Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Effekt och säkerhet av Masitinib kontra placebo vid behandling av ALS-patienter

14 april 2023 uppdaterad av: AB Science

Fas 3-studie för att jämföra effektiviteten och säkerheten av masitinib i kombination med riluzol kontra placebo i kombination med riluzol vid behandling av patienter som lider av amyotrofisk lateralskleros (ALS)

Syftet är att jämföra effekten och säkerheten av masitinib i kombination med riluzol jämfört med matchad placebo i kombination med riluzol för behandling av amyotrofisk lateralskleros (ALS).

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Masitinib är en selektiv, oral tyrosinkinashämmare med neuroprotektiv förmåga som visats genom ett flertal prekliniska studier. Två av masitinibs huvudsakliga cellulära mål är mastcellen och mikrogliacellen. Det är väletablerat att mastceller spelar en framträdande roll i neuroinflammatoriska processer. Microglia, bosatta immunceller i det centrala nervsystemet (CNS), utgör också en viktig källa till neuroinflammatoriska mediatorer och kan ha grundläggande roller i många neurodegenerativa sjukdomar. Utvecklingen av masitinib vid ALS är därför baserad på den farmakologiska effekten av masitinib i mikrogliaceller och mastceller, vilket bromsar mikroglia-relaterad sjukdomsprogression, minskar neuroinflammation och modulerar den neuronala mikromiljön i både centrala och perifera nervsystem. Detta är en multicenter, dubbelblind, randomiserad, placebokontrollerad, parallellgrupp (två stigande dostitreringar av masitinib och matchande placebo), jämförande studie av oral masitinib vid behandling av patienter med amyotrofisk lateralskleros (ALS).

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Förväntat)

