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Rapamycine et calcitriol topiques pour l'angiofibrome de la sclérose tubéreuse

2 mai 2017 mis à jour par: National Taiwan University Hospital

Étude de la thérapie combinée avec la rapamycine topique et le calcitriol pour les lésions cutanées de la sclérose tubéreuse : un essai contrôlé randomisé en double aveugle

Le but de l'étude est de déterminer l'effet et l'innocuité de la rapamycine ou du calcitriol topiques et de leur combinaison pour le traitement de l'angiofibrome facial associé à la TSC.

Méthodes : Un total de 52 patients atteints de TSC, dont 20 hommes et 32 femmes, ont été recrutés, et 50 d'entre eux ont terminé la période 1 de l'étude. Au cours de la période 1, la rapamycine topique (0,1 %) ou le calcitriol (3 mcg/g) en monothérapie par rapport à leur association ont été appliqués deux fois par jour par une comparaison randomisée gauche-droite pendant 12 semaines. Le critère d'évaluation principal était la réduction de l'indice de gravité de l'angiofibrome facial (FASI) pour le grade d'érythème, la taille des papules, l'élévation et l'extension des lésions à la semaine 12. Dans la période 2, les patients sont entrés dans une étude ouverte et ont été réaffectés pour utiliser la pommade la plus efficace sur les deux joues pendant 12 semaines supplémentaires (semaine 13-24). Une analyse FASI de suivi pour la récidive après l'arrêt du médicament pendant 12 semaines a également été réalisée (semaine 36). Le critère secondaire était la réduction du Visual Analysis Score (VAS) évalué par les sujets eux-mêmes à la semaine 12.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Contexte : L'angiofibrome facial associé au complexe de sclérose tubéreuse (TSC) est psychologiquement débilitant pour les patients et les membres de leur famille. La pathogénie de TSC découle de mutations TSC1 ou TSC2, conduisant au défaut d'inhibition de la cible mécaniste de la rapamycine (mTOR). La rapamycine est un inhibiteur de mTOR et est efficace pour l'angiofibrome facial TSC par administration topique. Il a été démontré que le calcitriol, un analogue de la vitamine D3, réduit la fibrose cutanée dans la sclérodermie et peut être thérapeutiquement bénéfique pour les angiofibromes.

Objectifs : Le but de l'étude est de déterminer l'effet et l'innocuité de la rapamycine ou du calcitriol topiques et de leur association pour le traitement de l'angiofibrome facial associé au TSC.

Méthodes : Un total de 52 patients atteints de TSC, dont 20 hommes et 32 femmes, ont été recrutés, et 50 d'entre eux ont terminé la période 1 de l'étude. Au cours de la période 1, la rapamycine topique (0,1 %) ou le calcitriol (3 mcg/g) en monothérapie par rapport à leur association ont été appliqués deux fois par jour par une comparaison randomisée gauche-droite pendant 12 semaines. Le critère d'évaluation principal était la réduction de l'indice de gravité de l'angiofibrome facial (FASI) pour le grade d'érythème, la taille des papules, l'élévation et l'extension des lésions à la semaine 12. Dans la période 2, les patients sont entrés dans une étude ouverte et ont été réaffectés pour utiliser la pommade la plus efficace sur les deux joues pendant 12 semaines supplémentaires (semaine 13-24). Une analyse FASI de suivi pour la récidive après l'arrêt du médicament pendant 12 semaines a également été réalisée (semaine 36). Le critère secondaire était la réduction du Visual Analysis Score (VAS) évalué par les sujets eux-mêmes à la semaine 12.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

52

Phase

  • Phase 3

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

7 ans à 65 ans (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  1. Les sujets doivent avoir été diagnostiqués ou fortement suspectés d'avoir une TSC.
  2. Les sujets doivent être âgés de 7 à 70 ans au moment du dépistage et peuvent être de l'un ou l'autre sexe.
  3. Les sujets doivent avoir des angiofibromes faciaux symétriques.

Critère d'exclusion:

  1. Grossesse ou projet d'être enceinte.
  2. Sujets qui ne peuvent pas se conformer au protocole de traitement.
  3. Sujets présentant un dysfonctionnement rénal ou hépatique / biliaire.
  4. Sujets souffrant d'hypercalcémie et patients connus pour souffrir d'un métabolisme anormal du calcium.
  5. Sujets sous traitement systémique de la carence en calcium.
  6. Sujets connus pour être hypersensibles à la rapamycine ou au calcitriol.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Tripler

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Rapamycine
Rapamycine (0,1 %)
Médicament: Rapamycine

La rapamycine topique (0,1 %) ou le calcitriol (3 mcg/g) en monothérapie par rapport à leur association ont été appliqués deux fois par jour par une comparaison randomisée gauche-droite pendant 12 semaines.

Dans la période 2, les patients sont entrés dans une étude ouverte et ont été réaffectés pour utiliser la pommade la plus efficace sur les deux joues pendant 12 semaines supplémentaires (semaine 13-24).

Autres noms:
  • Sirolimus
Expérimental: Calcitriol
Calcitriol(3mcg/g)
Médicament: Calcitriol

La rapamycine topique (0,1 %) ou le calcitriol (3 mcg/g) en monothérapie par rapport à leur association ont été appliqués deux fois par jour par une comparaison randomisée gauche-droite pendant 12 semaines.

Dans la période 2, les patients sont entrés dans une étude ouverte et ont été réaffectés pour utiliser la pommade la plus efficace sur les deux joues pendant 12 semaines supplémentaires (semaine 13-24).

Autres noms:
  • Rocaltrol
Expérimental: Association rapamycine-calcitriol
Rapamycine (0,1 %) avec calcitriol (3 mcg/g)
Médicament: Association rapamycine-calcitriol

La rapamycine topique (0,1 %) ou le calcitriol (3 mcg/g) en monothérapie par rapport à leur association ont été appliqués deux fois par jour par une comparaison randomisée gauche-droite pendant 12 semaines.

Dans la période 2, les patients sont entrés dans une étude ouverte et ont été réaffectés pour utiliser la pommade la plus efficace sur les deux joues pendant 12 semaines supplémentaires (semaine 13-24).

Autres noms:
  • Association Sirolimus-Rocaltrol

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
indice de sévérité de l'angiofibrome facial (FASI)
Délai: à la semaine 12
la réduction de l'indice de sévérité de l'angiofibrome facial (FASI) pour le grade d'érythème, la taille des papules, l'élévation et l'extension des lésions à la semaine 12
à la semaine 12

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

National Taiwan University Hospital

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: YI-HUA LIAO, A.P., A.P.

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

5 septembre 2013

Achèvement primaire (Réel)

7 novembre 2016

Achèvement de l'étude (Réel)

25 avril 2017

Dates d'inscription aux études

Première soumission

26 avril 2017

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

2 mai 2017

Première publication (Réel)

4 mai 2017

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

4 mai 2017

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

2 mai 2017

Dernière vérification

1 septembre 2013

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 201306009MINB

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

Indécis

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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