Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Allogeenisen hematopoieettisten solujen siirron arviointi Medicare-tuen saajilla, joilla on multippeli myelooma

tiistai 29. elokuuta 2023 päivittänyt: Center for International Blood and Marrow Transplant Research

Allogeenisten hematopoieettisten solujen siirron arviointi Medicaren edunsaajilla, joilla on multippeli myelooma: Tutkimus, jolla kehitetään näyttöä Medicare- ja Medicaid-palvelukeskusten (CMS) tehokkuudesta

Multippeli myelooma (MM) on toiseksi yleisin hematologinen maligniteetti aikuisilla. Nykyinen hoitostandardi MM-potilaille, jotka soveltuvat suuriannoksiseen kemoterapiaan, on autologinen HCT (autoHCT). Allogeeninen HCT (alloHCT) on ainoa mahdollisesti parantava hoitomuoto, joka on saatavilla potilaille, joilla on MM. Tämän toimenpiteen merkittävä sairastuvuus ja kuolleisuus rajoitti kuitenkin historiallisesti sen käyttöä iäkkäillä potilailla.

Siten, vaikkakin potentiaalisesti parantavia, tavanomaisen riskin MM-potilailla on erinomaiset ennusteet uusien hoitojen aikakaudella, mikä vähentää alloHCT:n kokonaishyötyä. Koska suuren riskin MM-tulokset ovat kuitenkin huonoja parhaista saatavilla olevista standardihoidoista huolimatta (kokonaiseloonjäämisaika 24–36 kuukautta), alustavat tiedot viittaavat siihen, että alloHCT:tä tulisi tutkia tässä alajoukossa.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Yksityiskohtainen kuvaus

Multippeli myelooma (MM) on toiseksi yleisin hematologinen maligniteetti aikuisilla. MM:n kokonaiseloonjääminen (OS) on parantunut merkittävästi viimeisten 15 vuoden aikana uusien hoitomuotojen, kuten talidomidin, bortetsomibin ja lenalidomidin, ilmaantumisen myötä. Nykyisellä aikakaudella hoidettujen MM-potilaiden keskimääräinen elinajanodote on yli 6 vuotta, kun taas SEER-tiedot hieman aikaisemmalta ajanjaksolta (2008–2012) arvioivat viiden vuoden eloonjäämisen olevan 48,5 %. Ennuste ei kuitenkaan ole yhtenäinen ja vaihtelee huomattavasti esiintyvien ominaisuuksien ja hoitovasteen mukaan.

Nykyinen hoitostandardi MM-potilaille, jotka soveltuvat suuriannoksiseen kemoterapiaan, on autologinen HCT (autoHCT). On kiistaa autoHCT:n ajoituksesta ensimmäisen uuden hoidon induktion jälkeen, ja satunnaistetuissa tutkimuksissa osoitettiin samanlainen käyttöjärjestelmä riippumatta siitä, onko se tehty varhaisessa vaiheessa vai viivästyneenä pelastushoitona. Uusimmat tutkimukset, joissa verrattiin varhaista ja viivästynyttä elinsiirtoa, tukevat kuitenkin varhaisen etukäteis-autoHCT:n etua.

Allogeeninen HCT (alloHCT) on ainoa mahdollisesti parantava hoitomuoto, joka on saatavilla potilaille, joilla on MM. Tämän toimenpiteen merkittävä sairastuvuus ja kuolleisuus rajoitti kuitenkin historiallisesti sen käyttöä iäkkäillä potilailla. Kansainvälisen veri- ja luuydintutkimuksen keskuksen (CIBMTR) nykyiset tiedot osoittavat, että siirtoon liittyvä kuolleisuus on 23 (20-26) % 5 vuoden kohdalla myeloablatiivisen ehdoinnilla.

Siten, vaikkakin potentiaalisesti parantavia, tavanomaisen riskin MM-potilailla on erinomaiset ennusteet uusien hoitojen aikakaudella, mikä vähentää alloHCT:n kokonaishyötyä. Koska suuren riskin MM-tulokset ovat kuitenkin huonoja parhaista saatavilla olevista standardihoidoista huolimatta (kokonaiseloonjäämisaika 24–36 kuukautta), alustavat tiedot viittaavat siihen, että alloHCT:tä tulisi tutkia tässä alajoukossa.

