Ocena allogenicznych przeszczepów komórek krwiotwórczych u beneficjentów Medicare ze szpiczakiem mnogim

Szpiczak mnogi (MM) jest drugim najczęściej występującym nowotworem hematologicznym u dorosłych. Całkowite przeżycie (OS) w MM uległo znacznej poprawie w ciągu ostatnich 15 lat wraz z pojawieniem się nowych terapii, takich jak talidomid, bortezomib i lenalidomid. Mediana długości życia pacjentów z MM leczonych w obecnej epoce wynosi ponad 6 lat, podczas gdy dane SEER z nieco wcześniejszego okresu (2008-12) szacowały 5-letnie przeżycie na 48,5%. Jednak rokowanie nie jest jednolite i różni się znacznie w zależności od prezentowanych cech i odpowiedzi na terapię.

Obecnym standardem opieki nad pacjentami ze szpiczakiem mnogim kwalifikującymi się do poddania chemioterapii kondycjonującej wysokimi dawkami jest autologiczne HCT (autoHCT). Istnieją kontrowersje dotyczące czasu autoHCT po indukcji początkowej nowej terapii, a randomizowane badania wykazujące podobny OS, niezależnie od tego, czy wykonano wcześnie, czy opóźniono do czasu nawrotu jako terapia ratunkowa. Jednak nowsze badania porównujące wczesne i opóźnione przeszczepy potwierdzają korzyści z wczesnej autoHCT.

Allogeniczna HCT (alloHCT) jest jedyną potencjalnie leczniczą terapią dostępną dla pacjentów ze szpiczakiem mnogim. Jednak znaczna chorobowość i śmiertelność tej procedury historycznie ograniczała jej zastosowanie u starszych pacjentów. Aktualne dane z Centrum Międzynarodowych Badań nad Krwią i Szpikem (CIBMTR) pokazują śmiertelność związaną z przeszczepami na poziomie 23 (20-26)% po 5 latach z kondycjonowaniem mieloablacyjnym.

Tak więc, chociaż potencjalnie wyleczeni, pacjenci ze standardowym ryzykiem MM mają doskonałe rokowania w dobie nowych terapii, co zmniejsza ogólną korzyść alloHCT. Jednakże, ponieważ wyniki dla MM wysokiego ryzyka pozostają słabe pomimo najlepszych dostępnych standardowych terapii (całkowite przeżycie 24-36 miesięcy), wstępne dane sugerują, że alloHCT powinno być zbadane w tej podgrupie.