Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A masitinib hatékonysága és biztonságossága a placebóval szemben az ALS-betegek kezelésében

2025. szeptember 8. frissítette: AB Science

3. fázisú vizsgálat a masitinib és a riluzol kombináció hatékonyságának és biztonságosságának összehasonlítására a riluzollal kombinált placebóval az amiotrófiás laterális szklerózisban (ALS) szenvedő betegek kezelésében

A cél az amiotrófiás laterális szklerózis (ALS) kezelésében a mazitinib és a riluzol kombináció hatékonyságának és biztonságosságának összehasonlítása a riluzollal kombinált megfelelő placebóval.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A mazitinib egy szelektív, orális tirozin-kináz inhibitor, amely neuroprotektív képességgel rendelkezik, amelyet számos preklinikai vizsgálat igazolt. A mazitinib két fő sejtcélpontja a hízósejt és a mikroglia sejt. Jól bebizonyosodott, hogy a hízósejtek kiemelkedő szerepet játszanak a neurogyulladásos folyamatokban. A mikroglia, a központi idegrendszer (CNS) rezidens immunsejtjei szintén a neuroinflammatorikus mediátorok fontos forrását képezik, és számos neurodegeneratív rendellenességben alapvető szerepet játszhatnak. A mazitinib kifejlesztése ALS-ben ezért a masitinib mikrogliasejtekben és hízósejtekben kifejtett farmakológiai hatásán alapul, ezáltal lelassítja a mikrogliával kapcsolatos betegség progresszióját, csökkenti a neuro-gyulladást, és modulálja a neuronok mikrokörnyezetét mind a központi, mind a perifériás idegrendszerben. Ez egy multicentrikus, kettős-vak, randomizált, placebo-kontrollos, párhuzamos csoportos (a mazitinib két növekvő dózistitrálása és a megfelelő placebo), az orális mazitinib összehasonlító vizsgálata amiotrófiás laterális szklerózisban (ALS) szenvedő betegek kezelésében.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

