Vurdering af allogen hæmatopoietisk celletransplantation hos Medicare-modtagere med myelomatose

Myelomatose (MM) er den næsthyppigste hæmatologiske malignitet hos voksne. Den samlede overlevelse (OS) i MM er forbedret betydeligt i de sidste 15 år med fremkomsten af ​​nye behandlinger såsom thalidomid, bortezomib og lenalidomid. Den gennemsnitlige forventede levetid for patienter med MM behandlet i den nuværende æra er mere end 6 år, mens SEER-data fra en lidt tidligere periode (2008-12) estimerede 5-års overlevelsen til 48,5%. Prognosen er imidlertid ikke ensartet og varierer betydeligt afhængigt af en præsentation og respons på terapi.

Den nuværende standard for pleje for MM-patienter, der er egnet til at gennemgå højdosis konditionerende kemoterapi, er en autolog HCT (autoHCT). Der er uenighed om timingen af ​​autoHCT efter indledende ny terapiinduktion med randomiserede forsøg, der viser lignende OS, uanset om det er gjort tidligt eller forsinket til tidspunktet for tilbagefald som redningsterapi. Nyere forsøg, der sammenligner tidlig versus forsinket transplantation, understøtter imidlertid fordelen ved tidlig forhåndsautoHCT.

Allogen HCT (alloHCT) er den eneste potentielt helbredende terapi, der er tilgængelig for patienter med MM. Imidlertid begrænsede den betydelige morbiditet og dødelighed af denne procedure historisk dens anvendelse hos ældre patienter. Aktuelle data fra Center for International Blood and Marrow Research (CIBMTR) viser transplantationsrelaterede dødelighedsrater på 23 (20-26) % efter 5 år med myeloablativ konditionering.

Selvom det er potentielt helbredende, har standardrisiko MM-patienter fremragende prognoser i æraen med nye terapier, hvilket reducerer den samlede fordel ved alloHCT. Men fordi resultaterne for højrisiko MM forbliver dårlige på trods af de bedste tilgængelige standardterapier (samlet overlevelse på 24-36 måneder), tyder de første data på, at alloHCT bør undersøges i denne undergruppe.