495

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Belgien
      • Leuven, Belgien
        • Rekrytering
        • University Hospital Leuven (UZ Leuven)
  • Danmark
      • Copenhagen, Danmark
        • Rekrytering
        • Bispebjerg Hospital
  • Frankrike
      • Angers, Frankrike
        • Rekrytering
        • CHU de Angers
      • Bordeaux, Frankrike
        • Rekrytering
        • Groupe Hospitalier Pellegrin Tripode
      • Bron, Frankrike
        • Rekrytering
        • Hôpital Neurologique Pierre Wertheimer
      • Clermont Ferrand, Frankrike
        • Rekrytering
        • Chu Gabriel Montpied
      • Lille, Frankrike
        • Rekrytering
        • CHU de Lille - Hôpital Roger Salengro
      • Limoges, Frankrike
        • Rekrytering
        • CHU de Limoges - Hôpital Dupuytren
      • Marseille, Frankrike
        • Rekrytering
        • CHU de Marseille - Hôpital de la Timone
      • Montpellier, Frankrike
        • Rekrytering
        • CHRU de Montpellier - Gui de Chauliac
      • Nancy, Frankrike
        • Rekrytering
        • CHU de Nancy - Hôpital Central
      • Nice, Frankrike
        • Rekrytering
        • CHU Hôpital Pasteur Nice
      • Tours, Frankrike
        • Rekrytering
        • CHRU de Tours - Hôpital Bretonneau
  • Förenta staterna
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Förenta staterna, 35294
        • Rekrytering
        • University of Alabama at Birmingham
    • California
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90007
        • Rekrytering
        • University of Southern California
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Förenta staterna, 40506
        • Rekrytering
        • University of Kentucky
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21205
        • Rekrytering
        • Johns Hopkins Medicine Brain Science Institute
    • Massachusetts
      • Burlington, Massachusetts, Förenta staterna, 01805
        • Rekrytering
        • Lahey Hospital and Medical Center
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Förenta staterna, 22903
        • Rekrytering
        • University of Virginia Health System
  • Grekland
      • Athens, Grekland
        • Rekrytering
        • Athens Naval Hospital
      • Athens, Grekland
        • Rekrytering
        • Eginition Hospital
      • Larissa, Grekland
        • Rekrytering
        • University General Hospital of Larissa
      • Río, Grekland
        • Rekrytering
        • General University Hospital of Patras
  • Israel
      • Jerusalem, Israel
        • Rekrytering
        • Hadassah University Hospital
      • Tel Aviv, Israel
        • Rekrytering
        • Tel-Aviv Medical Center Hôpital Sourasky (ICHILOV)
  • Italien
      • Brescia, Italien
        • Rekrytering
        • ASST degli Spedali Civili di Brescia
      • Gussago, Italien
        • Rekrytering
        • Centro Clinico NeMO Fondazione Serena Onlus
      • Milano, Italien
        • Rekrytering
        • Istituti Clinici Scientifici Maugeri IRCCS
      • Milano, Italien
        • Rekrytering
        • IRCCS Istituto Auxologico Italiano
      • Milano, Italien
        • Rekrytering
        • Clinico Nemo Center (Centro Clinico NeMO Milano)
      • Milano, Italien
        • Rekrytering
        • San Raffaele Hospital (Ospedale San Raffaele)
      • Novara, Italien
        • Rekrytering
        • University Hospital Maggiore della Carità
      • Padova, Italien
        • Rekrytering
        • Azienda Ospedale-Università Padova
      • Pavia, Italien
        • Rekrytering
        • IRCCS Mondino Foundation
      • Torino, Italien
        • Rekrytering
        • University Hospital in Turin (Azienda Ospedaliero-Universitaria Città della Salute e della Scienza di Torino)
    • Modena
      • Baggiovara, Modena, Italien
        • Rekrytering
        • Ospedale Civile Sant'Agostino - Estense
  • Norge
      • Oslo, Norge
        • Rekrytering
        • Oslo University Hospital HF Ullevål
  • Polen
      • Bydgoszcz, Polen
        • Rekrytering
        • Centrum Medyczne Neuromed
  • Portugal
      • Lisboa, Portugal
        • Rekrytering
        • Hospital De Santa Maria
  • Ryska Federationen
      • Moscow, Ryska Federationen
        • Rekrytering
        • Moscow city clinical Hospital after V.M. Buyanov
      • Novosibirsk, Ryska Federationen
        • Rekrytering
        • Scientific Practical Medical Center "Innovation and Health"
  • Serbien
      • Belgrad, Serbien
        • Rekrytering
        • Clinical Centre of Serbia
  • Slovenien
      • Ljubljana, Slovenien
        • Rekrytering
        • Klinicni center Ljubljana
  • Spanien
      • Alicante, Spanien
        • Rekrytering
        • Hospital General Universitario de Alicante
      • Barcelona, Spanien
        • Rekrytering
        • Hospital Universitari de Bellvitge
      • Madrid, Spanien
        • Rekrytering
        • Hospital Carlos III
      • Madrid, Spanien
        • Rekrytering
        • Hospital San Rafael
      • Santiago De Compostela, Spanien
        • Rekrytering
        • Clinical Hospital Santiago de Compostela
      • Valencia, Spanien
        • Rekrytering
        • Hospital Universitario y Politécnico La Fe
  • Sverige
      • Karlstad, Sverige
        • Rekrytering
        • Centralsjukhuset Karlstad (Central Hospital Karlstad)
      • Malmö, Sverige
        • Rekrytering
        • Skane University Hospital
      • Umeå, Sverige
        • Rekrytering
        • Norrlands Universitetssjukhus
  • Tyskland
      • Ulm, Tyskland, 89081
        • Har inte rekryterat ännu
        • Department of Neurology, University of Ulm
  • Ukraina
      • Kharkiv, Ukraina
        • Rekrytering
        • The State Institution of Neurology, Psychiatry and Narcology of NAMS of Ukraine
      • Kyiv, Ukraina
        • Rekrytering
        • Medical Center of LLC Medical Center Dopomoga Plus
      • Lviv, Ukraina
        • Rekrytering
        • Communal Non-Profit Enterprise of Lviv Regional Council, Lviv Regional Clinical Hospital, Neurological Department

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år till 81 år (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

De viktigaste inklusionskriterierna inkluderar:

  • Patienter som diagnostiserats med laboratoriestödd sannolik, kliniskt sannolik eller definitiv ALS enligt World Federation of Neurology Revised El Escorial-kriterier
  • Patient med familjär eller sporadisk ALS
  • ALS-sjukdomens varaktighet från diagnos inte längre än 24 månader vid screeningbesöket
  • Patient behandlad med en stabil dos av riluzol (100 mg/dag) i minst 12 veckor dagar före baslinjebesöket
  • Patient med en ALSFRS-R-poängprogression mellan sjukdomsdebut och screening på > 0,3 per månad, bekräftad med en ALSFRS-R-poängprogression på ≥ 1 poäng under en 12-veckors inkörningsperiod mellan screening och randomisering.
  • Patient med en poäng, vid screening, på minst 26 totalt, inklusive en poäng på minst 3 på punkt #3 och minst 2 på var och en av de 12 ALSFRS-R individuella komponentposterna och med en poäng, vid randomisering, på kl. minst 2 på var och en av de 12 ALSFRS-R individuella komponenterna

