Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A masitinib hatékonysága és biztonságossága a placebóval szemben az ALS-betegek kezelésében

2023. április 14. frissítette: AB Science

3. fázisú vizsgálat a masitinib és a riluzol kombináció hatékonyságának és biztonságosságának összehasonlítására a riluzollal kombinált placebóval az amiotrófiás laterális szklerózisban (ALS) szenvedő betegek kezelésében

A cél az amiotrófiás laterális szklerózis (ALS) kezelésében a mazitinib és a riluzol kombináció hatékonyságának és biztonságosságának összehasonlítása a riluzollal kombinált megfelelő placebóval.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A mazitinib egy szelektív, orális tirozin-kináz inhibitor, amely neuroprotektív képességgel rendelkezik, amelyet számos preklinikai vizsgálat igazolt. A mazitinib két fő sejtcélpontja a hízósejt és a mikroglia sejt. Jól bebizonyosodott, hogy a hízósejtek kiemelkedő szerepet játszanak a neurogyulladásos folyamatokban. A mikroglia, a központi idegrendszer (CNS) rezidens immunsejtjei szintén a neuroinflammatorikus mediátorok fontos forrását képezik, és számos neurodegeneratív rendellenességben alapvető szerepet játszhatnak. A mazitinib kifejlesztése ALS-ben ezért a masitinib mikrogliasejtekben és hízósejtekben kifejtett farmakológiai hatásán alapul, ezáltal lelassítja a mikrogliával kapcsolatos betegség progresszióját, csökkenti a neuro-gyulladást, és modulálja a neuronok mikrokörnyezetét mind a központi, mind a perifériás idegrendszerben. Ez egy multicentrikus, kettős-vak, randomizált, placebo-kontrollos, párhuzamos csoportos (a mazitinib két növekvő dózistitrálása és a megfelelő placebo), az orális mazitinib összehasonlító vizsgálata amiotrófiás laterális szklerózisban (ALS) szenvedő betegek kezelésében.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Várható)

