Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Aktuellt rapamycin och kalcitriol för angiofibrom av tuberös skleros

2 maj 2017 uppdaterad av: National Taiwan University Hospital

Studie av kombinationsterapi med topisk rapamycin och kalcitriol för kutan lesioner av tuberös skleros: en dubbelblind randomiserad kontrollerad studie

Syftet med studien är att fastställa effekten och säkerheten av topikalt rapamycin eller kalcitriol och deras kombination för behandling av TSC-associerat ansiktsangiofibrom.

Metoder: Totalt 52 TSC-patienter inklusive 20 manliga och 32 kvinnliga försökspersoner rekryterades, och 50 av dem fullföljde studien under period 1. I period 1 applicerades topikal rapamycin (0,1%) eller kalcitriol (3 mcg/g) singelmedelsterapi kontra deras kombination två gånger om dagen genom en vänster-höger randomiserad, delad ansiktsjämförelse under 12 veckor. Den primära slutpunkten var minskningen av ansiktsangiofibroms severity index (FASI) för graden av erytem, ​​papulstorlek, höjd och förlängning av lesionerna vid vecka 12. I period 2 gick patienterna in i en öppen studie och omplacerades för att använda den mer effektiva salvan på båda kinderna i ytterligare 12 veckor (vecka 13-24). En uppföljande FASI-analys för återfall efter läkemedelsavbrott i 12 veckor utfördes också (vecka 36). Den sekundära slutpunkten var minskningen av Visual Analysis Score (VAS) som utvärderades av försökspersonerna själva vid vecka 12.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Bakgrund: Tuberös skleroskomplex (TSC)-associerad ansiktsangiofibrom är psykologiskt försvagande för både patienter och deras familjemedlemmar. Patogenesen av TSC härrör från TSC1- eller TSC2-mutationer, vilket leder till defekten i det mekanistiska målet för rapamycin (mTOR)-hämning. Rapamycin är en mTOR-hämmare och är effektiv för TSC-angiofibrom i ansiktet genom topikal administrering. Calcitriol, en vitamin D3-analog, har visat sig minska hudfibros vid sklerodermi och kan vara terapeutiskt fördelaktigt för angiofibromer.

Mål: Syftet med studien är att fastställa effekten och säkerheten av topikal rapamycin eller kalcitriol och deras kombination för behandling av TSC-associerat ansiktsangiofibrom.

Metoder: Totalt 52 TSC-patienter inklusive 20 manliga och 32 kvinnliga försökspersoner rekryterades, och 50 av dem fullföljde studien under period 1. I period 1 applicerades topikal rapamycin (0,1%) eller kalcitriol (3 mcg/g) singelmedelsterapi kontra deras kombination två gånger om dagen genom en vänster-höger randomiserad, delad ansiktsjämförelse under 12 veckor. Den primära slutpunkten var minskningen av ansiktsangiofibroms severity index (FASI) för graden av erytem, ​​papulstorlek, höjd och förlängning av lesionerna vid vecka 12. I period 2 gick patienterna in i en öppen studie och omplacerades för att använda den mer effektiva salvan på båda kinderna i ytterligare 12 veckor (vecka 13-24). En uppföljande FASI-analys för återfall efter läkemedelsavbrott i 12 veckor utfördes också (vecka 36). Den sekundära slutpunkten var minskningen av Visual Analysis Score (VAS) som utvärderades av försökspersonerna själva vid vecka 12.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

52

Fas

  • Fas 3

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

7 år till 65 år (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Försökspersoner måste ha diagnostiserats eller starkt misstänkt ha TSC.
  2. Försökspersonerna måste vara i åldern 7 till 70 år vid screening och kan vara av båda könen.
  3. Försökspersonerna måste ha symmetriska angiofibromer i ansiktet.

Exklusions kriterier:

  1. Graviditet eller med en plan för att vara gravid.
  2. Försökspersoner som inte kan följa behandlingsprotokollet.
  3. Försökspersoner med njur- eller lever-/galldysfunktion.
  4. Patienter med hyperkalcemi och patienter som är kända för att lida av onormal kalciummetabolism.
  5. Försökspersoner om systemisk behandling av kalciumbrist.
  6. Personer som är kända för att vara överkänsliga mot rapamycin eller kalcitriol.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Trippel

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Rapamycin
Rapamycin (0,1 %)
Läkemedel: Rapamycin

topikal behandling med rapamycin (0,1%) eller kalcitriol (3 mcg/g) med enbart medel kontra deras kombination applicerades två gånger om dagen genom en vänster-höger randomiserad, delad ansiktsjämförelse under 12 veckor.

I period 2 gick patienterna in i en öppen studie och omplacerades för att använda den mer effektiva salvan på båda kinderna i ytterligare 12 veckor (vecka 13-24).

Andra namn:
  • Sirolimus
Experimentell: Kalcitriol
Kalcitriol (3mcg/g)
Läkemedel: Kalcitriol

topikal behandling med rapamycin (0,1%) eller kalcitriol (3 mcg/g) med enbart medel kontra deras kombination applicerades två gånger om dagen genom en vänster-höger randomiserad, delad ansiktsjämförelse under 12 veckor.

I period 2 gick patienterna in i en öppen studie och omplacerades för att använda den mer effektiva salvan på båda kinderna i ytterligare 12 veckor (vecka 13-24).

Andra namn:
  • Rocaltrol
Experimentell: Rapamycin-kalcitriol kombination
Rapamycin (0,1 %) med kalcitriol (3 mcg/g)
Läkemedel: Rapamycin-kalcitriol kombination

topikal behandling med rapamycin (0,1%) eller kalcitriol (3 mcg/g) med enbart medel kontra deras kombination applicerades två gånger om dagen genom en vänster-höger randomiserad, delad ansiktsjämförelse under 12 veckor.

I period 2 gick patienterna in i en öppen studie och omplacerades för att använda den mer effektiva salvan på båda kinderna i ytterligare 12 veckor (vecka 13-24).

Andra namn:
  • Sirolimus-Rocaltrol kombination

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
ansikts angiofibrom svårighetsgradsindex (FASI)
Tidsram: i vecka 12
minskningen av ansiktets angiofibrom svårighetsgradsindex (FASI) för graden av erytem, ​​papulstorlek, förhöjning och förlängning av lesionerna vid vecka 12
i vecka 12

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

National Taiwan University Hospital

Utredare

  • Huvudutredare: YI-HUA LIAO, A.P., A.P.

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

5 september 2013

Primärt slutförande (Faktisk)

7 november 2016

Avslutad studie (Faktisk)

25 april 2017

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

26 april 2017

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

2 maj 2017

Första postat (Faktisk)

4 maj 2017

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

4 maj 2017

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

2 maj 2017

Senast verifierad

1 september 2013

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 201306009MINB

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

Obeslutsam

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Angiofibrom i ansiktet

Kliniska prövningar på Rapamycin

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Sri Lanka

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

Prenumerera