Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Werkzaamheid en veiligheid van masitinib versus placebo bij de behandeling van ALS-patiënten

14 april 2023 bijgewerkt door: AB Science

Fase 3-studie ter vergelijking van de werkzaamheid en veiligheid van masitinib in combinatie met riluzole versus placebo in combinatie met riluzol bij de behandeling van patiënten die lijden aan amyotrofische laterale sclerose (ALS)

Het doel is om de werkzaamheid en veiligheid van masitinib in combinatie met riluzol te vergelijken met vergelijkbare placebo in combinatie met riluzol voor de behandeling van amyotrofische laterale sclerose (ALS).

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Masitinib is een selectieve, orale tyrosinekinaseremmer met een neuroprotectief vermogen dat is aangetoond in tal van preklinische studies. Twee van de belangrijkste cellulaire doelen van masitinib zijn de mestcel en de microgliacel. Het is algemeen bekend dat mestcellen een prominente rol spelen bij neuro-inflammatoire processen. Microglia, residente immuuncellen van het centrale zenuwstelsel (CZS), vormen ook een belangrijke bron van neuro-inflammatoire mediatoren en kunnen een fundamentele rol spelen bij tal van neurodegeneratieve aandoeningen. De ontwikkeling van masitinib bij ALS is daarom gebaseerd op de farmacologische werking van masitinib in microgliacellen en mestcellen, waardoor microglia-gerelateerde ziekteprogressie wordt vertraagd, neuro-ontsteking wordt verminderd en de neuronale micro-omgeving in zowel het centrale als het perifere zenuwstelsel wordt gemoduleerd. Dit is een multicenter, dubbelblinde, gerandomiseerde, placebogecontroleerde, parallelle groep (twee oplopende dosistitraties van masitinib en bijpassende placebo), vergelijkende studie van oraal masitinib bij de behandeling van patiënten met amyotrofische laterale sclerose (ALS).

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Verwacht)