Opintotyyppi

Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

544

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

  • Nimi: Mona Patel
  • Puhelinnumero: 414-805-0655
  • Sähköposti: mopatel@mcw.edu

Opiskelupaikat

    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55401
        • Rekrytointi
        • Center for International Blood and Marrow Transplant Research
        • Ottaa yhteyttä:

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Näytteenottomenetelmä

Ei-todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

Prospektiivinen kohorttitutkimus noin 544 potilaalla, jotka saivat allogeenistä HCT:tä multippelin myelooman vuoksi CIBMTR-keskuksissa Yhdysvalloissa, verrattiin historialliseen kontrollipotilaan, jota hoidettiin autoHCT:llä vuosina 2010–2016.

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Medicaren edunsaaja
  • Vaiheen II tai III multippeli myelooma ja/tai primaarinen plasmasoluleukemia
  • Oikeus saada allogeeninen HCT miltä tahansa sopivalta allogeeniselta luovuttajalta (siirtokeskuksen määrittämänä), mukaan lukien napanuoraveri
  • Saa allogeenistä HCT:tä Yhdysvaltain elinsiirtokeskuksessa
  • suostuvat toimittamaan CIBMTR:lle kattavat kliiniset tiedot kliinisestä tilastaan ​​ja tuloksistaan ​​ennen ja sen jälkeen.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Havaintomallit: Kohortti
  • Aikanäkymät: Tulevaisuuden

Kohortit ja interventiot

Ryhmä/Kohortti
Interventio / Hoito
Allogeeninen HCT
Mahdollisesti rekisteröity kohortti potilaista, jotka saavat allogeenisen hematopoieettisen solunsiirron multippelin myelooman vuoksi
Tässä havainnointitutkimuksessa verrataan prospektiivisesti ilmoittautuneiden HCT-saajien tuloksia vastaavien autoHCT-kontrollien kohortin tuloksiin.
Historiallinen autoHCT
Historiallinen kohortti potilaista, joille on tehty autologinen hematopoieettinen solusiirto vuosina 2010–2016

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Vertaa viiden vuoden eloonjäämistä
Aikaikkuna: 5 vuotta siirron jälkeen
Vertaa viiden vuoden kokonaiseloonjäämistä alloHCT-kohortin ja autoHCT-potilaiden ikä- ja sairausriskiä vastaavan kohortin välillä
5 vuotta siirron jälkeen

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Progression-free survival (PFS)
Aikaikkuna: 5 vuotta siirron jälkeen
viiden vuoden PFS-todennäköisyydet AlloHCT-kohortin ja autoHCT-potilaiden iän ja sairausriskin vastaavan kohortin välillä
5 vuotta siirron jälkeen
Relapsi tai eteneminen
Aikaikkuna: 5 vuotta siirron jälkeen
Myelooman uusiutuminen tai eteneminen määritellään kansainvälisen myeloomatyöryhmän (IMWG) ohjeiden mukaisesti
5 vuotta siirron jälkeen
Elinsiirtoon liittyvä kuolleisuus
Aikaikkuna: 5 vuotta siirron jälkeen
Kuolema mistä tahansa syystä 28 päivän sisällä alloHCT:n jälkeen tai kuolema ilman MM:n etenemistä/relapsia 28. päivän jälkeen elinsiirron jälkeen
5 vuotta siirron jälkeen
Akuutin GVHD:n esiintyvyys
Aikaikkuna: 5 vuotta siirron jälkeen
Asteiden I, II ja III/IV ihon, ruoansulatuskanavan tai maksan poikkeavuuksien esiintyminen, jotka täyttävät asteiden II–IV akuutin GVHD:n konsensuskriteerit
5 vuotta siirron jälkeen
Kroonisen GVHD:n esiintyvyys
Aikaikkuna: 5 vuotta siirron jälkeen
Oireiden esiintyminen missä tahansa elinjärjestelmässä, joka täyttää kroonisen GVHD:n kriteerit
5 vuotta siirron jälkeen

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Yhteistyökumppanit

Tutkijat

  • Opintojen puheenjohtaja: Anita D'Souza, MD, MS, CIBMTR, Medical College of Wisconsin
  • Opintojen puheenjohtaja: Parameswaran Hari, MD, MS, CIBMTR, Medical College of Wisconsin

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 25. heinäkuuta 2017

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Lauantai 1. toukokuuta 2027

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Lauantai 1. huhtikuuta 2028

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 18. huhtikuuta 2017

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 24. huhtikuuta 2017

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 25. huhtikuuta 2017

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 30. elokuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 29. elokuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Tiistai 1. elokuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

PÄÄTTÄMÄTÖN

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Allogeeninen hematopoieettinen kantasolusiirto

Tilaa