495

Fázis

  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányi helyek

  • Belgium
      • Leuven, Belgium
        • Toborzás
        • University Hospital Leuven (UZ Leuven)
  • Dánia
      • Copenhagen, Dánia
        • Toborzás
        • Bispebjerg Hospital
  • Egyesült Államok
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Egyesült Államok, 35294
        • Toborzás
        • University of Alabama at Birmingham
    • California
      • Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90007
        • Toborzás
        • University of Southern California
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Egyesült Államok, 40506
        • Toborzás
        • University of Kentucky
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Egyesült Államok, 21205
        • Toborzás
        • Johns Hopkins Medicine Brain Science Institute
    • Massachusetts
      • Burlington, Massachusetts, Egyesült Államok, 01805
        • Toborzás
        • Lahey Hospital and Medical Center
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Egyesült Államok, 22903
        • Toborzás
        • University of Virginia Health System
  • Franciaország
      • Angers, Franciaország
        • Toborzás
        • CHU de Angers
      • Bordeaux, Franciaország
        • Toborzás
        • Groupe Hospitalier Pellegrin Tripode
      • Bron, Franciaország
        • Toborzás
        • Hopital Neurologique Pierre Wertheimer
      • Clermont-Ferrand, Franciaország
        • Toborzás
        • Chu Gabriel Montpied
      • Lille, Franciaország
        • Toborzás
        • CHU de Lille - Hôpital Roger Salengro
      • Limoges, Franciaország
        • Toborzás
        • CHU de Limoges - Hôpital Dupuytren
      • Marseille, Franciaország
        • Toborzás
        • CHU de Marseille - Hôpital de la Timone
      • Montpellier, Franciaország
        • Toborzás
        • CHRU de Montpellier - Gui de Chauliac
      • Nancy, Franciaország
        • Toborzás
        • CHU de Nancy - Hôpital Central
      • Nice, Franciaország
        • Toborzás
        • CHU Hôpital Pasteur Nice
      • Tours, Franciaország
        • Toborzás
        • CHRU de Tours - Hôpital Bretonneau
  • Görögország
      • Athens, Görögország
        • Toborzás
        • Athens Naval Hospital
      • Athens, Görögország
        • Toborzás
        • Eginition Hospital
      • Larissa, Görögország
        • Toborzás
        • University General Hospital of Larissa
      • Rio, Görögország
        • Toborzás
        • General University Hospital of Patras
  • Izrael
      • Jerusalem, Izrael
        • Toborzás
        • Hadassah University Hospital
      • Tel Aviv, Izrael
        • Toborzás
        • Tel-Aviv Medical Center Hôpital Sourasky (ICHILOV)
  • Lengyelország
      • Bydgoszcz, Lengyelország
        • Toborzás
        • Centrum Medyczne NEUROMED
  • Norvégia
      • Oslo, Norvégia
        • Toborzás
        • Oslo University Hospital HF Ullevål
  • Németország
      • Ulm, Németország, 89081
        • Még nincs toborzás
        • Department of Neurology, University of Ulm
  • Olaszország
      • Brescia, Olaszország
        • Toborzás
        • ASST degli Spedali Civili di Brescia
      • Gussago, Olaszország
        • Toborzás
        • Centro Clinico NeMO Fondazione Serena Onlus
      • Milan, Olaszország
        • Toborzás
        • IRCCS Istituto Auxologico Italiano
      • Milan, Olaszország
        • Toborzás
        • Clinico Nemo Center (Centro Clinico NeMO Milano)
      • Milan, Olaszország
        • Toborzás
        • Istituti Clinici Scientifici Maugeri IRCCS
      • Milan, Olaszország
        • Toborzás
        • San Raffaele Hospital (Ospedale San Raffaele)
      • Novara, Olaszország
        • Toborzás
        • University Hospital Maggiore della Carita
      • Padua, Olaszország
        • Toborzás
        • Azienda Ospedale-Università Padova
      • Pavia, Olaszország
        • Toborzás
        • IRCCS Mondino Foundation
      • Torino, Olaszország
        • Toborzás
        • University Hospital in Turin (Azienda Ospedaliero-Universitaria Città della Salute e della Scienza di Torino)
    • Modena
      • Baggiovara, Modena, Olaszország
        • Toborzás
        • Ospedale Civile Sant'Agostino - Estense
  • Oroszország
      • Moscow, Oroszország
        • Toborzás
        • Moscow city clinical Hospital after V.M. Buyanov
      • Novosibirsk, Oroszország
        • Toborzás
        • Scientific Practical Medical Center "Innovation and Health"
  • Portugália
      • Lisbon, Portugália
        • Toborzás
        • Hospital de Santa Maria
  • Spanyolország
      • Alicante, Spanyolország
        • Toborzás
        • Hospital General Universitario de Alicante
      • Barcelona, Spanyolország
        • Toborzás
        • Hospital Universitari de Bellvitge
      • Madrid, Spanyolország
        • Toborzás
        • Hospital Carlos III
      • Madrid, Spanyolország
        • Toborzás
        • Hospital San Rafael
      • Santiago de Compostela, Spanyolország
        • Toborzás
        • Clinical Hospital Santiago de Compostela
      • Valencia, Spanyolország
        • Toborzás
        • Hospital Universitario y Politécnico La Fe
  • Svédország
      • Karlstad, Svédország
        • Toborzás
        • Centralsjukhuset Karlstad (Central Hospital Karlstad)
      • Malmo, Svédország
        • Toborzás
        • Skåne University Hospital
      • Umeå, Svédország
        • Toborzás
        • Norrlands universitetssjukhus
  • Szerbia
      • Belgrade, Szerbia
        • Toborzás
        • Clinical Centre of Serbia
  • Szlovénia
      • Ljubljana, Szlovénia
        • Toborzás
        • Klinicni center Ljubljana
  • Ukrajna
      • Kharkiv, Ukrajna
        • Toborzás
        • The State Institution of Neurology, Psychiatry and Narcology of NAMS of Ukraine
      • Kyiv, Ukrajna
        • Toborzás
        • Medical Center of LLC Medical Center Dopomoga Plus
      • Lviv, Ukrajna
        • Toborzás
        • Communal Non-Profit Enterprise of Lviv Regional Council, Lviv Regional Clinical Hospital, Neurological Department

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

A fő felvételi kritériumok a következők:

  • Azoknál a betegeknél, akiknél laboratóriumi vizsgálattal diagnosztizáltak valószínű, klinikailag valószínű vagy határozott ALS-t a World Federation of Neurology Revised El Escorial kritériumai szerint
  • Családi vagy szórványos ALS-ben szenvedő beteg
  • Az ALS-betegség időtartama a diagnózistól számított legfeljebb 24 hónap a szűrővizsgálaton
  • A beteg stabil dózisú riluzollal (100 mg/nap) kezelt legalább 12 hétig a kiindulási vizit előtt
  • Beteg, akinek az ALSFRS-R pontszám progressziója a betegség kezdete és a szűrés között > 0,3 havonta, és az ALSFRS-R pontszám progressziója ≥ 1 pont a szűrés és a randomizálás közötti 12 hetes bejáratási időszakban.
  • Beteg, akinek a szűrés során összességében legalább 26-os pontszáma van, beleértve a 3-as ponton legalább 3-as pontszámot, és mind a 12 ALSFRS-R egyedi összetevő-elemen legalább 2-t, és véletlenszerű besorolás esetén: legalább 2 darab a 12 ALSFRS-R egyedi alkatrészre

A fő kizárási kritériumok a következők:

  • Demenciában vagy jelentős neurológiai, pszichiátriai, szisztémás vagy szervi betegségben szenvedő beteg, aki nem kontrollált, vagy amely zavarhatja a vizsgálat lefolytatását vagy annak eredményeit
  • Beteg, akinek az FVC-értéke < 60% a nemre, magasságra és életkorra vonatkozó becsült normálérték a szűréskor és a kiinduláskor
  • Terhes vagy szoptató nőbeteg

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Kettős

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Masitinib (4,5) és riluzol
A résztvevők mazitinibet (3,0 mg/ttkg/nap) kapnak szájon át naponta kétszer, a dózist 4 hetes kezelés után 4,5 mg/kg/nap-ra emelik. Minden növekvő dózistitrálást biztonsági ellenőrzésnek vetünk alá. A mazitinib a riluzol kiegészítéseként kerül beadásra 50 mg naponta kétszer
Drog: Riluzol
Riluzol 50 mg tabletta, kezelés per os
Más nevek:
  • Rilutek
Drog: Mazitinib (4,5)
Mazitinib (titrálás 4,5 mg/kg/nap-ra)
Más nevek:
  • AB1010
Kísérleti: Masitinib (6.0) és Riluzol
A résztvevők mazitinibet (3,0 mg/ttkg/nap) kapnak szájon át naponta kétszer, a dózist 4 hetes kezelés után 4,5 mg/ttkg/nap-ra emelik, majd 4 hetes kezelés után a dózist 6,0 mg/ttkg/napra emelik. . Minden növekvő dózistitrálást biztonsági ellenőrzésnek vetünk alá. A mazitinib a riluzol kiegészítéseként kerül beadásra 50 mg b.i.d.
Drog: Riluzol
Riluzol 50 mg tabletta, kezelés per os
Más nevek:
  • Rilutek
Drog: Mazitinib (6.0)
Mazitinib (6,0 mg/ttkg/nap-ra titrálva)
Más nevek:
  • AB1010
Placebo Comparator: Placebo és Riluzol
A résztvevők megfelelő dózisú placebót kapnak, naponta kétszer orálisan, 50 mg riluzollal kombinálva kétszer.
Drog: Riluzol
Riluzol 50 mg tabletta, kezelés per os
Más nevek:
  • Rilutek
Drog: Placebo
kezelés per os
Más nevek:
  • Placebo orális tabletta

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
ALSFRS-R
Időkeret: 48 hét
Változás az amiotrófiás laterális szklerózis funkcionális értékelési skálájában (ALSFRS) – felülvizsgálva.
48 hét

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
ALSAQ-40
Időkeret: 48 hét
Változás az ALS életminőségében, beteg kérdőív (ALSAQ-40)
48 hét
PFS
Időkeret: A randomizálás napjától a betegség progressziójáig vagy haláláig, legfeljebb 36 hónapig értékelve
A progressziómentes túlélés (PFS) a randomizálástól a progresszióig (az ALSFRS-R pontszám több mint 9 ponttal való csökkenése az alapvonalhoz képest) vagy a halálozásig eltelt idő.
A randomizálás napjától a betegség progressziójáig vagy haláláig, legfeljebb 36 hónapig értékelve
FVC
Időkeret: 48 hét
Változás a kényszerített életkapacitásban (FVC)
48 hét
HHD
Időkeret: 48 hét
Változás a felső és alsó végtagi izomerő értékelésében kézi dinamometriával (HHD)
48 hét
A funkció és túlélés kombinált értékelése (CAFS) pontszámának változása a kiindulási értékről a 48. hétre
Időkeret: 48 hét
A CAFS a betegek klinikai kimenetelét a túlélési idő és az ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R) pontszámának változása alapján rangsorolja. Minden beteg kimenetelét összehasonlítják minden más beteg kimenetelével, pontszámot rendelnek hozzá, és az összesített pontszámokat rangsorolják. Ezután kiszámítható az egyes kezelési csoportok átlagos rangértéke. A magasabb átlagos CAFS-pontszám jobb csoporteredményt jelez.
48 hét

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

AB Science

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Albert Ludolph, MD, PhD, Department of Neurology, University of Ulm, Germany

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2021. február 2.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2027. december 1.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2027. december 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2017. április 13.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2017. április 20.

Első közzététel (Tényleges)

2017. április 25.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Becsült)

2025. szeptember 12.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2025. szeptember 8.

Utolsó ellenőrzés

2025. szeptember 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • AB19001

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Amiotróf laterális szklerózis

Klinikai vizsgálatok a Riluzol

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in United Kingdom

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

Iratkozz fel