495

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • België
      • Leuven, België
        • Werving
        • University Hospital Leuven (UZ Leuven)
  • Denemarken
      • Copenhagen, Denemarken
        • Werving
        • Bispebjerg Hospital
  • Duitsland
      • Ulm, Duitsland, 89081
        • Nog niet aan het werven
        • Department of Neurology, University of Ulm
  • Frankrijk
      • Angers, Frankrijk
        • Werving
        • CHU de Angers
      • Bordeaux, Frankrijk
        • Werving
        • Groupe Hospitalier Pellegrin Tripode
      • Bron, Frankrijk
        • Werving
        • Hôpital Neurologique Pierre Wertheimer
      • Clermont Ferrand, Frankrijk
        • Werving
        • Chu Gabriel Montpied
      • Lille, Frankrijk
        • Werving
        • CHU de Lille - Hôpital Roger Salengro
      • Limoges, Frankrijk
        • Werving
        • CHU de Limoges - Hôpital Dupuytren
      • Marseille, Frankrijk
        • Werving
        • CHU de Marseille - Hôpital de la Timone
      • Montpellier, Frankrijk
        • Werving
        • CHRU de Montpellier - Gui de Chauliac
      • Nancy, Frankrijk
        • Werving
        • CHU de Nancy - Hôpital Central
      • Nice, Frankrijk
        • Werving
        • CHU Hôpital Pasteur Nice
      • Tours, Frankrijk
        • Werving
        • CHRU de Tours - Hôpital Bretonneau
  • Griekenland
      • Athens, Griekenland
        • Werving
        • Athens Naval Hospital
      • Athens, Griekenland
        • Werving
        • Eginition Hospital
      • Larissa, Griekenland
        • Werving
        • University General Hospital of Larissa
      • Río, Griekenland
        • Werving
        • General University Hospital of Patras
  • Israël
      • Jerusalem, Israël
        • Werving
        • Hadassah University Hospital
      • Tel Aviv, Israël
        • Werving
        • Tel-Aviv Medical Center Hôpital Sourasky (ICHILOV)
  • Italië
      • Brescia, Italië
        • Werving
        • ASST degli Spedali Civili di Brescia
      • Gussago, Italië
        • Werving
        • Centro Clinico NeMO Fondazione Serena Onlus
      • Milano, Italië
        • Werving
        • Istituti Clinici Scientifici Maugeri IRCCS
      • Milano, Italië
        • Werving
        • IRCCS Istituto Auxologico Italiano
      • Milano, Italië
        • Werving
        • Clinico Nemo Center (Centro Clinico NeMO Milano)
      • Milano, Italië
        • Werving
        • San Raffaele Hospital (Ospedale San Raffaele)
      • Novara, Italië
        • Werving
        • University Hospital Maggiore della Carità
      • Padova, Italië
        • Werving
        • Azienda Ospedale-Università Padova
      • Pavia, Italië
        • Werving
        • IRCCS Mondino Foundation
      • Torino, Italië
        • Werving
        • University Hospital in Turin (Azienda Ospedaliero-Universitaria Città della Salute e della Scienza di Torino)
    • Modena
      • Baggiovara, Modena, Italië
        • Werving
        • Ospedale Civile Sant'Agostino - Estense
  • Noorwegen
      • Oslo, Noorwegen
        • Werving
        • Oslo University Hospital HF Ullevål
  • Oekraïne
      • Kharkiv, Oekraïne
        • Werving
        • The State Institution of Neurology, Psychiatry and Narcology of NAMS of Ukraine
      • Kyiv, Oekraïne
        • Werving
        • Medical Center of LLC Medical Center Dopomoga Plus
      • Lviv, Oekraïne
        • Werving
        • Communal Non-Profit Enterprise of Lviv Regional Council, Lviv Regional Clinical Hospital, Neurological Department
  • Polen
      • Bydgoszcz, Polen
        • Werving
        • Centrum Medyczne Neuromed
  • Portugal
      • Lisboa, Portugal
        • Werving
        • Hospital de Santa Maria
  • Russische Federatie
      • Moscow, Russische Federatie
        • Werving
        • Moscow city clinical Hospital after V.M. Buyanov
      • Novosibirsk, Russische Federatie
        • Werving
        • Scientific Practical Medical Center "Innovation and Health"
  • Servië
      • Belgrad, Servië
        • Werving
        • Clinical Centre of Serbia
  • Slovenië
      • Ljubljana, Slovenië
        • Werving
        • Klinicni center Ljubljana
  • Spanje
      • Alicante, Spanje
        • Werving
        • Hospital General Universitario de Alicante
      • Barcelona, Spanje
        • Werving
        • Hospital Universitari de Bellvitge
      • Madrid, Spanje
        • Werving
        • Hospital Carlos III
      • Madrid, Spanje
        • Werving
        • Hospital San Rafael
      • Santiago De Compostela, Spanje
        • Werving
        • Clinical Hospital Santiago de Compostela
      • Valencia, Spanje
        • Werving
        • Hospital Universitario y Politécnico La Fe
  • Verenigde Staten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Verenigde Staten, 35294
        • Werving
        • University of Alabama at Birmingham
    • California
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90007
        • Werving
        • University of Southern California
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Verenigde Staten, 40506
        • Werving
        • University of Kentucky
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21205
        • Werving
        • Johns Hopkins Medicine Brain Science Institute
    • Massachusetts
      • Burlington, Massachusetts, Verenigde Staten, 01805
        • Werving
        • Lahey Hospital and Medical Center
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Verenigde Staten, 22903
        • Werving
        • University of Virginia Health System
  • Zweden
      • Karlstad, Zweden
        • Werving
        • Centralsjukhuset Karlstad (Central Hospital Karlstad)
      • Malmö, Zweden
        • Werving
        • Skåne University Hospital
      • Umeå, Zweden
        • Werving
        • Norrlands Universitetssjukhus

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar tot 81 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

De belangrijkste opnamecriteria zijn onder meer:

  • Patiënten gediagnosticeerd met door het laboratorium ondersteunde waarschijnlijke, klinisch waarschijnlijke of definitieve ALS volgens de criteria van de World Federation of Neurology Revised El Escorial
  • Patiënt met een familiale of sporadische ALS
  • ALS-ziekteduur vanaf diagnose niet langer dan 24 maanden bij het screeningsbezoek
  • Patiënt behandeld met een stabiele dosis riluzol (100 mg/dag) gedurende ten minste 12 weken dagen voorafgaand aan het basisbezoek
  • Patiënt met een ALSFRS-R-scoreprogressie tussen het begin van de ziekte en screening van > 0,3 per maand, bevestigd met een ALSFRS-R-scoreprogressie van ≥ 1 punt tijdens een inloopperiode van 12 weken tussen screening en randomisatie.
  • Patiënt met een score, bij screening, van ten minste 26 in totaal, inclusief een score van ten minste 3 op item #3 en ten minste 2 op elk van de 12 ALSFRS-R individuele componentitems en met een score, bij randomisatie, van ten minstens 2 op elk van de 12 ALSFRS-R individuele componentitems

De belangrijkste uitsluitingscriteria zijn:

