Bewertung der allogenen hämatopoetischen Zelltransplantation bei Medicare-Empfängern mit Multiplem Myelom

Das Multiple Myelom (MM) ist die zweithäufigste hämatologische Malignität bei Erwachsenen. Das Gesamtüberleben (OS) bei MM hat sich in den letzten 15 Jahren durch das Aufkommen neuartiger Therapien wie Thalidomid, Bortezomib und Lenalidomid erheblich verbessert. Die mittlere Lebenserwartung von Patienten mit MM, die in der aktuellen Ära behandelt werden, beträgt mehr als 6 Jahre, während SEER-Daten aus einem etwas früheren Zeitraum (2008-12) die 5-Jahres-Überlebensrate auf 48,5 % schätzten. Die Prognose ist jedoch nicht einheitlich und variiert erheblich je nach den vorliegenden Merkmalen und dem Ansprechen auf die Therapie.

Der aktuelle Behandlungsstandard für MM-Patienten, die für eine konditionierende Hochdosis-Chemotherapie geeignet sind, ist eine autologe HCT (autoHCT). Es gibt Kontroversen bezüglich des Zeitpunkts der autoHCT nach der anfänglichen Induktion der neuartigen Therapie, wobei randomisierte Studien ein ähnliches OS zeigen, unabhängig davon, ob sie früh oder verzögert zum Zeitpunkt des Rückfalls als Salvage-Therapie durchgeführt werden. Neuere Studien, die eine frühe mit einer verzögerten Transplantation vergleichen, unterstützen jedoch den Nutzen einer frühen Vorab-AutoHCT.

Die allogene HCT (alloHCT) ist die einzige potenziell heilende Therapie, die Patienten mit MM zur Verfügung steht. Die signifikante Morbidität und Mortalität dieses Verfahrens schränkte jedoch historisch seine Anwendung bei älteren Patienten ein. Aktuelle Daten des Center for International Blood and Marrow Research (CIBMTR) zeigen transplantationsbedingte Sterblichkeitsraten von 23 (20-26) % nach 5 Jahren mit myeloablativer Konditionierung.

Daher haben MM-Patienten mit Standardrisiko, obwohl potenziell kurativ, hervorragende Prognosen im Zeitalter neuartiger Therapien, die den Gesamtnutzen von alloHCT verringern. Da die Ergebnisse für Hochrisiko-MM jedoch trotz der besten verfügbaren Standardtherapien (Gesamtüberleben von 24–36 Monaten) schlecht bleiben, legen erste Daten nahe, dass alloHCT in dieser Untergruppe untersucht werden sollte.