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Eficácia e segurança de masitinibe versus placebo no tratamento de pacientes com ELA

14 de abril de 2023 atualizado por: AB Science

Estudo de Fase 3 para Comparar a Eficácia e Segurança de Masitinibe em Combinação com Riluzol Versus Placebo em Combinação com Riluzol no Tratamento de Pacientes que Sofrem de Esclerose Lateral Amiotrófica (ALS)

O objetivo é comparar a eficácia e segurança de masitinibe em combinação com riluzole versus placebo combinado em combinação com riluzol para o tratamento da Esclerose Lateral Amiotrófica (ALS).

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

O masitinibe é um inibidor seletivo de tirosina quinase oral com capacidade neuroprotetora demonstrada por meio de numerosos estudos pré-clínicos. Dois dos principais alvos celulares do masitinibe são os mastócitos e as células da micróglia. Está bem estabelecido que os mastócitos desempenham um papel proeminente nos processos neuroinflamatórios. A micróglia, células imunes residentes do sistema nervoso central (SNC), também constituem uma importante fonte de mediadores neuroinflamatórios e podem ter papéis fundamentais em inúmeras doenças neurodegenerativas. O desenvolvimento do masitinibe na ELA é, portanto, baseado na ação farmacológica do masitinibe nas células microgliais e nos mastócitos, retardando assim a progressão da doença relacionada à microglia, reduzindo a neuroinflamação e modulando o microambiente neuronal nos sistemas nervoso central e periférico. Este é um estudo comparativo multicêntrico, duplo-cego, randomizado, controlado por placebo, de grupos paralelos (duas doses crescentes de masitinibe e placebo correspondente) de masitinibe oral no tratamento de pacientes com esclerose lateral amiotrófica (ALS).

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Antecipado)