  • Patiënt met dementie of een significante neurologische, psychiatrische, systemische of organische ziekte, ongecontroleerd of die de uitvoering van het onderzoek of de resultaten ervan kan verstoren
  • Patiënt met een FVC < 60% voorspelde normale waarde voor geslacht, lengte en leeftijd bij screening en baseline
  • Zwangere of zogende vrouwelijke patiënt

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Dubbele

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Masitinib (4.5) & Riluzol
Deelnemers krijgen masitinib (3,0 mg/kg/dag), tweemaal daags oraal toegediend, met een dosisverhoging tot 4,5 mg/kg/dag na 4 weken behandeling. Elke oplopende dosistitratie wordt onderworpen aan een veiligheidscontrole. Masitinib zal worden toegediend als aanvulling op riluzol met 50 mg tweemaal daags
Geneesmiddel: Riluzol
Riluzol 50 mg tablet, behandeling per os
Andere namen:
  • Rilutek
Geneesmiddel: Masitinib (4.5)
Masitinib (titratie tot 4,5 mg/kg/dag)
Andere namen:
  • AB1010
Experimenteel: Masitinib (6.0) & Riluzol
Deelnemers krijgen masitinib (3,0 mg/kg/dag), tweemaal daags oraal toegediend, met een dosisverhoging tot 4,5 mg/kg/dag na 4 weken behandeling, gevolgd door dosisverhoging tot 6,0 mg/kg/dag na 4 weken behandeling . Elke oplopende dosistitratie wordt onderworpen aan een veiligheidscontrole. Masitinib zal worden toegediend als aanvulling op riluzol met 50 mg tweemaal daags.
Geneesmiddel: Riluzol
Riluzol 50 mg tablet, behandeling per os
Andere namen:
  • Rilutek
Geneesmiddel: Masitinib (6.0)
Masitinib (titratie tot 6,0 mg/kg/dag)
Andere namen:
  • AB1010
Placebo-vergelijker: Placebo & Riluzol
De deelnemers kregen een placebo met bijpassende dosis, tweemaal daags oraal toegediend, in combinatie met riluzol 50 mg tweemaal daags.
Geneesmiddel: Riluzol
Riluzol 50 mg tablet, behandeling per os
Andere namen:
  • Rilutek
Geneesmiddel: Placebo
behandeling per uur
Andere namen:
  • Placebo orale tablet

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
ALSFRS-R
Tijdsspanne: 48 weken
Verandering in functionele beoordelingsschaal voor amyotrofische laterale sclerose (ALSFRS) - herzien.
48 weken

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
ALSAQ-40
Tijdsspanne: 48 weken
Verandering in ALS-vragenlijst over levenskwaliteit (ALSAQ-40)
48 weken
PFS
Tijdsspanne: Van dag van randomisatie tot ziekteprogressie of overlijden, beoordeeld voor maximaal 36 maanden
Progressievrije overleving (PFS) wordt gedefinieerd als de tijd vanaf randomisatie tot progressie (daling van meer dan 9 punten in ALSFRS-R-score vanaf baseline) of overlijden
Van dag van randomisatie tot ziekteprogressie of overlijden, beoordeeld voor maximaal 36 maanden
FVC
Tijdsspanne: 48 weken
Verandering in geforceerde vitale capaciteit (FVC)
48 weken
HD
Tijdsspanne: 48 weken
Verandering in de evaluatie van de spierkracht van de bovenste en onderste ledematen met behulp van handdynamometrie (HHD)
48 weken
Verandering in de gecombineerde beoordeling van functie en overlevingsscore (CAFS) vanaf baseline tot week 48
Tijdsspanne: 48 weken
CAFS rangschikt de klinische resultaten van patiënten op basis van overlevingstijd en verandering in de ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R)-score. Het resultaat van elke patiënt wordt vergeleken met het resultaat van elke andere patiënt, er wordt een score aan toegekend en de opgetelde scores worden gerangschikt. Vervolgens kan de gemiddelde rangscore voor elke behandelingsgroep worden berekend. Een hogere gemiddelde CAFS-score duidt op een beter groepsresultaat.
48 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

AB Science

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Albert Ludolph, MD, PhD, Department of Neurology, University of Ulm, Germany

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

2 februari 2021

Primaire voltooiing (Verwacht)

1 december 2023

Studie voltooiing (Verwacht)

1 december 2023

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

13 april 2017

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

20 april 2017

Eerst geplaatst (Werkelijk)

25 april 2017

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

18 april 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

14 april 2023

Laatst geverifieerd

1 april 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • AB19001

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Riluzol

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Ireland

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren