Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Topikális rapamicin és kalcitriol a gumós szklerózis angiofibrómájában

2017. május 2. frissítette: National Taiwan University Hospital

A lokális rapamicin és kalcitriol kombinációs terápiájának vizsgálata a tuberkulózisos szklerózis bőrelváltozásaiban: kettős vak, randomizált, kontrollált vizsgálat

A vizsgálat célja a helyileg alkalmazott rapamicin vagy kalcitriol, valamint ezek kombinációjának hatásának és biztonságosságának meghatározása a TSC-vel összefüggő arc angiofibroma kezelésére.

Módszerek: Összesen 52 TSC-s beteget vettek fel, köztük 20 férfit és 32 nőt, és közülük 50 fejezte be az 1. periódusos vizsgálatot. Az 1. periódusban a helyi rapamicin (0,1%) vagy kalcitriol (3 mcg/g) egyszeres terápiát a kombinációjukkal szemben naponta kétszer alkalmazták bal-jobb randomizált, osztott arcú összehasonlítással 12 héten keresztül. Az elsődleges végpont az arc angiofibroma súlyossági indexének (FASI) csökkenése volt az erythema fokozata, a papulák mérete, a léziók emelkedése és kiterjedése tekintetében a 12. héten. A 2. periódusban a betegek nyílt elrendezésű vizsgálatba léptek, és újra beosztották őket, hogy a hatékonyabb kenőcsöt használják mindkét arcra további 12 hétig (13-24. hét). A gyógyszerszedés 12 hetes abbahagyása utáni recidíva utáni FASI elemzést is végeztek (36. hét). A másodlagos végpont a vizuális elemzési pontszám (VAS) csökkenése volt, amelyet maguk az alanyok értékeltek ki a 12. héten.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Háttér: A Tuberous sclerosis komplexhez (TSC) társuló arc angiofibroma pszichológiailag legyengíti mind a betegeket, mind családtagjaikat. A TSC patogenezise a TSC1 vagy TSC2 mutációkból ered, ami a rapamicin (mTOR) gátlás mechanikus célpontjának hibájához vezet. A rapamicin egy mTOR-gátló, és helyi alkalmazással hatásos a TSC arc angiofibromára. A kalcitriolról, a D3-vitamin analógjáról kimutatták, hogy csökkenti a bőrfibrózist szklerodermában, és terápiásán előnyös lehet az angiofibromák esetében.

Célkitűzések: A vizsgálat célja a helyileg alkalmazott rapamicin vagy calcitriol, valamint ezek kombinációjának hatásának és biztonságosságának meghatározása a TSC-vel összefüggő arc angiofibroma kezelésére.

Módszerek: Összesen 52 TSC-s beteget vettek fel, köztük 20 férfit és 32 nőt, és közülük 50 fejezte be az 1. periódusos vizsgálatot. Az 1. periódusban a helyi rapamicin (0,1%) vagy kalcitriol (3 mcg/g) egyszeres terápiát a kombinációjukkal szemben naponta kétszer alkalmazták bal-jobb randomizált, osztott arcú összehasonlítással 12 héten keresztül. Az elsődleges végpont az arc angiofibroma súlyossági indexének (FASI) csökkenése volt az erythema fokozata, a papulák mérete, a léziók emelkedése és kiterjedése tekintetében a 12. héten. A 2. periódusban a betegek nyílt elrendezésű vizsgálatba léptek, és újra beosztották őket, hogy a hatékonyabb kenőcsöt használják mindkét arcra további 12 hétig (13-24. hét). A gyógyszerszedés 12 hetes abbahagyása utáni recidíva utáni FASI elemzést is végeztek (36. hét). A másodlagos végpont a vizuális elemzési pontszám (VAS) csökkenése volt, amelyet maguk az alanyok értékeltek ki a 12. héten.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

52

Fázis

  • 3. fázis

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

7 év (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. Az alanyoknál TSC-t diagnosztizáltak vagy erősen gyanították.
  2. Az alanyoknak 7-70 évesnek kell lenniük a szűrővizsgálaton, és mindkét nemhez tartozhatnak.
  3. Az alanyoknak szimmetrikus arc angiofibromákkal kell rendelkezniük.

Kizárási kritériumok:

  1. Terhesség vagy terhességi terv.
  2. Azok az alanyok, akik nem tudnak megfelelni a kezelési protokollnak.
  3. Vese- vagy máj-/epeműködési zavarban szenvedő alanyok.
  4. Hiperkalcémiában szenvedő alanyok és olyan betegek, akikről ismert, hogy rendellenes kalcium-anyagcserében szenvednek.
  5. A kalciumhiány szisztémás kezelésének alanyai.
  6. Olyan alanyok, akikről ismert, hogy túlérzékenyek a rapamicinre vagy a kalcitriolra.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Hármas

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Rapamycin
Rapamicin (0,1%)
Drog: Rapamycin

helyileg alkalmazott rapamicin (0,1%) vagy kalcitriol (3 mcg/g) egyszeres terápiát, szemben ezek kombinációjával, naponta kétszer alkalmazták bal-jobb randomizált, osztott arcú összehasonlítással 12 héten keresztül.

A 2. periódusban a betegek nyílt elrendezésű vizsgálatba léptek, és újra beosztották őket, hogy a hatékonyabb kenőcsöt használják mindkét arcra további 12 hétig (13-24. hét).

Más nevek:
  • Sirolimus
Kísérleti: Kalcitriol
Kalcitriol (3 mcg/g)
Drog: Kalcitriol

helyileg alkalmazott rapamicin (0,1%) vagy kalcitriol (3 mcg/g) egyszeres terápiát, szemben ezek kombinációjával, naponta kétszer alkalmazták bal-jobb randomizált, osztott arcú összehasonlítással 12 héten keresztül.

A 2. periódusban a betegek nyílt elrendezésű vizsgálatba léptek, és újra beosztották őket, hogy a hatékonyabb kenőcsöt használják mindkét arcra további 12 hétig (13-24. hét).

Más nevek:
  • Rocaltrol
Kísérleti: Rapamycin-kalcitriol kombináció
Rapamycin (0,1%) kalcitriollal (3 mcg/g)
Drog: Rapamycin-kalcitriol kombináció

helyileg alkalmazott rapamicin (0,1%) vagy kalcitriol (3 mcg/g) egyszeres terápiát, szemben ezek kombinációjával, naponta kétszer alkalmazták bal-jobb randomizált, osztott arcú összehasonlítással 12 héten keresztül.

A 2. periódusban a betegek nyílt elrendezésű vizsgálatba léptek, és újra beosztották őket, hogy a hatékonyabb kenőcsöt használják mindkét arcra további 12 hétig (13-24. hét).

Más nevek:
  • Sirolimus-Rocaltrol kombináció

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
arc angiofibroma súlyossági index (FASI)
Időkeret: a 12. héten
az arc angiofibroma súlyossági indexének (FASI) csökkentése az erythema fokozata, a papulák mérete, a léziók emelkedése és kiterjedése tekintetében a 12. héten
a 12. héten

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

National Taiwan University Hospital

Nyomozók

  • Kutatásvezető: YI-HUA LIAO, A.P., A.P.

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2013. szeptember 5.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2016. november 7.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2017. április 25.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2017. április 26.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2017. május 2.

Első közzététel (Tényleges)

2017. május 4.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2017. május 4.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2017. május 2.

Utolsó ellenőrzés

2013. szeptember 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • 201306009MINB

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

Eldöntetlen

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Arc angiofibroma

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Belgium

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel