Rapamicina e Calcitriol Tópicos para Angiofibroma da Esclerose Tuberosa
Estudo da Terapia Combinada com Rapamicina Tópica e Calcitriol para Lesões Cutâneas da Esclerose Tuberosa: Um Estudo Duplo-cego Randomizado Controlado
O objetivo do estudo é determinar o efeito e a segurança da rapamicina tópica ou calcitriol e sua combinação para o tratamento do angiofibroma facial associado ao TSC.
Métodos: Um total de 52 pacientes TSC incluindo 20 homens e 32 mulheres foram recrutados, e 50 deles completaram o período 1 do estudo. No período 1, a terapia de agente único com rapamicina tópica (0,1%) ou calcitriol (3 mcg/g) versus sua combinação foi aplicada duas vezes ao dia por uma comparação esquerda-direita randomizada e dividida por 12 semanas. O desfecho primário foi a redução do índice de gravidade do angiofibroma facial (FASI) para o grau de eritema, tamanho da pápula, elevação e extensão das lesões na semana 12. No período 2, os pacientes entraram em um estudo aberto e foram designados para usar a pomada mais eficaz em ambas as bochechas por mais 12 semanas (semana 13-24). Uma análise FASI de acompanhamento para recorrência após a descontinuação do medicamento por 12 semanas também foi realizada (semana 36). O desfecho secundário foi a redução do Visual Analysis Score (VAS) avaliado pelos próprios sujeitos na semana 12.
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Introdução: O angiofibroma facial associado ao complexo da esclerose tuberosa (TSC) é psicologicamente debilitante para os pacientes e seus familiares. A patogênese do TSC decorre de mutações TSC1 ou TSC2, levando ao defeito no alvo mecanístico da inibição da rapamicina (mTOR). A rapamicina é um inibidor de mTOR e é eficaz para angiofibroma facial TSC por meio de administração tópica. O calcitriol, um análogo da vitamina D3, demonstrou diminuir a fibrose da pele na esclerodermia e pode ser terapeuticamente benéfico para os angiofibromas.
Objetivos: O objetivo do estudo é determinar o efeito e a segurança da rapamicina ou calcitriol tópico e sua combinação para o tratamento do angiofibroma facial associado ao TSC.
Métodos: Um total de 52 pacientes TSC incluindo 20 homens e 32 mulheres foram recrutados, e 50 deles completaram o período 1 do estudo. No período 1, a terapia de agente único com rapamicina tópica (0,1%) ou calcitriol (3 mcg/g) versus sua combinação foi aplicada duas vezes ao dia por uma comparação esquerda-direita randomizada e dividida por 12 semanas. O desfecho primário foi a redução do índice de gravidade do angiofibroma facial (FASI) para o grau de eritema, tamanho da pápula, elevação e extensão das lesões na semana 12. No período 2, os pacientes entraram em um estudo aberto e foram designados para usar a pomada mais eficaz em ambas as bochechas por mais 12 semanas (semana 13-24). Uma análise FASI de acompanhamento para recorrência após a descontinuação do medicamento por 12 semanas também foi realizada (semana 36). O desfecho secundário foi a redução do Visual Analysis Score (VAS) avaliado pelos próprios sujeitos na semana 12.
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Estágio
- Fase 3
Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Os indivíduos devem ter sido diagnosticados ou altamente suspeitos de ter TSC.
- Os indivíduos devem ter entre 7 e 70 anos de idade na triagem e podem ser de qualquer sexo.
- Os indivíduos devem ter angiofibromas faciais simétricos.
Critério de exclusão:
- Gravidez ou com planos de engravidar.
- Sujeitos que não conseguem cumprir o protocolo de tratamento.
- Indivíduos com disfunção renal ou hepática/biliar.
- Indivíduos com hipercalcemia e pacientes conhecidos por sofrerem de metabolismo anormal do cálcio.
- Indivíduos em tratamento sistêmico da deficiência de cálcio.
- Indivíduos conhecidos por serem hipersensíveis à rapamicina ou calcitriol.
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Triplo
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Rapamicina
Rapamicina (0,1%)
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rapamicina tópica (0,1%) ou calcitriol (3 mcg/g) terapia de agente único versus sua combinação foram aplicados duas vezes ao dia por uma comparação esquerda-direita randomizada, split-face por 12 semanas. No período 2, os pacientes entraram em um estudo aberto e foram designados para usar a pomada mais eficaz em ambas as bochechas por mais 12 semanas (semana 13-24).
Outros nomes:
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Experimental: Calcitriol
Calcitriol (3mcg/g)
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rapamicina tópica (0,1%) ou calcitriol (3 mcg/g) terapia de agente único versus sua combinação foram aplicados duas vezes ao dia por uma comparação esquerda-direita randomizada, split-face por 12 semanas. No período 2, os pacientes entraram em um estudo aberto e foram designados para usar a pomada mais eficaz em ambas as bochechas por mais 12 semanas (semana 13-24).
Outros nomes:
|
|
Experimental: Associação rapamicina-calcitriol
Rapamicina (0,1%) com Calcitriol (3mcg/g)
|
rapamicina tópica (0,1%) ou calcitriol (3 mcg/g) terapia de agente único versus sua combinação foram aplicados duas vezes ao dia por uma comparação esquerda-direita randomizada, split-face por 12 semanas. No período 2, os pacientes entraram em um estudo aberto e foram designados para usar a pomada mais eficaz em ambas as bochechas por mais 12 semanas (semana 13-24).
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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índice de gravidade do angiofibroma facial (FASI)
Prazo: na semana 12
|
a redução do índice de gravidade do angiofibroma facial (FASI) para o grau de eritema, tamanho da pápula, elevação e extensão das lesões na semana 12
|
na semana 12
|
Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: YI-HUA LIAO, A.P., A.P.
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Real)
Conclusão do estudo (Real)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
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- Neoplasias por Tipo Histológico
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- Doenças Genéticas, Congênitas
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- Malformações do Desenvolvimento Cortical, Grupo I
- Malformações do Desenvolvimento Cortical
- Malformações do Sistema Nervoso
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- Esclerose
- Esclerose Tuberosa
- Angiofibroma
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- Antibióticos, Antineoplásicos
- Vitaminas
- Agentes de Conservação da Densidade Óssea
- Hormônios e Agentes Reguladores de Cálcio
- Antifúngicos
- Agentes vasoconstritores
- Agonistas dos Canais de Cálcio
- Sirolimo
- Calcitriol
Outros números de identificação do estudo
- 201306009MINB
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
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