Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Miejscowa Rapamycyna i Kalcytriol dla Angiofibroma stwardnienia guzowatego

2 maja 2017 zaktualizowane przez: National Taiwan University Hospital

Badanie terapii skojarzonej z miejscową rapamycyną i kalcytriolem w przypadku zmian skórnych stwardnienia guzowatego: podwójnie ślepa, randomizowana, kontrolowana próba

Celem pracy jest określenie skuteczności i bezpieczeństwa miejscowego stosowania rapamycyny lub kalcytriolu oraz ich kombinacji w leczeniu naczyniakowłókniaka twarzy związanego z TSC.

Metody: Zrekrutowano ogółem 52 pacjentów z TSC, w tym 20 mężczyzn i 32 kobiety, z których 50 ukończyło okres 1 badania. W okresie 1 miejscową terapię jednoskładnikową rapamycyną (0,1%) lub kalcytriolem (3 μg/g) w porównaniu z ich kombinacją stosowano dwa razy dziennie przez randomizowane porównanie lewej i prawej strony z podziałem twarzy przez 12 tygodni. Pierwszorzędowym punktem końcowym było zmniejszenie wskaźnika nasilenia naczyniakowłókniaka twarzy (FASI) dla stopnia rumienia, wielkości grudek, uniesienia i rozszerzenia zmian w 12. tygodniu. W okresie 2 pacjenci zostali włączeni do otwartego badania i zostali ponownie przydzieleni do stosowania skuteczniejszej maści na obu policzkach przez kolejne 12 tygodni (tydzień 13-24). Przeprowadzono również dalszą analizę FASI pod kątem nawrotu po odstawieniu leku przez 12 tygodni (tydzień 36). Drugorzędowym punktem końcowym było zmniejszenie wyniku analizy wizualnej (VAS) oceniane przez samych pacjentów w 12. tygodniu.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Tło: Angiofibroma twarzy związana ze stwardnieniem guzowatym (TSC) jest psychicznie wyniszczająca zarówno dla pacjentów, jak i członków ich rodzin. Patogeneza TSC wynika z mutacji TSC1 lub TSC2, prowadzących do defektu mechanistycznego hamowania celu rapamycyny (mTOR). Rapamycyna jest inhibitorem mTOR i jest skuteczna w przypadku naczyniakowłókniaka twarzy TSC po podaniu miejscowym. Wykazano, że kalcytriol, analog witaminy D3, zmniejsza zwłóknienie skóry w twardzinie skóry i może być korzystny terapeutycznie w naczyniakowłókniakach.

Cel: Celem pracy jest określenie skuteczności i bezpieczeństwa miejscowego stosowania rapamycyny lub kalcytriolu oraz ich kombinacji w leczeniu naczyniakowłókniaka twarzy związanego z TSC.

Metody: Zrekrutowano ogółem 52 pacjentów z TSC, w tym 20 mężczyzn i 32 kobiety, z których 50 ukończyło okres 1 badania. W okresie 1 miejscową terapię jednoskładnikową rapamycyną (0,1%) lub kalcytriolem (3 μg/g) w porównaniu z ich kombinacją stosowano dwa razy dziennie przez randomizowane porównanie lewej i prawej strony z podziałem twarzy przez 12 tygodni. Pierwszorzędowym punktem końcowym było zmniejszenie wskaźnika nasilenia naczyniakowłókniaka twarzy (FASI) dla stopnia rumienia, wielkości grudek, uniesienia i rozszerzenia zmian w 12. tygodniu. W okresie 2 pacjenci zostali włączeni do otwartego badania i zostali ponownie przydzieleni do stosowania skuteczniejszej maści na obu policzkach przez kolejne 12 tygodni (tydzień 13-24). Przeprowadzono również dalszą analizę FASI pod kątem nawrotu po odstawieniu leku przez 12 tygodni (tydzień 36). Drugorzędowym punktem końcowym było zmniejszenie wyniku analizy wizualnej (VAS) oceniane przez samych pacjentów w 12. tygodniu.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

52

Faza

  • Faza 3

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

7 lat do 65 lat (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Pacjenci musieli być zdiagnozowani lub wysoce podejrzani jako chorzy na TSC.
  2. Badani muszą być w wieku od 7 do 70 lat w momencie badania przesiewowego i mogą być dowolnej płci.
  3. Pacjenci muszą mieć symetryczne naczyniakowłókniaki twarzy.