495

Fázis

  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Belgium
      • Leuven, Belgium
        • Toborzás
        • University Hospital Leuven (UZ Leuven)
  • Dánia
      • Copenhagen, Dánia
        • Toborzás
        • Bispebjerg Hospital
  • Egyesült Államok
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Egyesült Államok, 35294
        • Toborzás
        • University of Alabama at Birmingham
    • California
      • Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90007
        • Toborzás
        • University of Southern California
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Egyesült Államok, 40506
        • Toborzás
        • University of Kentucky
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Egyesült Államok, 21205
        • Toborzás
        • Johns Hopkins Medicine Brain Science Institute
    • Massachusetts
      • Burlington, Massachusetts, Egyesült Államok, 01805
        • Toborzás
        • Lahey Hospital and Medical Center
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Egyesült Államok, 22903
        • Toborzás
        • University of Virginia Health System
  • Franciaország
      • Angers, Franciaország
        • Toborzás
        • CHU de Angers
      • Bordeaux, Franciaország
        • Toborzás
        • Groupe Hospitalier Pellegrin Tripode
      • Bron, Franciaország
        • Toborzás
        • Hôpital Neurologique Pierre Wertheimer
      • Clermont Ferrand, Franciaország
        • Toborzás
        • Chu Gabriel Montpied
      • Lille, Franciaország
        • Toborzás
        • CHU de Lille - Hôpital Roger Salengro
      • Limoges, Franciaország
        • Toborzás
        • CHU de Limoges - Hôpital Dupuytren
      • Marseille, Franciaország
        • Toborzás
        • CHU de Marseille - Hôpital de la Timone
      • Montpellier, Franciaország
        • Toborzás
        • CHRU de Montpellier - Gui de Chauliac
      • Nancy, Franciaország
        • Toborzás
        • CHU de Nancy - Hôpital Central
      • Nice, Franciaország
        • Toborzás
        • CHU Hôpital Pasteur Nice
      • Tours, Franciaország
        • Toborzás
        • CHRU de Tours - Hôpital Bretonneau
  • Görögország
      • Athens, Görögország
        • Toborzás
        • Athens Naval Hospital
      • Athens, Görögország
        • Toborzás
        • Eginition Hospital
      • Larissa, Görögország
        • Toborzás
        • University General Hospital of Larissa
      • Río, Görögország
        • Toborzás
        • General University Hospital of Patras
  • Izrael
      • Jerusalem, Izrael
        • Toborzás
        • Hadassah University Hospital
      • Tel Aviv, Izrael
        • Toborzás
        • Tel-Aviv Medical Center Hôpital Sourasky (ICHILOV)
  • Lengyelország
      • Bydgoszcz, Lengyelország
        • Toborzás
        • Centrum Medyczne Neuromed
  • Norvégia
      • Oslo, Norvégia
        • Toborzás
        • Oslo University Hospital HF Ullevål
  • Németország
      • Ulm, Németország, 89081
        • Még nincs toborzás
        • Department of Neurology, University of Ulm
  • Olaszország
      • Brescia, Olaszország
        • Toborzás
        • ASST degli Spedali Civili di Brescia
      • Gussago, Olaszország
        • Toborzás
        • Centro Clinico NeMO Fondazione Serena Onlus
      • Milano, Olaszország
        • Toborzás
        • Istituti Clinici Scientifici Maugeri IRCCS
      • Milano, Olaszország
        • Toborzás
        • IRCCS Istituto Auxologico Italiano
      • Milano, Olaszország
        • Toborzás
        • Clinico Nemo Center (Centro Clinico NeMO Milano)
      • Milano, Olaszország
        • Toborzás
        • San Raffaele Hospital (Ospedale San Raffaele)
      • Novara, Olaszország
        • Toborzás
        • University Hospital Maggiore della Carità
      • Padova, Olaszország
        • Toborzás
        • Azienda Ospedale-Università Padova
      • Pavia, Olaszország
        • Toborzás
        • IRCCS Mondino Foundation
      • Torino, Olaszország
        • Toborzás
        • University Hospital in Turin (Azienda Ospedaliero-Universitaria Città della Salute e della Scienza di Torino)
    • Modena
      • Baggiovara, Modena, Olaszország
        • Toborzás
        • Ospedale Civile Sant'Agostino - Estense
  • Orosz Föderáció
      • Moscow, Orosz Föderáció
        • Toborzás
        • Moscow city clinical Hospital after V.M. Buyanov
      • Novosibirsk, Orosz Föderáció
        • Toborzás
        • Scientific Practical Medical Center "Innovation and Health"
  • Portugália
      • Lisboa, Portugália
        • Toborzás
        • Hospital de Santa Maria
  • Spanyolország
      • Alicante, Spanyolország
        • Toborzás
        • Hospital General Universitario de Alicante
      • Barcelona, Spanyolország
        • Toborzás
        • Hospital Universitari de Bellvitge
      • Madrid, Spanyolország
        • Toborzás
        • Hospital Carlos III
      • Madrid, Spanyolország
        • Toborzás
        • Hospital San Rafael
      • Santiago De Compostela, Spanyolország
        • Toborzás
        • Clinical Hospital Santiago de Compostela
      • Valencia, Spanyolország
        • Toborzás
        • Hospital Universitario y Politécnico La Fe
  • Svédország
      • Karlstad, Svédország
        • Toborzás
        • Centralsjukhuset Karlstad (Central Hospital Karlstad)
      • Malmö, Svédország
        • Toborzás
        • Skåne University Hospital
      • Umeå, Svédország
        • Toborzás
        • Norrlands Universitetssjukhus
  • Szerbia
      • Belgrad, Szerbia
        • Toborzás
        • Clinical Centre of Serbia
  • Szlovénia
      • Ljubljana, Szlovénia
        • Toborzás
        • Klinicni center Ljubljana
  • Ukrajna
      • Kharkiv, Ukrajna
        • Toborzás
        • The State Institution of Neurology, Psychiatry and Narcology of NAMS of Ukraine
      • Kyiv, Ukrajna
        • Toborzás
        • Medical Center of LLC Medical Center Dopomoga Plus
      • Lviv, Ukrajna
        • Toborzás
        • Communal Non-Profit Enterprise of Lviv Regional Council, Lviv Regional Clinical Hospital, Neurological Department

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

A fő felvételi kritériumok a következők:

  • Azoknál a betegeknél, akiknél laboratóriumi vizsgálattal diagnosztizáltak valószínű, klinikailag valószínű vagy határozott ALS-t a World Federation of Neurology Revised El Escorial kritériumai szerint
  • Családi vagy szórványos ALS-ben szenvedő beteg
  • Az ALS-betegség időtartama a diagnózistól számított legfeljebb 24 hónap a szűrővizsgálaton
  • A beteg stabil dózisú riluzollal (100 mg/nap) kezelt legalább 12 hétig a kiindulási vizit előtt
  • Beteg, akinek az ALSFRS-R pontszám progressziója a betegség kezdete és a szűrés között > 0,3 havonta, és az ALSFRS-R pontszám progressziója ≥ 1 pont a szűrés és a randomizálás közötti 12 hetes bejáratási időszakban.
  • Beteg, akinek a szűrés során összességében legalább 26-os pontszáma van, beleértve a 3-as ponton legalább 3-as pontszámot, és mind a 12 ALSFRS-R egyedi összetevő-elemen legalább 2-t, és véletlenszerű besorolás esetén: legalább 2 darab a 12 ALSFRS-R egyedi alkatrészre

