結節性硬化症の血管線維腫に対する局所ラパマイシンおよびカルシトリオール
結節性硬化症の皮膚病変に対する外用ラパマイシンおよびカルシトリオールによる併用療法の研究：二重盲検無作為対照試験
この研究の目的は、TSC 関連顔面血管線維腫の治療における外用ラパマイシンまたはカルシトリオールとそれらの併用の効果と安全性を判断することです。
方法: 20 人の男性被験者と 32 人の女性被験者を含む合計 52 人の TSC 患者が募集され、そのうち 50 人が第 1 期の研究を完了しました。 期間 1 では、外用ラパマイシン (0.1%) またはカルシトリオール (3 mcg/g) の単剤療法とそれらの併用療法を 1 日 2 回、左右無作為分割顔面比較により 12 週間適用しました。 主要エンドポイントは、12週目の紅斑のグレード、丘疹のサイズ、病変の隆起および拡大に関する顔面血管線維腫重症度指数（FASI）の減少でした。 期間 2 では、患者は非盲検試験に参加し、さらに 12 週間 (13 ～ 24 週) 両頬により効果的な軟膏を使用するように再割り当てされました。 12 週間の投薬中止後の再発の追跡 FASI 分析も実施されました (36 週)。 二次エンドポイントは、12週目に被験者自身が評価した視覚分析スコア（VAS）の減少でした.
調査の概要
詳細な説明
背景: 結節性硬化症複合体 (TSC) 関連の顔面血管線維腫は、患者とその家族の両方を心理的に衰弱させます。 TSC の病因は、TSC1 または TSC2 変異に由来し、ラパマイシン (mTOR) 阻害の機械的標的の欠陥につながります。 ラパマイシンは mTOR 阻害剤であり、局所投与により TSC 顔面血管線維腫に効果的です。 ビタミン D3 類似体であるカルシトリオールは、強皮症の皮膚線維症を軽減することが示されており、血管線維腫の治療に有益である可能性があります。
目的: この研究の目的は、TSC 関連顔面血管線維腫の治療における局所ラパマイシンまたはカルシトリオールとその併用の効果と安全性を判断することです。
方法: 20 人の男性被験者と 32 人の女性被験者を含む合計 52 人の TSC 患者が募集され、そのうち 50 人が第 1 期の研究を完了しました。 期間 1 では、外用ラパマイシン (0.1%) またはカルシトリオール (3 mcg/g) の単剤療法とそれらの併用療法を 1 日 2 回、左右無作為分割顔面比較により 12 週間適用しました。 主要エンドポイントは、12週目の紅斑のグレード、丘疹のサイズ、病変の隆起および拡大に関する顔面血管線維腫重症度指数（FASI）の減少でした。 期間 2 では、患者は非盲検試験に参加し、さらに 12 週間 (13 ～ 24 週) 両頬により効果的な軟膏を使用するように再割り当てされました。 12 週間の投薬中止後の再発の追跡 FASI 分析も実施されました (36 週)。 二次エンドポイントは、12週目に被験者自身が評価した視覚分析スコア（VAS）の減少でした.
研究の種類
入学 (実際)
段階
- フェーズ 3
参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
受講資格のある性別
説明
包含基準:
- 被験者は、TSCを持っていると診断されているか、非常に疑われている必要があります。
- 被験者はスクリーニング時の年齢が 7 ～ 70 歳で、性別は問わない。
- -被験者は対称的な顔面血管線維腫を持っている必要があります。
除外基準:
- 妊娠中または妊娠の計画がある。
- -治療プロトコルを遵守できない被験者。
- -腎臓または肝臓/胆道の機能障害のある被験者。
- 高カルシウム血症の被験者および異常なカルシウム代謝に苦しむことが知られている患者。
- カルシウム欠乏症の全身治療を受けている被験者。
- -ラパマイシンまたはカルシトリオールに対して過敏であることが知られている被験者。
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：トリプル
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：ラパマイシン
ラパマイシン(0.1%)
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局所ラパマイシン (0.1%) またはカルシトリオール (3 mcg/g) 単剤療法とそれらの併用療法を 1 日 2 回、左右無作為分割顔面比較により 12 週間適用しました。 期間 2 では、患者は非盲検試験に参加し、さらに 12 週間 (13 ～ 24 週) 両頬により効果的な軟膏を使用するように再割り当てされました。
他の名前：
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実験的：カルシトリオール
カルシトリオール(3mcg/g)
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局所ラパマイシン (0.1%) またはカルシトリオール (3 mcg/g) 単剤療法とそれらの併用療法を 1 日 2 回、左右無作為分割顔面比較により 12 週間適用しました。 期間 2 では、患者は非盲検試験に参加し、さらに 12 週間 (13 ～ 24 週) 両頬により効果的な軟膏を使用するように再割り当てされました。
他の名前：
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実験的：ラパマイシン-カルシトリオール配合
ラパマイシン(0.1%)とカルシトリオール(3mcg/g)
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局所ラパマイシン (0.1%) またはカルシトリオール (3 mcg/g) 単剤療法とそれらの併用療法を 1 日 2 回、左右無作為分割顔面比較により 12 週間適用しました。 期間 2 では、患者は非盲検試験に参加し、さらに 12 週間 (13 ～ 24 週) 両頬により効果的な軟膏を使用するように再割り当てされました。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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顔面血管線維腫重症度指数 (FASI)
時間枠：12週目
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12 週目の紅斑のグレード、丘疹のサイズ、病変の隆起および拡大に対する顔面血管線維腫重症度指数 (FASI) の低下
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12週目
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協力者と研究者
捜査官
- 主任研究者：YI-HUA LIAO, A.P.、A.P.
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (実際)
研究の完了 (実際)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
- 病理学的プロセス
- 神経系疾患
- 組織型別の新生物
- 新生物
- 先天異常
- 遺伝性疾患、先天性疾患
- 神経変性疾患
- 遺伝性変性疾患、神経系
- 腫瘍性症候群、遺伝性
- 新生物、血管組織
- 皮質発達の奇形、グループ I
- 皮質発達の奇形
- 神経系の奇形
- 神経皮膚症候群
- ハマトマ
- 新生物、多発原発
- 硬化症
- 結節性硬化症
- 血管線維腫
- 薬の生理作用
- 薬理作用の分子機構
- 抗感染剤
- 抗悪性腫瘍薬
- 免疫抑制剤
- 免疫学的要因
- 微量栄養素
- 抗菌剤
- 膜輸送モジュレーター
- 抗生物質、抗悪性腫瘍薬
- ビタミン
- 骨密度維持剤
- カルシウム調節ホルモンおよびエージェント
- 抗真菌剤
- 血管収縮剤
- カルシウムチャネルアゴニスト
- シロリムス
- カルシトリオール
その他の研究ID番号
- 201306009MINB
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
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顔面血管線維腫の臨床試験
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Duke UniversityNational Institute of Mental Health (NIMH); University of Pittsburgh; Harvard University完了