多発性骨髄腫のメディケア受給者における同種造血細胞移植の評価
多発性骨髄腫のメディケア受給者における同種造血細胞移植の評価: メディケアおよびメディケイド サービス センター (CMS) の有効性の証拠を作成するための研究
多発性骨髄腫 (MM) は、成人で 2 番目に多い血液悪性腫瘍です。 高用量コンディショニング化学療法を受けるのに適した MM 患者に対する現在の標準治療は、自家 HCT (autoHCT) です。 同種 HCT (alloHCT) は、MM 患者が利用できる唯一の治癒の可能性がある治療法です。 ただし、この手順の重大な罹患率と死亡率は、歴史的に高齢患者への適用を制限していました。
したがって、治癒の可能性はあるものの、標準リスクの MM 患者は、alloHCT の全体的な利益を減らす新しい治療法の時代に優れた予後を示します。 ただし、高リスクの MM の転帰は、利用可能な最良の標準治療 (24 ～ 36 か月の全生存期間) にもかかわらず不良のままであるため、初期データは、このサブセットで alloHCT を調査する必要があることを示唆しています。
調査の概要
詳細な説明
多発性骨髄腫 (MM) は、成人で 2 番目に多い血液悪性腫瘍です。 MM の全生存期間 (OS) は、サリドマイド、ボルテゾミブ、レナリドマイドなどの新しい治療法の出現により、過去 15 年間で大幅に改善されました。 現在の時代に治療された MM 患者の平均余命の中央値は 6 年以上ですが、SEER のわずかに早い時期 (2008-12 年) のデータでは、5 年生存率は 48.5% と推定されています。 ただし、予後は一様ではなく、主な特徴と治療への反応に基づいてかなり異なります。
高用量コンディショニング化学療法を受けるのに適した MM 患者に対する現在の標準治療は、自家 HCT (autoHCT) です。 初期の新規治療導入後の autoHCT のタイミングに関しては議論があり、無作為化試験では、サルベージ療法として早期に実施した場合でも、再発時まで遅らせた場合でも同様の OS が示されています。 ただし、早期移植と遅延移植を比較した最近の試験では、早期の先行 autoHCT の利点が支持されています。
同種 HCT (alloHCT) は、MM 患者が利用できる唯一の治癒の可能性がある治療法です。 ただし、この手順の重大な罹患率と死亡率は、歴史的に高齢患者への適用を制限していました。 Center for International Blood and Marrow Research (CIBMTR) の現在のデータは、骨髄破壊的前処置による 5 年後の移植関連死亡率が 23 (20-26)% であることを示しています。
したがって、治癒の可能性はあるものの、標準リスクの MM 患者は、alloHCT の全体的な利益を減らす新しい治療法の時代に優れた予後を示します。 ただし、高リスクの MM の転帰は、利用可能な最良の標準治療 (24 ～ 36 か月の全生存期間) にもかかわらず不良のままであるため、初期データは、このサブセットで alloHCT を調査する必要があることを示唆しています。
研究の種類
入学 (推定)
連絡先と場所
研究連絡先
- 名前：Mona Patel
- 電話番号：414-805-0655
- メール：mopatel@mcw.edu
研究場所
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Minnesota
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Minneapolis、Minnesota、アメリカ、55401
- 募集
- Center for International Blood and Marrow Transplant Research
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コンタクト：
- Michael Tierney
- メール：DatabaseIRB@NMDP.org
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
サンプリング方法
調査対象母集団
説明
包含基準:
- メディケア受給者
- ステージ II または III の多発性骨髄腫および/または原発性形質細胞性白血病
- -臍帯血を含む適切な同種ドナー（移植センターによって決定される）から同種HCTを受ける資格がある
- 米国の移植センターで同種HCTを受ける
- 移植前後の臨床状態と結果に関する包括的な臨床データを CIBMTR に提出することに同意する
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 観測モデル：コホート
- 時間の展望：見込みのある
コホートと介入
グループ/コホート |
介入・治療 |
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同種HCT
多発性骨髄腫に対して同種造血細胞移植を受けた患者の前向き登録コホート
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この観察研究では、将来的に登録された HCT レシピエントの結果と、対応する autoHCT コントロールのコホートの結果を比較します。
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過去のautoHCT
2010年から2016年までの自家造血細胞移植患者の歴史的コホート
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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5年生存率の比較
時間枠：移植後5年
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AlloHCT コホートと、年齢および疾患リスクが一致した autoHCT 患者のコホートとの間の 5 年全生存率を比較する
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移植後5年
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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無増悪生存期間 (PFS)
時間枠：移植後5年
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AlloHCT コホートと、年齢および疾患リスクが一致した autoHCT 患者のコホートとの間の 5 年 PFS 確率
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移植後5年
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再発または進行
時間枠：移植後5年
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骨髄腫の再発または進行は、国際骨髄腫ワーキンググループ（IMWG）のガイドラインに従って定義されます
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移植後5年
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移植関連死亡率
時間枠：移植後5年
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-同種HCT後28日以内の何らかの原因による死亡、または移植後28日目以降のMMの進行/再発がない場合の死亡
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移植後5年
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急性GVHDの発生率
時間枠：移植後5年
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-グレードII〜IVの急性GVHDのコンセンサス基準を満たすグレードI、IIおよびIII / IVの皮膚、胃腸、または肝臓の異常の発生
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移植後5年
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慢性GVHDの発生率
時間枠：移植後5年
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-慢性GVHDの基準を満たす臓器系での症状の発生
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移植後5年
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協力者と研究者
捜査官
- スタディチェア：Anita D'Souza, MD, MS、CIBMTR, Medical College of Wisconsin
- スタディチェア：Parameswaran Hari, MD, MS、CIBMTR, Medical College of Wisconsin
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (推定)
研究の完了 (推定)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。