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Évaluation de la greffe allogénique de cellules hématopoïétiques chez les bénéficiaires de Medicare atteints de myélome multiple

Évaluation de la greffe allogénique de cellules hématopoïétiques chez les bénéficiaires de Medicare atteints de myélome multiple : une étude visant à établir des preuves d'efficacité pour les centres de services Medicare et Medicaid (CMS)

Le myélome multiple (MM) est la deuxième hémopathie maligne la plus fréquente chez l'adulte. Le traitement standard actuel pour les patients atteints de MM aptes à subir une chimiothérapie de conditionnement à haute dose est un HCT autologue (autoHCT). Le HCT allogénique (alloHCT) est le seul traitement potentiellement curatif disponible pour les patients atteints de MM. Cependant, la morbidité et la mortalité importantes de cette procédure ont historiquement limité son application chez les patients âgés.

Ainsi, bien que potentiellement curatifs, les patients atteints de MM à risque standard ont d'excellents pronostics à l'ère des nouvelles thérapies, ce qui réduit le bénéfice global de l'alloHCT. Cependant, comme les résultats pour le MM à haut risque restent médiocres malgré les meilleurs traitements standard disponibles (survie globale de 24 à 36 mois), les données initiales suggèrent que l'alloHCT devrait être exploré dans ce sous-ensemble.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Description détaillée

Le myélome multiple (MM) est la deuxième hémopathie maligne la plus fréquente chez l'adulte. La survie globale (OS) dans le MM s'est considérablement améliorée au cours des 15 dernières années avec l'émergence de nouvelles thérapies telles que la thalidomide, le bortézomib et le lénalidomide. L'espérance de vie médiane des patients atteints de MM traités à l'époque actuelle est supérieure à 6 ans, tandis que les données SEER d'une période légèrement antérieure (2008-12) estimaient la survie à 5 ans à 48,5 %. Cependant, le pronostic n'est pas uniforme et varie considérablement en fonction des caractéristiques présentées et de la réponse au traitement.

Le traitement standard actuel pour les patients atteints de MM aptes à subir une chimiothérapie de conditionnement à haute dose est un HCT autologue (autoHCT). Il existe une controverse concernant le moment de l'autoHCT après l'induction initiale du nouveau traitement avec des essais randomisés montrant une SG similaire, qu'elle soit effectuée tôt ou retardée au moment de la rechute en tant que traitement de sauvetage. Cependant, des essais plus récents comparant une greffe précoce à une greffe retardée confirment les avantages de l'autoHCT initial précoce.

Le HCT allogénique (alloHCT) est le seul traitement potentiellement curatif disponible pour les patients atteints de MM. Cependant, la morbidité et la mortalité importantes de cette procédure ont historiquement limité son application chez les patients âgés. Les données actuelles du Center for International Blood and Marrow Research (CIBMTR) montrent des taux de mortalité liés à la greffe de 23 (20-26) % à 5 ans avec un conditionnement myéloablatif.

Ainsi, bien que potentiellement curatifs, les patients atteints de MM à risque standard ont d'excellents pronostics à l'ère des nouvelles thérapies, ce qui réduit le bénéfice global de l'alloHCT. Cependant, comme les résultats pour le MM à haut risque restent médiocres malgré les meilleurs traitements standard disponibles (survie globale de 24 à 36 mois), les données initiales suggèrent que l'alloHCT devrait être exploré dans ce sous-ensemble.

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Estimé)

544

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

  • Nom: Mona Patel
  • Numéro de téléphone: 414-805-0655
  • E-mail: mopatel@mcw.edu

Lieux d'étude

    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, États-Unis, 55401
        • Recrutement
        • Center for International Blood and Marrow Transplant Research
        • Contact:

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

Une étude de cohorte prospective d'environ 544 patients recevant une HCT allogénique pour un myélome multiple dans des centres CIBMTR aux États-Unis, appariés à un témoin historique de patients traités par autoHCT entre 2010 et 2016

La description

Critère d'intégration:

  • Bénéficiaire de l'assurance-maladie
  • Myélome multiple de stade II ou III et/ou leucémie primaire à plasmocytes
  • Éligible pour recevoir un HCT allogénique de tout donneur allogénique approprié (tel que déterminé par le centre de transplantation), y compris le sang de cordon ombilical
  • Recevra une HCT allogénique dans un centre de transplantation américain
  • Accepter de soumettre des données cliniques complètes sur leur état clinique et leurs résultats avant et après la transplantation au CIBMTR

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Modèles d'observation: Cohorte
  • Perspectives temporelles: Éventuel

Cohortes et interventions

Groupe / Cohorte
Intervention / Traitement
HCT allogénique
Cohorte prospectivement recrutée de patients recevant une allogreffe de cellules hématopoïétiques pour un myélome multiple
Cette étude observationnelle comparera les résultats des bénéficiaires du HCT inscrits de manière prospective avec les résultats d'une cohorte de témoins autoHCT appariés.
AutoHCT historique
Cohorte historique de patients ayant bénéficié d'une autogreffe de cellules hématopoïétiques entre 2010 et 2016

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Comparer la survie à cinq ans
Délai: 5 ans après la greffe
Comparer la survie globale à cinq ans entre la cohorte alloHCT et une cohorte de patients autoHCT correspondant à l'âge et au risque de maladie
5 ans après la greffe

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Survie sans progression (PFS)
Délai: 5 ans après la greffe
probabilités de SSP sur cinq ans entre la cohorte AlloHCT et une cohorte de patients autoHCT correspondant à l'âge et au risque de maladie
5 ans après la greffe
Rechute ou progression
Délai: 5 ans après la greffe
La récidive ou la progression du myélome sera définie selon les directives de l'International Myeloma Working Group (IMWG)
5 ans après la greffe
Mortalité liée à la greffe
Délai: 5 ans après la greffe
Décès quelle qu'en soit la cause dans les 28 jours suivant l'alloHCT ou décès en l'absence de progression/rechute du MM après le jour 28 après la greffe
5 ans après la greffe
Incidence de la GVHD aiguë
Délai: 5 ans après la greffe
Présence d'anomalies cutanées, gastro-intestinales ou hépatiques de grade I, II et III/IV répondant aux critères de consensus de la GVHD aiguë de grade II-IV
5 ans après la greffe
Incidence de la GVHD chronique
Délai: 5 ans après la greffe
Apparition de symptômes dans tout système organique répondant aux critères de la GVHD chronique
5 ans après la greffe

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Les enquêteurs

  • Chaise d'étude: Anita D'Souza, MD, MS, CIBMTR, Medical College of Wisconsin
  • Chaise d'étude: Parameswaran Hari, MD, MS, CIBMTR, Medical College of Wisconsin

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

25 juillet 2017

Achèvement primaire (Estimé)

1 mai 2027

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 avril 2028

Dates d'inscription aux études

Première soumission

18 avril 2017

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

24 avril 2017

Première publication (Réel)

25 avril 2017

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

30 août 2023

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

29 août 2023

Dernière vérification

1 août 2023

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

INDÉCIS

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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