Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Beoordeling van allogene hematopoëtische celtransplantatie bij Medicare-begunstigden met multipel myeloom

29 augustus 2023 bijgewerkt door: Center for International Blood and Marrow Transplant Research

Beoordeling van allogene hematopoëtische celtransplantatie bij Medicare-begunstigden met multipel myeloom: een onderzoek om bewijs van effectiviteit te ontwikkelen voor de Centers for Medicare en Medicaid Services (CMS)

Multipel myeloom (MM) is de tweede meest voorkomende hematologische maligniteit bij volwassenen. De huidige zorgstandaard voor MM-patiënten die geschikt zijn om een ​​hoge dosis conditionerende chemotherapie te ondergaan, is een autologe HCT (autoHCT). Allogene HCT (alloHCT) is de enige potentieel curatieve therapie die beschikbaar is voor patiënten met MM. De aanzienlijke morbiditeit en mortaliteit van deze procedure beperkte historisch gezien echter de toepassing ervan bij oudere patiënten.

Dus, hoewel potentieel curatief, hebben MM-patiënten met standaardrisico uitstekende prognoses in het tijdperk van nieuwe therapieën, wat het algehele voordeel van alloHCT vermindert. Omdat de resultaten voor MM met een hoog risico slecht blijven ondanks de best beschikbare standaardtherapieën (totale overleving van 24-36 maanden), suggereren de eerste gegevens dat alloHCT in deze subgroep moet worden onderzocht.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Multipel myeloom (MM) is de tweede meest voorkomende hematologische maligniteit bij volwassenen. De algehele overleving (OS) bij MM is de afgelopen 15 jaar aanzienlijk verbeterd met de opkomst van nieuwe therapieën zoals thalidomide, bortezomib en lenalidomide. De mediane levensverwachting van patiënten met MM die in het huidige tijdperk worden behandeld, is meer dan 6 jaar, terwijl SEER-gegevens van een iets eerdere periode (2008-12) de overleving na 5 jaar schatten op 48,5%. De prognose is echter niet uniform en varieert aanzienlijk op basis van aanwezige kenmerken en reactie op therapie.

De huidige zorgstandaard voor MM-patiënten die geschikt zijn om een ​​hoge dosis conditionerende chemotherapie te ondergaan, is een autologe HCT (autoHCT). Er is controverse over de timing van autoHCT na initiële nieuwe therapie-inductie met gerandomiseerde onderzoeken die een vergelijkbare OS laten zien, zowel vroeg als vertraagd tot het moment van terugval als reddingstherapie. Meer recente onderzoeken waarin vroege versus uitgestelde transplantatie wordt vergeleken, ondersteunen echter het voordeel van vroege autoHCT vooraf.

Allogene HCT (alloHCT) is de enige potentieel curatieve therapie die beschikbaar is voor patiënten met MM. De aanzienlijke morbiditeit en mortaliteit van deze procedure beperkte historisch gezien echter de toepassing ervan bij oudere patiënten. Huidige gegevens van het Centre for International Blood and Marrow Research (CIBMTR) tonen transplantatiegerelateerde sterftecijfers van 23 (20-26)% na 5 jaar met myeloablatieve conditionering.

Dus, hoewel potentieel curatief, hebben MM-patiënten met standaardrisico uitstekende prognoses in het tijdperk van nieuwe therapieën, wat het algehele voordeel van alloHCT vermindert. Omdat de resultaten voor MM met een hoog risico slecht blijven ondanks de best beschikbare standaardtherapieën (totale overleving van 24-36 maanden), suggereren de eerste gegevens dat alloHCT in deze subgroep moet worden onderzocht.

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Geschat)

544

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55401
        • Werving
        • Center for International Blood and Marrow Transplant Research
        • Contact:

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

Een prospectieve cohortstudie van ongeveer 544 patiënten die allogene HCT kregen voor multipel myeloom in CIBMTR-centra in de VS, gekoppeld aan een historische controlepatiënten behandeld met autoHCT tussen 2010 en 2016

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Medicare-begunstigde
  • Stadium II of III multipel myeloom en/of primaire plasmacelleukemie
  • Komt in aanmerking voor het ontvangen van een allogene HCT van elke geschikte allogene donor (zoals bepaald door het transplantatiecentrum), inclusief navelstrengbloed
  • Zal allogene HCT krijgen in een Amerikaans transplantatiecentrum
  • Stem ermee in om uitgebreide klinische gegevens over hun pre- en post-transplantatie klinische status en resultaten in te dienen bij de CIBMTR

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Observatiemodellen: Cohort
  • Tijdsperspectieven: Prospectief

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
Interventie / Behandeling
Allogene HCT
Prospectief ingeschreven cohort van patiënten die een allogene hematopoëtische celtransplantatie ondergaan voor multipel myeloom
Ander: Allogene hematopoëtische stamceltransplantatie
Deze observationele studie zal de resultaten van prospectief ingeschreven HCT-ontvangers vergelijken met de resultaten van een cohort van gematchte autoHCT-controles.
Historische autoHCT
Historisch cohort van patiënten met autologe hematopoëtische celtransplantatie tussen 2010 en 2016

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Vergelijk vijfjaarsoverleving
Tijdsspanne: 5 jaar na transplantatie
Vergelijk de totale overleving na vijf jaar tussen het alloHCT-cohort en een op leeftijd en ziekterisico afgestemd cohort van autoHCT-patiënten
5 jaar na transplantatie

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Progressievrije overleving (PFS)
Tijdsspanne: 5 jaar na transplantatie
vijfjaars PFS-kansen tussen het AlloHCT-cohort en een qua leeftijd en ziekterisico gematcht cohort van autoHCT-patiënten
5 jaar na transplantatie
Terugval of progressie
Tijdsspanne: 5 jaar na transplantatie
Herhaling of progressie van myeloom zal worden gedefinieerd volgens de richtlijnen van de International Myeloma Working Group (IMWG).
5 jaar na transplantatie
Transplantatie gerelateerde sterfte
Tijdsspanne: 5 jaar na transplantatie
Overlijden door welke oorzaak dan ook binnen 28 dagen na alloHCT of overlijden bij afwezigheid van progressie/terugval van MM na dag 28 na transplantatie
5 jaar na transplantatie
Incidentie van acute GVHD
Tijdsspanne: 5 jaar na transplantatie
Optreden van graad I, II en III/IV huid-, gastro-intestinale of leverafwijkingen die voldoen aan de consensuscriteria van graad II-IV acute GVHD
5 jaar na transplantatie
Incidentie van chronische GVHD
Tijdsspanne: 5 jaar na transplantatie
Het optreden van symptomen in elk orgaansysteem dat voldoet aan de criteria van chronische GVHD
5 jaar na transplantatie

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Center for International Blood and Marrow Transplant Research

Medewerkers

National Marrow Donor Program

Onderzoekers

  • Studie stoel: Anita D'Souza, MD, MS, CIBMTR, Medical College of Wisconsin
  • Studie stoel: Parameswaran Hari, MD, MS, CIBMTR, Medical College of Wisconsin

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

25 juli 2017

Primaire voltooiing (Geschat)

1 mei 2027

Studie voltooiing (Geschat)

1 april 2028

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

18 april 2017

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

24 april 2017

Eerst geplaatst (Werkelijk)

25 april 2017

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

30 augustus 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

29 augustus 2023

Laatst geverifieerd

1 augustus 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 17-CMS-MM

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

ONBESLIST

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Multipel myeloom

Klinische onderzoeken op Allogene hematopoëtische stamceltransplantatie

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Georgia

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren