Valutazione del trapianto allogenico di cellule ematopoietiche nei beneficiari di Medicare con mieloma multiplo

Il mieloma multiplo (MM) è la seconda neoplasia ematologica più comune negli adulti. La sopravvivenza globale (OS) nel MM è migliorata significativamente negli ultimi 15 anni con l'emergere di nuove terapie come talidomide, bortezomib e lenalidomide. L'aspettativa di vita mediana dei pazienti con MM trattati nell'era attuale è superiore a 6 anni, mentre i dati SEER di un periodo di tempo leggermente precedente (2008-12) stimavano la sopravvivenza a 5 anni al 48,5%. Tuttavia, la prognosi non è uniforme e varia considerevolmente in base alle caratteristiche di presentazione e alla risposta alla terapia.

L'attuale standard di cura per i pazienti con MM idonei a sottoporsi a chemioterapia di condizionamento ad alte dosi è un HCT autologo (autoHCT). Vi è controversia sulla tempistica dell'autoHCT dopo l'induzione iniziale della nuova terapia con studi randomizzati che mostrano una OS simile se eseguita precocemente o ritardata al momento della ricaduta come terapia di salvataggio. Tuttavia, studi più recenti che confrontano il trapianto precoce rispetto a quello ritardato supportano il vantaggio dell'autoHCT anticipato precoce.

L'HCT allogenico (alloHCT) è l'unica terapia potenzialmente curativa disponibile per i pazienti con MM. Tuttavia, la significativa morbilità e mortalità di questa procedura ha storicamente limitato la sua applicazione nei pazienti più anziani. I dati attuali del Center for International Blood and Marrow Research (CIBMTR) mostrano tassi di mortalità correlati al trapianto del 23 (20-26)% a 5 anni con condizionamento mieloablativo.

Pertanto, sebbene potenzialmente curativi, i pazienti affetti da MM a rischio standard hanno prognosi eccellenti nell'era delle nuove terapie che riducono il beneficio complessivo di alloHCT. Tuttavia, poiché i risultati per MM ad alto rischio rimangono scarsi nonostante le migliori terapie standard disponibili (sopravvivenza complessiva di 24-36 mesi), i dati iniziali suggeriscono che alloHCT dovrebbe essere esplorato in questo sottogruppo.