多发性骨髓瘤医疗保险受益人异基因造血细胞移植的评估
多发性骨髓瘤医疗保险受益人同种异体造血细胞移植的评估：一项为医疗保险和医疗补助服务中心 (CMS) 开发有效性证据的研究
多发性骨髓瘤 (MM) 是成人中第二常见的血液系统恶性肿瘤。 适合接受高剂量预处理化疗的 MM 患者的当前护理标准是自体 HCT (autoHCT)。 同种异体 HCT (alloHCT) 是 MM 患者唯一可用的潜在治愈疗法。 然而，该手术的显着发病率和死亡率历来限制了其在老年患者中的应用。
因此，尽管可能治愈，但标准风险 MM 患者在新疗法时代具有极好的预后，这降低了 alloHCT 的整体益处。 然而，尽管有最好的标准疗法（总生存期为 24-36 个月），但由于高危 MM 的结果仍然很差，因此初始数据表明应在该亚群中探索 alloHCT。
研究概览
详细说明
多发性骨髓瘤 (MM) 是成人中第二常见的血液系统恶性肿瘤。 在过去 15 年中，随着沙利度胺、硼替佐米和来那度胺等新型疗法的出现，MM 的总生存期 (OS) 有了显着改善。 在当前时代接受治疗的 MM 患者的平均预期寿命超过 6 年，而稍早时期（2008-12 年）的 SEER 数据估计 5 年生存率为 48.5%。 然而，预后并不统一，并且根据表现特征和对治疗的反应而有很大差异。
适合接受高剂量预处理化疗的 MM 患者的当前护理标准是自体 HCT (autoHCT)。 关于在初始新疗法诱导后进行 autoHCT 的时间存在争议，随机试验显示无论是早期还是延迟到复发时间作为挽救疗法，OS 都相似。 然而，最近比较早期和延迟移植的试验支持早期前期 autoHCT 的益处。
同种异体 HCT (alloHCT) 是 MM 患者唯一可用的潜在治愈疗法。 然而，该手术的显着发病率和死亡率历来限制了其在老年患者中的应用。 来自国际血液和骨髓研究中心 (CIBMTR) 的当前数据显示，在清髓性条件下，移植相关死亡率在 5 年时为 23 (20-26)%。
因此，尽管可能治愈，但标准风险 MM 患者在新疗法时代具有极好的预后，这降低了 alloHCT 的整体益处。 然而，尽管有最好的标准疗法（总生存期为 24-36 个月），但由于高危 MM 的结果仍然很差，因此初始数据表明应在该亚群中探索 alloHCT。
研究类型
注册 (估计的)
联系人和位置
学习联系方式
- 姓名：Mona Patel
- 电话号码：414-805-0655
- 邮箱：mopatel@mcw.edu
学习地点
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Minnesota
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Minneapolis、Minnesota、美国、55401
- 招聘中
- Center for International Blood and Marrow Transplant Research
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接触：
- Michael Tierney
- 邮箱：DatabaseIRB@NMDP.org
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参与标准
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
取样方法
研究人群
描述
纳入标准：
- 医疗保险受益人
- II 期或 III 期多发性骨髓瘤和/或原发性浆细胞白血病
- 有资格接受来自任何合适的同种异体供体（由移植中心确定）的同种异体 HCT，包括脐带血
- 将在美国移植中心接受同种异体 HCT
- 同意向 CIBMTR 提交有关其移植前后临床状态和结果的综合临床数据
学习计划
研究是如何设计的？
设计细节
- 观测模型：队列
- 时间观点：预期
队列和干预
团体/队列 |
干预/治疗 |
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同种异体HCT
接受同种异体造血细胞移植治疗多发性骨髓瘤的前瞻性队列研究
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这项观察性研究将前瞻性纳入 HCT 接受者的结果与一组匹配的 autoHCT 对照的结果进行比较。
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历史 autoHCT
2010-2016年自体造血细胞移植患者历史队列
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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比较五年生存率
大体时间：移植后5年
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比较 alloHCT 队列与年龄和疾病风险匹配的 autoHCT 患者队列的五年总生存期
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移植后5年
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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无进展生存期 (PFS)
大体时间：移植后5年
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AlloHCT 队列与年龄和疾病风险匹配的 autoHCT 患者队列之间的五年 PFS 概率
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移植后5年
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复发或进展
大体时间：移植后5年
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骨髓瘤复发或进展将根据国际骨髓瘤工作组 (IMWG) 指南进行定义
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移植后5年
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移植相关死亡率
大体时间：移植后5年
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AlloHCT 后 28 天内因任何原因死亡或移植后 28 天后 MM 没有进展/复发的情况下死亡
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移植后5年
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急性 GVHD 的发生率
大体时间：移植后5年
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发生符合 II-IV 级急性 GVHD 共识标准的 I、II 和 III/IV 级皮肤、胃肠道或肝脏异常
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移植后5年
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慢性 GVHD 的发生率
大体时间：移植后5年
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在满足慢性 GVHD 标准的任何器官系统中出现症状
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移植后5年
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合作者和调查者
调查人员
- 学习椅：Anita D'Souza, MD, MS、CIBMTR, Medical College of Wisconsin
- 学习椅：Parameswaran Hari, MD, MS、CIBMTR, Medical College of Wisconsin
研究记录日期
研究主要日期
学习开始 (实际的)
初级完成 (估计的)
研究完成 (估计的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (实际的)
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
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