Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Hodnocení alogenní transplantace hematopoetických buněk u příjemců léčebné péče s mnohočetným myelomem

Posouzení alogenní transplantace krvetvorných buněk u příjemců zdravotní péče s mnohočetným myelomem: Studie k získání důkazů o účinnosti pro Centra pro lékařské a lékařské služby (CMS)

Mnohočetný myelom (MM) je druhou nejčastější hematologickou malignitou u dospělých. Současným standardem péče o pacienty s MM způsobilé podstoupit vysokodávkovou kondicionační chemoterapii je autologní HCT (autoHCT). Alogenní HCT (alloHCT) je jedinou potenciálně kurativní terapií dostupnou pacientům s MM. Významná morbidita a mortalita tohoto výkonu však historicky omezovala jeho aplikaci u starších pacientů.

Pacienti se standardním rizikem MM, i když jsou potenciálně léčební, mají tedy v éře nových terapií vynikající prognózy, které snižují celkový přínos alloHCT. Protože však výsledky u vysoce rizikového MM zůstávají špatné i přes nejlepší dostupné standardní terapie (celkové přežití 24–36 měsíců), počáteční údaje naznačují, že alloHCT by měla být prozkoumána v této podskupině.

Přehled studie

Detailní popis

Mnohočetný myelom (MM) je druhou nejčastější hematologickou malignitou u dospělých. Celkové přežití (OS) u MM se za posledních 15 let významně zlepšilo s příchodem nových terapií, jako je thalidomid, bortezomib a lenalidomid. Střední délka života pacientů s MM léčených v současné době je více než 6 let, zatímco údaje SEER z mírně dřívějšího období (2008-12) odhadovaly pětileté přežití na 48,5 %. Prognóza však není jednotná a značně se liší v závislosti na projevujících se rysech a odpovědi na terapii.

Současným standardem péče o pacienty s MM způsobilé podstoupit vysokodávkovou kondicionační chemoterapii je autologní HCT (autoHCT). Existuje kontroverze ohledně načasování autoHCT po úvodní indukci nové terapie s randomizovanými studiemi ukazujícími podobné OS, ať už byly provedeny časně nebo oddáleny do doby relapsu jako záchranná terapie. Nicméně novější studie porovnávající časnou a odloženou transplantaci podporují přínos časné autoHCT.

Alogenní HCT (alloHCT) je jedinou potenciálně kurativní terapií dostupnou pacientům s MM. Významná morbidita a mortalita tohoto výkonu však historicky omezovala jeho aplikaci u starších pacientů. Současná data z Centra pro mezinárodní výzkum krve a dřeně (CIBMTR) ukazují úmrtnost související s transplantací 23 (20-26) % po 5 letech s myeloablativním kondicionováním.

Pacienti se standardním rizikem MM, i když jsou potenciálně léčební, mají tedy v éře nových terapií vynikající prognózy, které snižují celkový přínos alloHCT. Protože však výsledky u vysoce rizikového MM zůstávají špatné i přes nejlepší dostupné standardní terapie (celkové přežití 24–36 měsíců), počáteční údaje naznačují, že alloHCT by měla být prozkoumána v této podskupině.

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Odhadovaný)

544

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

  • Jméno: Mona Patel
  • Telefonní číslo: 414-805-0655
  • E-mail: mopatel@mcw.edu

Studijní místa

    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55401
        • Nábor
        • Center for International Blood and Marrow Transplant Research
        • Kontakt:

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Prospektivní kohortová studie přibližně 544 pacientů užívajících alogenní HCT pro mnohočetný myelom v centrech CIBMTR v USA odpovídala historické kontrole pacientů léčených autoHCT v letech 2010 až 2016

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Příjemce Medicare
  • Mnohočetný myelom stadia II nebo III a/nebo primární leukémie z plazmatických buněk
  • Způsobilý pro příjem alogenního HCT od jakéhokoli vhodného alogenního dárce (jak určí transplantační centrum), včetně pupečníkové krve
  • Dostane alogenní HCT v transplantačním centru v USA
  • Souhlasíte s předložením komplexních klinických údajů o jejich klinickém stavu před a po transplantaci a výsledcích CIBMTR

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Observační modely: Kohorta
  • Časové perspektivy: Budoucí

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Intervence / Léčba
Alogenní HCT
Prospektivně zařazená kohorta pacientů podstupujících alogenní transplantaci krvetvorných buněk pro mnohočetný myelom
Tato observační studie porovná výsledky prospektivně zařazených příjemců HCT s výsledky kohorty odpovídajících autoHCT kontrol.
Historický autoHCT
Historická kohorta pacientů s autologní transplantací krvetvorných buněk v letech 2010 až 2016

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Porovnejte pětileté přežití
Časové okno: 5 let po transplantaci
Porovnejte pětileté celkové přežití mezi kohortou alloHCT a kohortou pacientů s autoHCT odpovídající věku a riziku onemocnění
5 let po transplantaci

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Přežití bez progrese (PFS)
Časové okno: 5 let po transplantaci
pětileté pravděpodobnosti PFS mezi kohortou AlloHCT a kohortou pacientů s autoHCT odpovídající věku a riziku onemocnění
5 let po transplantaci
Relaps nebo progrese
Časové okno: 5 let po transplantaci
Recidiva nebo progrese myelomu bude definována podle pokynů Mezinárodní pracovní skupiny pro myelom (IMWG).
5 let po transplantaci
Úmrtnost související s transplantací
Časové okno: 5 let po transplantaci
Smrt z jakékoli příčiny do 28 dnů po alloHCT nebo smrt bez progrese/relapsu MM po 28. dni po transplantaci
5 let po transplantaci
Výskyt akutní GVHD
Časové okno: 5 let po transplantaci
Výskyt kožních, gastrointestinálních nebo jaterních abnormalit stupně I, II a III/IV splňujících kritéria konsenzu pro akutní GVHD stupně II-IV
5 let po transplantaci
Výskyt chronické GVHD
Časové okno: 5 let po transplantaci
Výskyt symptomů v jakémkoli orgánovém systému splňujícím kritéria chronické GVHD
5 let po transplantaci

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Vyšetřovatelé

  • Studijní židle: Anita D'Souza, MD, MS, CIBMTR, Medical College of Wisconsin
  • Studijní židle: Parameswaran Hari, MD, MS, CIBMTR, Medical College of Wisconsin

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

25. července 2017

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. května 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. dubna 2028

Termíny zápisu do studia

První předloženo

18. dubna 2017

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

24. dubna 2017

První zveřejněno (Aktuální)

25. dubna 2017

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

30. srpna 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

29. srpna 2023

Naposledy ověřeno

1. srpna 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NEROZHODNÝ

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Mnohočetný myelom

3
Předplatit