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- Registre américain des essais cliniques
- Essai clinique NCT03127761
Évaluation de la greffe allogénique de cellules hématopoïétiques chez les bénéficiaires de Medicare atteints de myélome multiple
Évaluation de la greffe allogénique de cellules hématopoïétiques chez les bénéficiaires de Medicare atteints de myélome multiple : une étude visant à établir des preuves d'efficacité pour les centres de services Medicare et Medicaid (CMS)
Le myélome multiple (MM) est la deuxième hémopathie maligne la plus fréquente chez l'adulte. Le traitement standard actuel pour les patients atteints de MM aptes à subir une chimiothérapie de conditionnement à haute dose est un HCT autologue (autoHCT). Le HCT allogénique (alloHCT) est le seul traitement potentiellement curatif disponible pour les patients atteints de MM. Cependant, la morbidité et la mortalité importantes de cette procédure ont historiquement limité son application chez les patients âgés.
Ainsi, bien que potentiellement curatifs, les patients atteints de MM à risque standard ont d'excellents pronostics à l'ère des nouvelles thérapies, ce qui réduit le bénéfice global de l'alloHCT. Cependant, comme les résultats pour le MM à haut risque restent médiocres malgré les meilleurs traitements standard disponibles (survie globale de 24 à 36 mois), les données initiales suggèrent que l'alloHCT devrait être exploré dans ce sous-ensemble.
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Le myélome multiple (MM) est la deuxième hémopathie maligne la plus fréquente chez l'adulte. La survie globale (OS) dans le MM s'est considérablement améliorée au cours des 15 dernières années avec l'émergence de nouvelles thérapies telles que la thalidomide, le bortézomib et le lénalidomide. L'espérance de vie médiane des patients atteints de MM traités à l'époque actuelle est supérieure à 6 ans, tandis que les données SEER d'une période légèrement antérieure (2008-12) estimaient la survie à 5 ans à 48,5 %. Cependant, le pronostic n'est pas uniforme et varie considérablement en fonction des caractéristiques présentées et de la réponse au traitement.
Le traitement standard actuel pour les patients atteints de MM aptes à subir une chimiothérapie de conditionnement à haute dose est un HCT autologue (autoHCT). Il existe une controverse concernant le moment de l'autoHCT après l'induction initiale du nouveau traitement avec des essais randomisés montrant une SG similaire, qu'elle soit effectuée tôt ou retardée au moment de la rechute en tant que traitement de sauvetage. Cependant, des essais plus récents comparant une greffe précoce à une greffe retardée confirment les avantages de l'autoHCT initial précoce.
Le HCT allogénique (alloHCT) est le seul traitement potentiellement curatif disponible pour les patients atteints de MM. Cependant, la morbidité et la mortalité importantes de cette procédure ont historiquement limité son application chez les patients âgés. Les données actuelles du Center for International Blood and Marrow Research (CIBMTR) montrent des taux de mortalité liés à la greffe de 23 (20-26) % à 5 ans avec un conditionnement myéloablatif.
Ainsi, bien que potentiellement curatifs, les patients atteints de MM à risque standard ont d'excellents pronostics à l'ère des nouvelles thérapies, ce qui réduit le bénéfice global de l'alloHCT. Cependant, comme les résultats pour le MM à haut risque restent médiocres malgré les meilleurs traitements standard disponibles (survie globale de 24 à 36 mois), les données initiales suggèrent que l'alloHCT devrait être exploré dans ce sous-ensemble.
Type d'étude
Inscription (Estimé)
Contacts et emplacements
Coordonnées de l'étude
- Nom: Mona Patel
- Numéro de téléphone: 414-805-0655
- E-mail: mopatel@mcw.edu
Lieux d'étude
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, États-Unis, 55401
- Recrutement
- Center for International Blood and Marrow Transplant Research
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Contact:
- Michael Tierney
- E-mail: DatabaseIRB@NMDP.org
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Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Enfant
- Adulte
- Adulte plus âgé
Accepte les volontaires sains
Méthode d'échantillonnage
Population étudiée
La description
Critère d'intégration:
- Bénéficiaire de l'assurance-maladie
- Myélome multiple de stade II ou III et/ou leucémie primaire à plasmocytes
- Éligible pour recevoir un HCT allogénique de tout donneur allogénique approprié (tel que déterminé par le centre de transplantation), y compris le sang de cordon ombilical
- Recevra une HCT allogénique dans un centre de transplantation américain
- Accepter de soumettre des données cliniques complètes sur leur état clinique et leurs résultats avant et après la transplantation au CIBMTR
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Modèles d'observation: Cohorte
- Perspectives temporelles: Éventuel
Cohortes et interventions
Groupe / Cohorte |
Intervention / Traitement |
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HCT allogénique
Cohorte prospectivement recrutée de patients recevant une allogreffe de cellules hématopoïétiques pour un myélome multiple
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Cette étude observationnelle comparera les résultats des bénéficiaires du HCT inscrits de manière prospective avec les résultats d'une cohorte de témoins autoHCT appariés.
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AutoHCT historique
Cohorte historique de patients ayant bénéficié d'une autogreffe de cellules hématopoïétiques entre 2010 et 2016
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Comparer la survie à cinq ans
Délai: 5 ans après la greffe
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Comparer la survie globale à cinq ans entre la cohorte alloHCT et une cohorte de patients autoHCT correspondant à l'âge et au risque de maladie
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5 ans après la greffe
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Survie sans progression (PFS)
Délai: 5 ans après la greffe
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probabilités de SSP sur cinq ans entre la cohorte AlloHCT et une cohorte de patients autoHCT correspondant à l'âge et au risque de maladie
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5 ans après la greffe
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Rechute ou progression
Délai: 5 ans après la greffe
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La récidive ou la progression du myélome sera définie selon les directives de l'International Myeloma Working Group (IMWG)
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5 ans après la greffe
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Mortalité liée à la greffe
Délai: 5 ans après la greffe
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Décès quelle qu'en soit la cause dans les 28 jours suivant l'alloHCT ou décès en l'absence de progression/rechute du MM après le jour 28 après la greffe
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5 ans après la greffe
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Incidence de la GVHD aiguë
Délai: 5 ans après la greffe
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Présence d'anomalies cutanées, gastro-intestinales ou hépatiques de grade I, II et III/IV répondant aux critères de consensus de la GVHD aiguë de grade II-IV
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5 ans après la greffe
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Incidence de la GVHD chronique
Délai: 5 ans après la greffe
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Apparition de symptômes dans tout système organique répondant aux critères de la GVHD chronique
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5 ans après la greffe
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Collaborateurs et enquêteurs
Collaborateurs
Les enquêteurs
- Chaise d'étude: Anita D'Souza, MD, MS, CIBMTR, Medical College of Wisconsin
- Chaise d'étude: Parameswaran Hari, MD, MS, CIBMTR, Medical College of Wisconsin
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
Achèvement primaire (Estimé)
Achèvement de l'étude (Estimé)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Réel)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Maladies cardiovasculaires
- Maladies vasculaires
- Maladies du système immunitaire
- Tumeurs par type histologique
- Tumeurs
- Troubles lymphoprolifératifs
- Troubles immunoprolifératifs
- Maladies hématologiques
- Troubles hémorragiques
- Troubles hémostatiques
- Paraprotéinémies
- Troubles des protéines sanguines
- Myélome multiple
- Tumeurs, plasmocyte
Autres numéros d'identification d'étude
- 17-CMS-MM
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
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Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
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