bordeaux, France
        • Recrutement
        • Groupe Hospitalier Pellegrin Tripode
      • Bron, France
        • Recrutement
        • Hôpital Neurologique Pierre Wertheimer
      • Clermont Ferrand, France
        • Recrutement
        • Chu Gabriel Montpied
      • Lille, France
        • Recrutement
        • CHU de Lille - Hôpital Roger Salengro
      • Limoges, France
        • Recrutement
        • CHU de Limoges - Hôpital Dupuytren
      • Marseille, France
        • Recrutement
        • CHU de Marseille - Hôpital de la Timone
      • Montpellier, France
        • Recrutement
        • CHRU de Montpellier - Gui de Chauliac
      • Nancy, France
        • Recrutement
        • CHU de Nancy - Hôpital Central
      • Nice, France
        • Recrutement
        • CHU Hôpital Pasteur Nice
      • Tours, France
        • Recrutement
        • CHRU de Tours - Hôpital Bretonneau
  • Fédération Russe
      • Moscow, Fédération Russe
        • Recrutement
        • Moscow city clinical Hospital after V.M. Buyanov
      • Novosibirsk, Fédération Russe
        • Recrutement
        • Scientific Practical Medical Center "Innovation and Health"
  • Grèce
      • Athens, Grèce
        • Recrutement
        • Athens Naval Hospital
      • Athens, Grèce
        • Recrutement
        • Eginition Hospital
      • Larissa, Grèce
        • Recrutement
        • University General Hospital of Larissa
      • Río, Grèce
        • Recrutement
        • General University Hospital of Patras
  • Israël
      • Jerusalem, Israël
        • Recrutement
        • Hadassah University Hospital
      • Tel Aviv, Israël
        • Recrutement
        • Tel-Aviv Medical Center Hôpital Sourasky (ICHILOV)
  • Italie
      • Brescia, Italie
        • Recrutement
        • ASST degli Spedali Civili di Brescia
      • Gussago, Italie
        • Recrutement
        • Centro Clinico NeMO Fondazione Serena Onlus
      • Milano, Italie
        • Recrutement
        • Istituti Clinici Scientifici Maugeri IRCCS
      • Milano, Italie
        • Recrutement
        • IRCCS Istituto Auxologico Italiano
      • Milano, Italie
        • Recrutement
        • Clinico Nemo Center (Centro Clinico NeMO Milano)
      • Milano, Italie
        • Recrutement
        • San Raffaele Hospital (Ospedale San Raffaele)
      • Novara, Italie
        • Recrutement
        • University Hospital Maggiore della Carità
      • Padova, Italie
        • Recrutement
        • Azienda Ospedale-Università Padova
      • Pavia, Italie
        • Recrutement
        • IRCCS Mondino Foundation
      • Torino, Italie
        • Recrutement
        • University Hospital in Turin (Azienda Ospedaliero-Universitaria Città della Salute e della Scienza di Torino)
    • Modena
      • Baggiovara, Modena, Italie
        • Recrutement
        • Ospedale Civile Sant'Agostino - Estense
  • Le Portugal
      • Lisboa, Le Portugal
        • Recrutement
        • Hospital de Santa Maria
  • Norvège
      • Oslo, Norvège
        • Recrutement
        • Oslo University Hospital HF Ullevål
  • Pologne
      • Bydgoszcz, Pologne
        • Recrutement
        • Centrum Medyczne Neuromed
  • Serbie
      • Belgrad, Serbie
        • Recrutement
        • Clinical Centre of Serbia
  • Slovénie
      • Ljubljana, Slovénie
        • Recrutement
        • Klinicni center Ljubljana
  • Suède
      • Karlstad, Suède
        • Recrutement
        • Centralsjukhuset Karlstad (Central Hospital Karlstad)
      • Malmö, Suède
        • Recrutement
        • Skåne University Hospital
      • Umeå, Suède
        • Recrutement
        • Norrlands Universitetssjukhus
  • Ukraine
      • Kharkiv, Ukraine
        • Recrutement
        • The State Institution of Neurology, Psychiatry and Narcology of NAMS of Ukraine
      • Kyiv, Ukraine
        • Recrutement
        • Medical Center of LLC Medical Center Dopomoga Plus
      • Lviv, Ukraine
        • Recrutement
        • Communal Non-Profit Enterprise of Lviv Regional Council, Lviv Regional Clinical Hospital, Neurological Department
  • États-Unis
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, États-Unis, 35294
        • Recrutement
        • University of Alabama at Birmingham
    • California
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90007
        • Recrutement
        • University of Southern California
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, États-Unis, 40506
        • Recrutement
        • University of Kentucky
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, États-Unis, 21205
        • Recrutement
        • Johns Hopkins Medicine Brain Science Institute
    • Massachusetts
      • Burlington, Massachusetts, États-Unis, 01805
        • Recrutement
        • Lahey Hospital and Medical Center
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, États-Unis, 22903
        • Recrutement
        • University of Virginia Health System

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans à 81 ans (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Les principaux critères d'inclusion comprennent :

  • Patients ayant reçu un diagnostic de SLA probable, cliniquement probable ou certaine selon les critères révisés d'El Escorial de la Fédération mondiale de neurologie
  • Patient avec une SLA familiale ou sporadique
  • Durée de la maladie SLA depuis le diagnostic ne dépassant pas 24 mois lors de la visite de dépistage
  • Patient traité avec une dose stable de riluzole (100 mg/jour) pendant au moins 12 semaines jours avant la visite initiale
  • Patient avec une progression du score ALSFRS-R entre le début de la maladie et le dépistage > 0,3 par mois, confirmé par une progression du score ALSFRS-R ≥ 1 point pendant une période de rodage de 12 semaines entre le dépistage et la randomisation.
  • Patient avec un score, à la sélection, d'au moins 26 dans l'ensemble, dont un score d'au moins 3 sur l'item n° 3 et d'au moins 2 sur chacun des 12 items individuels de l'ALSFRS-R et avec un score, à la randomisation, d'au au moins 2 sur chacun des 12 éléments de composants individuels ALSFRS-R

Les principaux critères d'exclusion comprennent :

  • Patient atteint de démence ou d'une maladie neurologique, psychiatrique, systémique ou organique importante, non contrôlée ou susceptible d'interférer avec le déroulement de l'essai ou ses résultats
  • Patient avec une CVF < 60 % de la valeur normale prédite pour le sexe, la taille et l'âge au moment du dépistage et au départ
  • Patiente enceinte ou allaitante

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Double

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Masitinib (4.5) et Riluzole
Les participants reçoivent du masitinib (3,0 mg/kg/jour), administré par voie orale deux fois par jour, avec une augmentation de la dose à 4,5 mg/kg/jour après 4 semaines de traitement. Chaque titrage de dose ascendante fait l'objet d'un contrôle de sécurité. Le masitinib sera administré en complément du riluzole à 50 mg b.i.d
Médicament: Riluzole
Riluzole 50 mg comprimé, traitement per os
Autres noms:
  • Rilutek
Médicament: Masitinib (4.5)
Masitinib (titration à 4,5 mg/kg/jour)
Autres noms:
  • AB1010
Expérimental: Masitinib (6.0) et Riluzole
Les participants reçoivent du masitinib (3,0 mg/kg/jour), administré par voie orale deux fois par jour, avec une augmentation de la dose à 4,5 mg/kg/jour après 4 semaines de traitement, suivie d'une augmentation de la dose à 6,0 mg/kg/jour après 4 semaines de traitement . Chaque titrage de dose ascendante fait l'objet d'un contrôle de sécurité. Le masitinib sera administré en complément du riluzole à 50 mg b.i.d.
Médicament: Riluzole
Riluzole 50 mg comprimé, traitement per os
Autres noms:
  • Rilutek
Médicament: Masitinib (6.0)
Masitinib (titration à 6,0 mg/kg/jour)
Autres noms:
  • AB1010
Comparateur placebo: Placebo et Riluzole
Les participants reçoivent une dose équivalente de placebo, administrée par voie orale deux fois par jour, en association avec du riluzole à 50 mg b.i.d.
Médicament: Riluzole
Riluzole 50 mg comprimé, traitement per os
Autres noms:
  • Rilutek
Médicament: Placebo
traitement per os
Autres noms:
  • Comprimé oral placebo

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
ALSFRS-R
Délai: 48 semaines
Modification de l'échelle d'évaluation fonctionnelle de la sclérose latérale amyotrophique (ALSFRS) - Révisée.
48 semaines

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
ALSAQ-40
Délai: 48 semaines
Modification du questionnaire du patient sur la qualité de vie de la SLA (ALSAQ-40)
48 semaines
PSF
Délai: Du jour de la randomisation à la progression de la maladie ou au décès, évalué pendant un maximum de 36 mois
La survie sans progression (SSP) est définie comme le temps écoulé entre la randomisation et la progression (baisse de plus de 9 points du score ALSFRS-R par rapport au départ) ou le décès
Du jour de la randomisation à la progression de la maladie ou au décès, évalué pendant un maximum de 36 mois
CVF
Délai: 48 semaines
Modification de la capacité vitale forcée (CVF)
48 semaines
HHD
Délai: 48 semaines
Modification de l'évaluation de la force musculaire des membres supérieurs et inférieurs à l'aide de la dynamométrie portative (HHD)
48 semaines
Modification du score d'évaluation combinée de la fonction et de la survie (CAFS) entre le départ et la semaine 48
Délai: 48 semaines
Le CAFS classe les résultats cliniques des patients en fonction du temps de survie et de l'évolution du score ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R). Le résultat de chaque patient est comparé à celui de tous les autres patients, un score lui est attribué et les scores additionnés sont classés. Le score de rang moyen pour chaque groupe de traitement peut ensuite être calculé. Un score CAFS moyen plus élevé indique un meilleur résultat de groupe.
48 semaines

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

AB Science

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Albert Ludolph, MD, PhD, Department of Neurology, University of Ulm, Germany

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

2 février 2021

Achèvement primaire (Anticipé)

1 décembre 2023

Achèvement de l'étude (Anticipé)

1 décembre 2023

Dates d'inscription aux études

Première soumission

13 avril 2017

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

20 avril 2017

Première publication (Réel)

25 avril 2017

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

18 avril 2023

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

14 avril 2023

Dernière vérification

1 avril 2023

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • AB19001

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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