495

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Ulm, Alemanha, 89081
        • Ainda não está recrutando
        • Department of Neurology, University of Ulm
  • Bélgica
      • Leuven, Bélgica
        • Recrutamento
        • University Hospital Leuven (UZ Leuven)
  • Dinamarca
      • Copenhagen, Dinamarca
        • Recrutamento
        • Bispebjerg Hospital
  • Eslovênia
      • Ljubljana, Eslovênia
        • Recrutamento
        • Klinicni center Ljubljana
  • Espanha
      • Alicante, Espanha
        • Recrutamento
        • Hospital General Universitario de Alicante
      • Barcelona, Espanha
        • Recrutamento
        • Hospital Universitari de Bellvitge
      • Madrid, Espanha
        • Recrutamento
        • Hospital Carlos III
      • Madrid, Espanha
        • Recrutamento
        • Hospital San Rafael
      • Santiago De Compostela, Espanha
        • Recrutamento
        • Clinical Hospital Santiago de Compostela
      • Valencia, Espanha
        • Recrutamento
        • Hospital Universitario y Politécnico La Fe
  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35294
        • Recrutamento
        • University of Alabama at Birmingham
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90007
        • Recrutamento
        • University of Southern California
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Estados Unidos, 40506
        • Recrutamento
        • University of Kentucky
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21205
        • Recrutamento
        • Johns Hopkins Medicine Brain Science Institute
    • Massachusetts
      • Burlington, Massachusetts, Estados Unidos, 01805
        • Recrutamento
        • Lahey Hospital and Medical Center
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Estados Unidos, 22903
        • Recrutamento
        • University of Virginia Health System
  • Federação Russa
      • Moscow, Federação Russa
        • Recrutamento
        • Moscow city clinical Hospital after V.M. Buyanov
      • Novosibirsk, Federação Russa
        • Recrutamento
        • Scientific Practical Medical Center "Innovation and Health"
  • França
      • Angers, França
        • Recrutamento
        • CHU de Angers
      • Bordeaux, França
        • Recrutamento
        • Groupe Hospitalier Pellegrin Tripode
      • Bron, França
        • Recrutamento
        • Hôpital Neurologique Pierre Wertheimer
      • Clermont Ferrand, França
        • Recrutamento
        • Chu Gabriel Montpied
      • Lille, França
        • Recrutamento
        • CHU de Lille - Hôpital Roger Salengro
      • Limoges, França
        • Recrutamento
        • CHU de Limoges - Hôpital Dupuytren
      • Marseille, França
        • Recrutamento
        • CHU de Marseille - Hôpital de la Timone
      • Montpellier, França
        • Recrutamento
        • CHRU de Montpellier - Gui de Chauliac
      • Nancy, França
        • Recrutamento
        • CHU de Nancy - Hôpital Central
      • Nice, França
        • Recrutamento
        • CHU Hôpital Pasteur Nice
      • Tours, França
        • Recrutamento
        • CHRU de Tours - Hôpital Bretonneau
  • Grécia
      • Athens, Grécia
        • Recrutamento
        • Athens Naval Hospital
      • Athens, Grécia
        • Recrutamento
        • Eginition Hospital
      • Larissa, Grécia
        • Recrutamento
        • University General Hospital of Larissa
      • Río, Grécia
        • Recrutamento
        • General University Hospital of Patras
  • Israel
      • Jerusalem, Israel
        • Recrutamento
        • Hadassah University Hospital
      • Tel Aviv, Israel
        • Recrutamento
        • Tel-Aviv Medical Center Hôpital Sourasky (ICHILOV)
  • Itália
      • Brescia, Itália
        • Recrutamento
        • ASST degli Spedali Civili di Brescia
      • Gussago, Itália
        • Recrutamento
        • Centro Clinico NeMO Fondazione Serena Onlus
      • Milano, Itália
        • Recrutamento
        • Istituti Clinici Scientifici Maugeri IRCCS
      • Milano, Itália
        • Recrutamento
        • IRCCS Istituto Auxologico Italiano
      • Milano, Itália
        • Recrutamento
        • Clinico Nemo Center (Centro Clinico NeMO Milano)
      • Milano, Itália
        • Recrutamento
        • San Raffaele Hospital (Ospedale San Raffaele)
      • Novara, Itália
        • Recrutamento
        • University Hospital Maggiore della Carità
      • Padova, Itália
        • Recrutamento
        • Azienda Ospedale-Università Padova
      • Pavia, Itália
        • Recrutamento
        • IRCCS Mondino Foundation
      • Torino, Itália
        • Recrutamento
        • University Hospital in Turin (Azienda Ospedaliero-Universitaria Città della Salute e della Scienza di Torino)
    • Modena
      • Baggiovara, Modena, Itália
        • Recrutamento
        • Ospedale Civile Sant'Agostino - Estense
  • Noruega
      • Oslo, Noruega
        • Recrutamento
        • Oslo University Hospital HF Ullevål
  • Polônia
      • Bydgoszcz, Polônia
        • Recrutamento
        • Centrum Medyczne Neuromed
  • Portugal
      • Lisboa, Portugal
        • Recrutamento
        • Hospital de Santa Maria
  • Suécia
      • Karlstad, Suécia
        • Recrutamento
        • Centralsjukhuset Karlstad (Central Hospital Karlstad)
      • Malmö, Suécia
        • Recrutamento
        • Skåne University Hospital
      • Umeå, Suécia
        • Recrutamento
        • Norrlands Universitetssjukhus
  • Sérvia
      • Belgrad, Sérvia
        • Recrutamento
        • Clinical Centre of Serbia
  • Ucrânia
      • Kharkiv, Ucrânia
        • Recrutamento
        • The State Institution of Neurology, Psychiatry and Narcology of NAMS of Ukraine
      • Kyiv, Ucrânia
        • Recrutamento
        • Medical Center of LLC Medical Center Dopomoga Plus
      • Lviv, Ucrânia
        • Recrutamento
        • Communal Non-Profit Enterprise of Lviv Regional Council, Lviv Regional Clinical Hospital, Neurological Department

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos a 81 anos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Os principais critérios de inclusão incluem:

  • Pacientes diagnosticados com ELA provável, clinicamente provável ou definitiva com suporte laboratorial, de acordo com os critérios revisados ​​da Federação Mundial de Neurologia de El Escorial
  • Paciente com ELA familiar ou esporádica
  • Duração da doença de ELA desde o diagnóstico não superior a 24 meses na consulta de triagem
  • Paciente tratado com uma dose estável de riluzol (100 mg/dia) por pelo menos 12 semanas antes da consulta inicial
  • Paciente com uma progressão de pontuação ALSFRS-R entre o início da doença e a triagem de > 0,3 por mês, confirmada com uma progressão de pontuação ALSFRS-R de ≥ 1 ponto durante um período inicial de 12 semanas entre a triagem e a randomização.
  • Paciente com uma pontuação, na triagem, de pelo menos 26 no geral, incluindo uma pontuação de pelo menos 3 no item #3 e pelo menos 2 em cada um dos 12 itens de componentes individuais do ALSFRS-R e com uma pontuação, na randomização, de pelo menos pelo menos 2 em cada um dos 12 itens de componentes individuais ALSFRS-R

