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Evaluación del trasplante alogénico de células hematopoyéticas en beneficiarios de Medicare con mieloma múltiple

Evaluación del trasplante alogénico de células hematopoyéticas en beneficiarios de Medicare con mieloma múltiple: un estudio para desarrollar evidencia de efectividad para los Centros de Servicios de Medicare y Medicaid (CMS)

El mieloma múltiple (MM) es la segunda neoplasia maligna hematológica más común en adultos. El estándar de atención actual para los pacientes con MM aptos para someterse a una quimioterapia de acondicionamiento de dosis alta es un HCT autólogo (autoHCT). El HCT alogénico (aloHCT) es la única terapia potencialmente curativa disponible para pacientes con MM. Sin embargo, la morbilidad y mortalidad significativas de este procedimiento históricamente limitaron su aplicación en pacientes mayores.

Por lo tanto, aunque los pacientes con MM de riesgo estándar son potencialmente curativos, tienen pronósticos excelentes en la era de las nuevas terapias que reducen el beneficio general de alloHCT. Sin embargo, debido a que los resultados para el MM de alto riesgo siguen siendo deficientes a pesar de las mejores terapias estándar disponibles (supervivencia general de 24 a 36 meses), los datos iniciales sugieren que la aloHCT debe explorarse en este subgrupo.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Descripción detallada

El mieloma múltiple (MM) es la segunda neoplasia maligna hematológica más común en adultos. La supervivencia global (SG) en el MM ha mejorado significativamente en los últimos 15 años con la aparición de nuevos tratamientos como la talidomida, el bortezomib y la lenalidomida. La esperanza de vida media de los pacientes con MM tratados en la era actual es de más de 6 años, mientras que los datos de SEER de un período de tiempo ligeramente anterior (2008-12) estimaron la supervivencia a 5 años en un 48,5 %. Sin embargo, el pronóstico no es uniforme y varía considerablemente según las características de presentación y la respuesta al tratamiento.

El estándar de atención actual para los pacientes con MM aptos para someterse a una quimioterapia de acondicionamiento de dosis alta es un HCT autólogo (autoHCT). Existe controversia con respecto al momento de la autoHCT después de la inducción inicial de la terapia novedosa con ensayos aleatorios que muestran una SG similar, ya sea que se realice de manera temprana o retrasada hasta el momento de la recaída como terapia de rescate. Sin embargo, los ensayos más recientes que comparan el trasplante temprano con el diferido respaldan el beneficio del autoTCH inicial temprano.

El HCT alogénico (aloHCT) es la única terapia potencialmente curativa disponible para pacientes con MM. Sin embargo, la morbilidad y mortalidad significativas de este procedimiento históricamente limitaron su aplicación en pacientes mayores. Los datos actuales del Centro para la Investigación Internacional de la Sangre y la Médula Ósea (CIBMTR) muestran tasas de mortalidad relacionadas con trasplantes del 23 (20-26) % a los 5 años con acondicionamiento mieloablativo.

Por lo tanto, aunque los pacientes con MM de riesgo estándar son potencialmente curativos, tienen pronósticos excelentes en la era de las nuevas terapias que reducen el beneficio general de alloHCT. Sin embargo, debido a que los resultados para el MM de alto riesgo siguen siendo deficientes a pesar de las mejores terapias estándar disponibles (supervivencia general de 24 a 36 meses), los datos iniciales sugieren que la aloHCT debe explorarse en este subgrupo.

Tipo de estudio

De observación

Inscripción (Estimado)

544

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

  • Nombre: Mona Patel
  • Número de teléfono: 414-805-0655
  • Correo electrónico: mopatel@mcw.edu

Ubicaciones de estudio

    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55401
        • Reclutamiento
        • Center for International Blood and Marrow Transplant Research
        • Contacto:

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño
  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Método de muestreo

Muestra no probabilística

Población de estudio

Un estudio de cohorte prospectivo de aproximadamente 544 pacientes que recibieron TCH alogénico para mieloma múltiple en centros CIBMTR en los EE. UU. emparejados con un control histórico de pacientes tratados con TCH automático entre 2010 y 2016

Descripción

Criterios de inclusión:

  • beneficiario de Medicare
  • Mieloma múltiple en estadio II o III y/o leucemia primaria de células plasmáticas
  • Elegible para recibir un HCT alogénico de cualquier donante alogénico adecuado (según lo determine el centro de trasplante), incluida la sangre del cordón umbilical
  • Recibirá un TCH alogénico en un centro de trasplantes de EE. UU.
  • Aceptar enviar datos clínicos completos sobre su estado clínico previo y posterior al trasplante y los resultados al CIBMTR

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Modelos observacionales: Grupo
  • Perspectivas temporales: Futuro

Cohortes e Intervenciones

Grupo / Cohorte
Intervención / Tratamiento
HCT alogénico
Cohorte reclutada prospectivamente de pacientes que recibieron trasplante alogénico de células hematopoyéticas para mieloma múltiple
Este estudio observacional comparará los resultados de los receptores de HCT inscritos prospectivamente con los resultados de una cohorte de controles de autoHCT emparejados.
Auto históricoHCT
Cohorte histórica de pacientes con trasplante autólogo de células hematopoyéticas entre 2010 y 2016

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Comparar la supervivencia a cinco años
Periodo de tiempo: 5 años después del trasplante
Compare la supervivencia general a cinco años entre la cohorte de aloHCT y una cohorte de pacientes con autoHCT emparejada por edad y riesgo de enfermedad
5 años después del trasplante

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Supervivencia libre de progresión (PFS)
Periodo de tiempo: 5 años después del trasplante
Probabilidades de SLP a cinco años entre la cohorte de AlloHCT y una cohorte de pacientes con autoHCT emparejados por edad y riesgo de enfermedad
5 años después del trasplante
Recaída o progresión
Periodo de tiempo: 5 años después del trasplante
La recurrencia o progresión del mieloma se definirá según las pautas del Grupo de trabajo internacional sobre mieloma (IMWG).
5 años después del trasplante
Mortalidad relacionada con el trasplante
Periodo de tiempo: 5 años después del trasplante
Muerte por cualquier causa dentro de los 28 días posteriores al alloHCT o muerte en ausencia de progresión/recaída de MM después del día 28 posterior al trasplante
5 años después del trasplante
Incidencia de EICH aguda
Periodo de tiempo: 5 años después del trasplante
Aparición de anomalías cutáneas, gastrointestinales o hepáticas de Grado I, II y III/IV que cumplen los criterios de consenso de EICH aguda de Grados II-IV
5 años después del trasplante
Incidencia de EICH crónica
Periodo de tiempo: 5 años después del trasplante
Aparición de síntomas en cualquier sistema orgánico que cumpla los criterios de EICH crónica
5 años después del trasplante

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Investigadores

  • Silla de estudio: Anita D'Souza, MD, MS, CIBMTR, Medical College of Wisconsin
  • Silla de estudio: Parameswaran Hari, MD, MS, CIBMTR, Medical College of Wisconsin

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

25 de julio de 2017

Finalización primaria (Estimado)

1 de mayo de 2027

Finalización del estudio (Estimado)

1 de abril de 2028

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

18 de abril de 2017

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

24 de abril de 2017

Publicado por primera vez (Actual)

25 de abril de 2017

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

30 de agosto de 2023

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

29 de agosto de 2023

Última verificación

1 de agosto de 2023

Más información

Términos relacionados con este estudio

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

INDECISO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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