A fő kizárási kritériumok a következők:

  • Demenciában vagy jelentős neurológiai, pszichiátriai, szisztémás vagy szervi betegségben szenvedő beteg, aki nem kontrollált, vagy amely zavarhatja a vizsgálat lefolytatását vagy annak eredményeit
  • Beteg, akinek az FVC-értéke < 60% a nemre, magasságra és életkorra vonatkozó becsült normálérték a szűréskor és a kiinduláskor
  • Terhes vagy szoptató nőbeteg

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Kettős

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Masitinib (4,5) és riluzol
A résztvevők mazitinibet (3,0 mg/ttkg/nap) kapnak szájon át naponta kétszer, a dózist 4 hetes kezelés után 4,5 mg/kg/nap-ra emelik. Minden növekvő dózistitrálást biztonsági ellenőrzésnek vetünk alá. A mazitinib a riluzol kiegészítéseként kerül beadásra 50 mg naponta kétszer
Drog: Riluzol
Riluzol 50 mg tabletta, kezelés per os
Más nevek:
  • Rilutek
Drog: Mazitinib (4,5)
Mazitinib (titrálás 4,5 mg/kg/nap-ra)
Más nevek:
  • AB1010
Kísérleti: Masitinib (6.0) és Riluzol
A résztvevők mazitinibet (3,0 mg/ttkg/nap) kapnak szájon át naponta kétszer, a dózist 4 hetes kezelés után 4,5 mg/ttkg/nap-ra emelik, majd 4 hetes kezelés után a dózist 6,0 mg/ttkg/napra emelik. . Minden növekvő dózistitrálást biztonsági ellenőrzésnek vetünk alá. A mazitinib a riluzol kiegészítéseként kerül beadásra 50 mg b.i.d.
Drog: Riluzol
Riluzol 50 mg tabletta, kezelés per os
Más nevek:
  • Rilutek
Drog: Mazitinib (6.0)
Mazitinib (6,0 mg/ttkg/nap-ra titrálva)
Más nevek:
  • AB1010
Placebo Comparator: Placebo és Riluzol
A résztvevők megfelelő dózisú placebót kapnak, naponta kétszer orálisan, 50 mg riluzollal kombinálva kétszer.
Drog: Riluzol
Riluzol 50 mg tabletta, kezelés per os
Más nevek:
  • Rilutek
Drog: Placebo
kezelés per os
Más nevek:
  • Placebo orális tabletta

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
ALSFRS-R
Időkeret: 48 hét
Változás az amiotrófiás laterális szklerózis funkcionális értékelési skálájában (ALSFRS) – felülvizsgálva.
48 hét

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
ALSAQ-40
Időkeret: 48 hét
Változás az ALS életminőségében, beteg kérdőív (ALSAQ-40)
48 hét
PFS
Időkeret: A randomizálás napjától a betegség progressziójáig vagy haláláig, legfeljebb 36 hónapig értékelve
A progressziómentes túlélés (PFS) a randomizálástól a progresszióig (az ALSFRS-R pontszám több mint 9 ponttal való csökkenése az alapvonalhoz képest) vagy a halálozásig eltelt idő.
A randomizálás napjától a betegség progressziójáig vagy haláláig, legfeljebb 36 hónapig értékelve
FVC
Időkeret: 48 hét
Változás a kényszerített életkapacitásban (FVC)
48 hét
HHD
Időkeret: 48 hét
Változás a felső és alsó végtagi izomerő értékelésében kézi dinamometriával (HHD)
48 hét
A funkció és túlélés kombinált értékelése (CAFS) pontszámának változása a kiindulási értékről a 48. hétre
Időkeret: 48 hét
A CAFS a betegek klinikai kimenetelét a túlélési idő és az ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R) pontszámának változása alapján rangsorolja. Minden beteg kimenetelét összehasonlítják minden más beteg kimenetelével, pontszámot rendelnek hozzá, és az összesített pontszámokat rangsorolják. Ezután kiszámítható az egyes kezelési csoportok átlagos rangértéke. A magasabb átlagos CAFS-pontszám jobb csoporteredményt jelez.
48 hét

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

AB Science

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Albert Ludolph, MD, PhD, Department of Neurology, University of Ulm, Germany

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2021. február 2.

Elsődleges befejezés (Várható)

2023. december 1.

A tanulmány befejezése (Várható)

2023. december 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2017. április 13.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2017. április 20.

Első közzététel (Tényleges)

2017. április 25.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2023. április 18.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. április 14.

Utolsó ellenőrzés

2023. április 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • AB19001

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Amiotróf laterális szklerózis

Klinikai vizsgálatok a Riluzol

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Denmark

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel