Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Оценка аллогенной трансплантации гемопоэтических клеток у получателей Medicare с множественной миеломой

29 августа 2023 г. обновлено: Center for International Blood and Marrow Transplant Research

Оценка аллогенной трансплантации гемопоэтических клеток у получателей Medicare с множественной миеломой: исследование для получения доказательств эффективности для центров Medicare и Medicaid Services (CMS)

Множественная миелома (ММ) является вторым наиболее частым гематологическим злокачественным новообразованием у взрослых. В настоящее время стандартом лечения пациентов с ММ, способных пройти высокодозную кондиционирующую химиотерапию, является аутологичная HCT (аутоHCT). Аллогенная HCT (аллоHCT) является единственной потенциально излечивающей терапией, доступной для пациентов с ММ. Однако значительная заболеваемость и смертность этой процедуры исторически ограничивали ее применение у пожилых пациентов.

Таким образом, несмотря на потенциальное излечение, пациенты с ММ стандартного риска имеют отличный прогноз в эпоху новых методов лечения, что снижает общую пользу от аллоГХТ. Тем не менее, поскольку исходы для ММ высокого риска остаются плохими, несмотря на наилучшие доступные стандартные методы лечения (общая выживаемость 24-36 месяцев), первоначальные данные предполагают, что аллоГКТ следует изучить в этой подгруппе.

Обзор исследования

Подробное описание

Множественная миелома (ММ) является вторым наиболее частым гематологическим злокачественным новообразованием у взрослых. Общая выживаемость (ОВ) при ММ значительно улучшилась за последние 15 лет с появлением новых методов лечения, таких как талидомид, бортезомиб и леналидомид. Средняя ожидаемая продолжительность жизни пациентов с ММ, получавших лечение в настоящее время, составляет более 6 лет, в то время как данные SEER за несколько более ранний период времени (2008–2012 гг.) оценивают 5-летнюю выживаемость в 48,5%. Однако прогноз неоднороден и значительно варьируется в зависимости от клинических проявлений и реакции на терапию.

В настоящее время стандартом лечения пациентов с ММ, способных пройти высокодозную кондиционирующую химиотерапию, является аутологичная HCT (аутоHCT). Существуют разногласия относительно сроков проведения аутоТГСК после первоначальной индукции новой терапии, при этом рандомизированные исследования показали одинаковую ОВ независимо от того, проводилась ли она рано или отсрочено до времени рецидива в качестве терапии спасения. Тем не менее, более поздние исследования, сравнивающие раннюю и отсроченную трансплантацию, подтверждают преимущество ранней предварительной аутоТГСК.

Аллогенная HCT (аллоHCT) является единственной потенциально излечивающей терапией, доступной для пациентов с ММ. Однако значительная заболеваемость и смертность этой процедуры исторически ограничивали ее применение у пожилых пациентов. Текущие данные Центра международных исследований крови и костного мозга (CIBMTR) показывают, что смертность, связанная с трансплантацией, составляет 23 (20-26)% в течение 5 лет при миелоаблативном кондиционировании.

Таким образом, несмотря на потенциальное излечение, пациенты с ММ стандартного риска имеют отличный прогноз в эпоху новых методов лечения, что снижает общую пользу от аллоГХТ. Тем не менее, поскольку исходы для ММ высокого риска остаются плохими, несмотря на наилучшие доступные стандартные методы лечения (общая выживаемость 24-36 месяцев), первоначальные данные предполагают, что аллоГКТ следует изучить в этой подгруппе.

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Оцененный)

544

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

  • Имя: Mona Patel
  • Номер телефона: 414-805-0655
  • Электронная почта: mopatel@mcw.edu

Места учебы

    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Соединенные Штаты, 55401
        • Рекрутинг
        • Center for International Blood and Marrow Transplant Research
        • Контакт:

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок
  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

Проспективное когортное исследование примерно 544 пациентов, получавших аллогенную HCT по поводу множественной миеломы в центрах CIBMTR в США, сопоставленных с историческими контрольными пациентами, получавшими аутоHCT в период с 2010 по 2016 год.

Описание

Критерии включения:

  • Бенефициар Medicare
  • Множественная миелома II или III стадии и/или первичный плазмоклеточный лейкоз
  • Право на получение аллогенной HCT от любого подходящего аллогенного донора (по решению центра трансплантации), включая пуповинную кровь
  • Будет проведена аллогенная HCT в центре трансплантологии США.
  • Согласитесь предоставить исчерпывающие клинические данные об их клиническом состоянии до и после трансплантации и результатах в CIBMTR.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Наблюдательные модели: Когорта
  • Временные перспективы: Перспективный

Когорты и вмешательства

Группа / когорта
Вмешательство/лечение
Аллогенная HCT
Проспективно зарегистрированная когорта пациентов, получающих аллогенную трансплантацию гемопоэтических клеток по поводу множественной миеломы
В этом обсервационном исследовании будут сравниваться результаты проспективно включенных реципиентов HCT с результатами когорты соответствующих контролей autoHCT.
Исторический автоHCT
Историческая когорта пациентов с аутологичной трансплантацией гемопоэтических клеток в период с 2010 по 2016 год

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Сравните пятилетнюю выживаемость
Временное ограничение: 5 лет после трансплантации
Сравните пятилетнюю общую выживаемость между когортой alloHCT и когортой пациентов с аутоHCT, соответствующей возрасту и риску заболевания.
5 лет после трансплантации

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Выживаемость без прогрессирования (PFS)
Временное ограничение: 5 лет после трансплантации
пятилетняя вероятность ВБП между когортой AlloHCT и когортой пациентов с аутоHCT, соответствующей возрасту и риску заболевания
5 лет после трансплантации
Рецидив или прогрессирование
Временное ограничение: 5 лет после трансплантации
Рецидив или прогрессирование миеломы будет определяться в соответствии с рекомендациями Международной рабочей группы по миеломе (IMWG).
5 лет после трансплантации
Смертность, связанная с трансплантацией
Временное ограничение: 5 лет после трансплантации
Смерть от любой причины в течение 28 дней после аллоТГСК или смерть при отсутствии прогрессирования/рецидива ММ через 28 дней после трансплантации
5 лет после трансплантации
Заболеваемость острой РТПХ
Временное ограничение: 5 лет после трансплантации
Наличие кожных, желудочно-кишечных или печеночных аномалий I, II и III/IV степени, соответствующих критериям консенсуса для острой РТПХ II-IV степени
5 лет после трансплантации
Заболеваемость хронической РТПХ
Временное ограничение: 5 лет после трансплантации
Наличие симптомов в любой системе органов, соответствующих критериям хронической РТПХ.
5 лет после трансплантации

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Следователи

  • Учебный стул: Anita D'Souza, MD, MS, CIBMTR, Medical College of Wisconsin
  • Учебный стул: Parameswaran Hari, MD, MS, CIBMTR, Medical College of Wisconsin

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

25 июля 2017 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 мая 2027 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 апреля 2028 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

18 апреля 2017 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

24 апреля 2017 г.

Первый опубликованный (Действительный)

25 апреля 2017 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

30 августа 2023 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

29 августа 2023 г.

Последняя проверка

1 августа 2023 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕ РЕШЕНО

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Аллогенная трансплантация гемопоэтических стволовых клеток

Подписаться