Huvudsakliga uteslutningskriterier inkluderar:

  • Patient med demens eller betydande neurologisk, psykiatrisk, systemisk eller organisk sjukdom, okontrollerad eller som kan störa genomförandet av prövningen eller dess resultat
  • Patient med en FVC < 60 % förutspådde normalt värde för kön, längd och ålder vid screening och baslinje
  • Gravid eller ammande kvinnlig patient

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Dubbel

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Masitinib (4,5) & Riluzole
Deltagarna får masitinib (3,0 mg/kg/dag), givet oralt två gånger dagligen, med en dosökning till 4,5 mg/kg/dag efter 4 veckors behandling. Varje stigande dostitrering utsätts för en säkerhetskontroll. Masitinib kommer att administreras som tillägg till riluzol vid 50 mg b.i.d
Läkemedel: Riluzol
Riluzole 50 mg tablett, behandling per os
Andra namn:
  • Rilutek
Läkemedel: Masitinib (4,5)
Masitinib (titrering till 4,5 mg/kg/dag)
Andra namn:
  • AB1010
Experimentell: Masitinib (6.0) & Riluzole
Deltagarna får masitinib (3,0 mg/kg/dag), som ges oralt två gånger dagligen, med en dosökning till 4,5 mg/kg/dag efter 4 veckors behandling, följt av dosökning till 6,0 mg/kg/dag efter 4 veckors behandling . Varje stigande dostitrering utsätts för en säkerhetskontroll. Masitinib kommer att administreras som tillägg till riluzol vid 50 mg b.i.d.
Läkemedel: Riluzol
Riluzole 50 mg tablett, behandling per os
Andra namn:
  • Rilutek
Läkemedel: Masitinib (6.0)
Masitinib (titrering till 6,0 mg/kg/dag)
Andra namn:
  • AB1010
Placebo-jämförare: Placebo & Riluzole
Deltagarna får en matchad dos placebo, ges oralt två gånger dagligen, i kombination med riluzol vid 50 mg b.i.d.
Läkemedel: Riluzol
Riluzole 50 mg tablett, behandling per os
Andra namn:
  • Rilutek
Läkemedel: Placebo
behandling per os
Andra namn:
  • Placebo oral tablett

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
ALSFRS-R
Tidsram: 48 veckor
Förändring i Amyotrofisk lateralskleros funktionell betygsskala (ALSFRS) - Reviderad.
48 veckor

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
ALSAQ-40
Tidsram: 48 veckor
Förändring i ALS livskvalitet patientenkät (ALSAQ-40)
48 veckor
PFS
Tidsram: Från dag för randomisering till sjukdomsprogression eller död, bedömd under maximalt 36 månader
Progressionsfri överlevnad (PFS) definieras som tiden från randomisering till progression (minskning med mer än 9 poäng i ALSFRS-R-poäng från baslinjen) eller död
Från dag för randomisering till sjukdomsprogression eller död, bedömd under maximalt 36 månader
FVC
Tidsram: 48 veckor
Förändring i Forcerad Vital Capacity (FVC)
48 veckor
HHD
Tidsram: 48 veckor
Förändring i utvärdering av muskelstyrka i övre och nedre extremiteterna med hjälp av handhållen dynamometri (HHD)
48 veckor
Förändring i CAFS-poängen (Combined Assessment of Function and Survival) från baslinjen till vecka 48
Tidsram: 48 veckor
CAFS rangordnar patienternas kliniska resultat baserat på överlevnadstid och förändring i ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R) poäng. Varje patients resultat jämförs med varje annan patients resultat, tilldelas en poäng och de summerade poängen rangordnas. Den genomsnittliga rangpoängen för varje behandlingsgrupp kan sedan beräknas. En högre genomsnittlig CAFS-poäng indikerar ett bättre gruppresultat.
48 veckor

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

AB Science

Utredare

  • Huvudutredare: Albert Ludolph, MD, PhD, Department of Neurology, University of Ulm, Germany

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

2 februari 2021

Primärt slutförande (Förväntat)

1 december 2023

Avslutad studie (Förväntat)

1 december 2023

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

13 april 2017

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

20 april 2017

Första postat (Faktisk)

25 april 2017

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

18 april 2023

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

14 april 2023

Senast verifierad

1 april 2023

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • AB19001

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Amyotrofisk lateral skleros

Kliniska prövningar på Riluzol

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Congo

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera