Paikallinen rapamysiini ja kalsitrioli tuberkuloosiskleroosin angiofibrooman hoitoon
Tutkimus yhdistelmähoidosta paikallisen rapamysiinin ja kalsitriolin kanssa tuberkuloosiskleroosin ihovaurioiden hoitoon: kaksoissokkoutettu satunnaistettu kontrolloitu tutkimus
Tutkimuksen tavoitteena on selvittää paikallisesti käytettävän rapamysiinin tai kalsitriolin ja niiden yhdistelmän tehoa ja turvallisuutta TSC:hen liittyvän kasvojen angiofibrooman hoidossa.
Menetelmät: Yhteensä 52 TSC-potilasta, mukaan lukien 20 mies- ja 32 naispuolista koehenkilöä, rekrytoitiin, ja 50 heistä suoritti ajanjakson 1 tutkimuksen. Jaksolla 1 paikallista rapamysiini- (0,1 %) tai kalsitrioli (3 mcg/g) yksittäistä ainetta sisältävää hoitoa verrattuna niiden yhdistelmään sovellettiin kahdesti päivässä vasen-oikea satunnaistetulla, jaettu kasvot -vertailulla 12 viikon ajan. Ensisijainen päätepiste oli kasvojen angiofibrooman vakavuusindeksin (FASI) aleneminen eryteeman asteen, näppylän koon, leesioiden kohoamisen ja laajenemisen osalta viikolla 12. Jaksolla 2 potilaat osallistuivat avoimeen tutkimukseen, ja heidät määrättiin uudelleen käyttämään tehokkaampaa voidetta molemmilla poskilla vielä 12 viikon ajan (viikko 13-24). Suoritettiin myös seuranta-FASI-analyysi toistumisen varalta lääkkeen käytön lopettamisen jälkeen 12 viikon ajan (viikko 36). Toissijainen päätepiste oli visuaalisen analyysin pistemäärän (VAS) lasku, jonka koehenkilöt arvioivat itse viikolla 12.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Ehdot
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tausta: Tuberous skleroosikompleksiin (TSC) liittyvä kasvojen angiofibrooma on psyykkisesti heikentävä sekä potilaille että heidän perheenjäsenilleen. TSC:n patogeneesi johtuu TSC1- tai TSC2-mutaatioista, mikä johtaa rapamysiinin (mTOR) estämisen mekaanisen kohteen virheeseen. Rapamysiini on mTOR-inhibiittori ja se on tehokas kasvojen TSC-angiofibrooman hoidossa paikallisesti annettuna. Kalsitriolin, D3-vitamiinianalogin, on osoitettu vähentävän ihofibroosia sklerodermassa ja voi olla terapeuttisesti hyödyllistä angiofibroomeille.
Tavoitteet: Tutkimuksen tavoitteena on selvittää paikallisesti käytettävän rapamysiinin tai kalsitriolin ja niiden yhdistelmän tehoa ja turvallisuutta TSC:hen liittyvän kasvojen angiofibrooman hoidossa.
Menetelmät: Yhteensä 52 TSC-potilasta, mukaan lukien 20 mies- ja 32 naispuolista koehenkilöä, rekrytoitiin, ja 50 heistä suoritti ajanjakson 1 tutkimuksen. Jaksolla 1 paikallista rapamysiini- (0,1 %) tai kalsitrioli (3 mcg/g) yksittäistä ainetta sisältävää hoitoa verrattuna niiden yhdistelmään sovellettiin kahdesti päivässä vasen-oikea satunnaistetulla, jaettu kasvot -vertailulla 12 viikon ajan. Ensisijainen päätepiste oli kasvojen angiofibrooman vakavuusindeksin (FASI) aleneminen eryteeman asteen, näppylän koon, leesioiden kohoamisen ja laajenemisen osalta viikolla 12. Jaksolla 2 potilaat osallistuivat avoimeen tutkimukseen, ja heidät määrättiin uudelleen käyttämään tehokkaampaa voidetta molemmilla poskilla vielä 12 viikon ajan (viikko 13-24). Suoritettiin myös seuranta-FASI-analyysi toistumisen varalta lääkkeen käytön lopettamisen jälkeen 12 viikon ajan (viikko 36). Toissijainen päätepiste oli visuaalisen analyysin pistemäärän (VAS) lasku, jonka koehenkilöt arvioivat itse viikolla 12.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Vaihe
- Vaihe 3
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Koehenkilöillä on täytynyt diagnosoitu tai vahvasti epäillä olevan TSC.
- Koehenkilöiden tulee olla seulonnassa 7–70-vuotiaita, ja he voivat olla kumpaa tahansa sukupuolta.
- Koehenkilöillä on oltava symmetrisiä kasvojen angiofibroomeja.
Poissulkemiskriteerit:
- Raskaus tai suunnitelma raskaudesta.
- Koehenkilöt, jotka eivät voi noudattaa hoitoprotokollaa.
- Potilaat, joilla on munuaisten tai maksan/sappien toimintahäiriö.
- Potilaat, joilla on hyperkalsemia ja potilaat, joiden tiedetään kärsivän epänormaalista kalsiumaineenvaihdunnasta.
- Kalsiumin puutoksen systeemistä hoitoa saavat kohteet.
- Potilaat, joiden tiedetään olevan yliherkkiä rapamysiinille tai kalsitriolille.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Kolminkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Rapamysiini
Rapamysiini (0,1 %)
|
paikallista rapamysiiniä (0,1 %) tai kalsitriolia (3 mcg/g) yksittäisellä lääkkeellä ja niiden yhdistelmää käytettiin kahdesti päivässä vasen-oikea satunnaistetulla, jaettu kasvot -vertailulla 12 viikon ajan. Jaksolla 2 potilaat osallistuivat avoimeen tutkimukseen, ja heidät määrättiin uudelleen käyttämään tehokkaampaa voidetta molemmilla poskilla vielä 12 viikon ajan (viikko 13-24).
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: Kalsitrioli
Kalsitrioli (3 mcg/g)
|
paikallista rapamysiiniä (0,1 %) tai kalsitriolia (3 mcg/g) yksittäisellä lääkkeellä ja niiden yhdistelmää käytettiin kahdesti päivässä vasen-oikea satunnaistetulla, jaettu kasvot -vertailulla 12 viikon ajan. Jaksolla 2 potilaat osallistuivat avoimeen tutkimukseen, ja heidät määrättiin uudelleen käyttämään tehokkaampaa voidetta molemmilla poskilla vielä 12 viikon ajan (viikko 13-24).
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: Rapamysiini-kalsitrioli yhdistelmä
Rapamysiini (0,1 %) ja kalsitrioli (3 mcg/g)
|
paikallista rapamysiiniä (0,1 %) tai kalsitriolia (3 mcg/g) yksittäisellä lääkkeellä ja niiden yhdistelmää käytettiin kahdesti päivässä vasen-oikea satunnaistetulla, jaettu kasvot -vertailulla 12 viikon ajan. Jaksolla 2 potilaat osallistuivat avoimeen tutkimukseen, ja heidät määrättiin uudelleen käyttämään tehokkaampaa voidetta molemmilla poskilla vielä 12 viikon ajan (viikko 13-24).
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
kasvojen angiofibrooman vakavuusindeksi (FASI)
Aikaikkuna: viikolla 12
|
kasvojen angiofibrooman vakavuusindeksin (FASI) aleneminen eryteeman asteen, näppylän koon, leesioiden kohoamisen ja laajenemisen osalta viikolla 12
|
viikolla 12
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: YI-HUA LIAO, A.P., A.P.
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Patologiset prosessit
- Hermoston sairaudet
- Neoplasmat histologisen tyypin mukaan
- Neoplasmat
- Synnynnäiset poikkeavuudet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Neurodegeneratiiviset sairaudet
- Heredodegeneratiiviset häiriöt, hermosto
- Neoplastiset oireyhtymät, perinnölliset
- Kasvaimet, verisuonikudokset
- Kortikaalisen kehityksen epämuodostumat, ryhmä I
- Kortikaalisen kehityksen epämuodostumat
- Hermoston epämuodostumat
- Neurokutaaniset oireyhtymät
- Hamartoma
- Kasvaimia, useita primaarisia
- Skleroosi
- Mukula-skleroosi
- Angiofibroma
- Huumeiden fysiologiset vaikutukset
- Farmakologisen vaikutuksen molekyylimekanismit
- Infektiota estävät aineet
- Antineoplastiset aineet
- Immunosuppressiiviset aineet
- Immunologiset tekijät
- Mikroravinteet
- Bakteerien vastaiset aineet
- Kalvon kuljetusmodulaattorit
- Antibiootit, antineoplastiset
- Vitamiinit
- Luutiheyden säilyttämisaineet
- Kalsiumia säätelevät hormonit ja aineet
- Antifungaaliset aineet
- Vasokonstriktoriaineet
- Kalsiumkanavan agonistit
- Sirolimus
- Kalsitrioli
Muut tutkimustunnusnumerot
- 201306009MINB
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .
Kliiniset tutkimukset Kasvojen angiofibrooma
-
University Hospital, Strasbourg, FranceRekrytointiCervico-Facial Surgery ENT Akateeminen lääketieteellinen ja kirurginen koulutus Ranskassa | Cervico-Facial Surgery ENT Medical Residency (Auvergne-Rhône-Alpes, Grand Est, Ile de France, Nouvelle Aquitaine ja Provence-Alpes-Côte d'Azur alueet)Ranska