Os principais critérios de exclusão incluem:

  • Paciente com demência ou doença neurológica, psiquiátrica, sistêmica ou orgânica significativa, não controlada ou que possa interferir na condução do estudo ou em seus resultados
  • Paciente com CVF < 60% do valor normal previsto para sexo, altura e idade na triagem e no início do estudo
  • Paciente do sexo feminino grávida ou amamentando

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Dobro

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Masitinibe (4,5) e Riluzol
Os participantes recebem masitinibe (3,0 mg/kg/dia), administrado por via oral duas vezes ao dia, com aumento da dose para 4,5 mg/kg/dia após 4 semanas de tratamento. Cada titulação de dose ascendente é submetida a um controle de segurança. O masitinibe será administrado como complemento ao riluzol a 50 mg b.i.d
Medicamento: Riluzol
Riluzol 50 mg comprimido, tratamento via oral
Outros nomes:
  • Rilutek
Medicamento: Masitinibe (4,5)
Masitinibe (titulação para 4,5 mg/kg/dia)
Outros nomes:
  • AB1010
Experimental: Masitinibe (6.0) e Riluzol
Os participantes recebem masitinibe (3,0 mg/kg/dia), administrado por via oral duas vezes ao dia, com aumento da dose para 4,5 mg/kg/dia após 4 semanas de tratamento, seguido de aumento da dose para 6,0 mg/kg/dia após 4 semanas de tratamento . Cada titulação de dose ascendente é submetida a um controle de segurança. O masitinibe será administrado como um complemento ao riluzol a 50 mg b.i.d.
Medicamento: Riluzol
Riluzol 50 mg comprimido, tratamento via oral
Outros nomes:
  • Rilutek
Medicamento: Masitinibe (6,0)
Masitinibe (titulação para 6,0 mg/kg/dia)
Outros nomes:
  • AB1010
Comparador de Placebo: Placebo e Riluzol
Os participantes recebem um placebo de dose combinada, administrado por via oral duas vezes ao dia, em combinação com riluzole a 50 mg b.i.d.
Medicamento: Riluzol
Riluzol 50 mg comprimido, tratamento via oral
Outros nomes:
  • Rilutek
Medicamento: Placebo
tratamento per os
Outros nomes:
  • Comprimido Oral Placebo

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
ALSFRS-R
Prazo: 48 semanas
Mudança na escala de avaliação funcional da Esclerose Lateral Amiotrófica (ALSFRS)-Revisada.
48 semanas

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
ALSAQ-40
Prazo: 48 semanas
Alteração no questionário de qualidade de vida do paciente com ELA (ALSAQ-40)
48 semanas
PFS
Prazo: Desde o dia da randomização até a progressão da doença ou óbito, avaliado por no máximo 36 meses
A sobrevida livre de progressão (PFS) é definida como o tempo desde a randomização até a progressão (declínio de mais de 9 pontos no escore ALSFRS-R desde o início) ou morte
Desde o dia da randomização até a progressão da doença ou óbito, avaliado por no máximo 36 meses
CVF
Prazo: 48 semanas
Mudança na Capacidade Vital Forçada (FVC)
48 semanas
HHD
Prazo: 48 semanas
Mudança na avaliação da força muscular de membros superiores e inferiores usando dinamometria manual (HD)
48 semanas
Alteração na pontuação da Avaliação Combinada de Função e Sobrevivência (CAFS) desde o início até a semana 48
Prazo: 48 semanas
O CAFS classifica os desfechos clínicos dos pacientes com base no tempo de sobrevida e na alteração na pontuação da Escala de classificação funcional da ALS revisada (ALSFRS-R). O resultado de cada paciente é comparado com o resultado de todos os outros pacientes, recebe uma pontuação e as pontuações somadas são classificadas. A pontuação de classificação média para cada grupo de tratamento pode então ser calculada. Uma pontuação CAFS média mais alta indica um melhor resultado do grupo.
48 semanas

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

AB Science

Investigadores

  • Investigador principal: Albert Ludolph, MD, PhD, Department of Neurology, University of Ulm, Germany

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

2 de fevereiro de 2021

Conclusão Primária (Antecipado)

1 de dezembro de 2023

Conclusão do estudo (Antecipado)

1 de dezembro de 2023

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

13 de abril de 2017

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

20 de abril de 2017

Primeira postagem (Real)

25 de abril de 2017

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

18 de abril de 2023

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

14 de abril de 2023

Última verificação

1 de abril de 2023

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • AB19001

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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