Kryteria wyłączenia:

  1. Ciąża lub planowana ciąża.
  2. Pacjenci, którzy nie mogą przestrzegać protokołu leczenia.
  3. Osoby z zaburzeniami czynności nerek lub wątroby/ dróg żółciowych.
  4. Pacjenci z hiperkalcemią i pacjenci z zaburzeniami metabolizmu wapnia.
  5. Osoby leczone ogólnoustrojowo z niedoboru wapnia.
  6. Osoby, o których wiadomo, że są nadwrażliwe na rapamycynę lub kalcytriol.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Potroić

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Rapamycyna
Rapamycyna (0,1%)
Lek: Rapamycyna

Miejscowa terapia rapamycyną (0,1%) lub kalcytriolem (3 µg/g) w porównaniu z ich kombinacją była stosowana dwa razy dziennie przez randomizowane porównanie lewej i prawej strony z podziałem twarzy przez 12 tygodni.

W okresie 2 pacjenci zostali włączeni do otwartego badania i zostali ponownie przydzieleni do stosowania skuteczniejszej maści na obu policzkach przez kolejne 12 tygodni (tydzień 13-24).

Inne nazwy:
  • Syrolimus
Eksperymentalny: Kalcytriol
Kalcytriol (3mcg/g)
Lek: Kalcytriol

Miejscowa terapia rapamycyną (0,1%) lub kalcytriolem (3 µg/g) w porównaniu z ich kombinacją była stosowana dwa razy dziennie przez randomizowane porównanie lewej i prawej strony z podziałem twarzy przez 12 tygodni.

W okresie 2 pacjenci zostali włączeni do otwartego badania i zostali ponownie przydzieleni do stosowania skuteczniejszej maści na obu policzkach przez kolejne 12 tygodni (tydzień 13-24).

Inne nazwy:
  • Rocaltrol
Eksperymentalny: Połączenie rapamycyny i kalcytriolu
Rapamycyna (0,1%) z kalcytriolem (3mcg/g)
Lek: Połączenie rapamycyny i kalcytriolu

Miejscowa terapia rapamycyną (0,1%) lub kalcytriolem (3 µg/g) w porównaniu z ich kombinacją była stosowana dwa razy dziennie przez randomizowane porównanie lewej i prawej strony z podziałem twarzy przez 12 tygodni.

W okresie 2 pacjenci zostali włączeni do otwartego badania i zostali ponownie przydzieleni do stosowania skuteczniejszej maści na obu policzkach przez kolejne 12 tygodni (tydzień 13-24).

Inne nazwy:
  • Połączenie Sirolimus-Rocaltrol

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
wskaźnik ciężkości angiofibroma twarzy (FASI)
Ramy czasowe: w 12 tygodniu
zmniejszenie wskaźnika nasilenia angiofibroma twarzy (FASI) dla stopnia rumienia, wielkości grudek, uniesienia i rozszerzenia zmian w 12. tygodniu
w 12 tygodniu

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

National Taiwan University Hospital

Śledczy

  • Główny śledczy: YI-HUA LIAO, A.P., A.P.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

5 września 2013

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

7 listopada 2016

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

25 kwietnia 2017

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

26 kwietnia 2017

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

2 maja 2017

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

4 maja 2017

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

4 maja 2017

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

2 maja 2017

Ostatnia weryfikacja

1 września 2013

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 201306009MINB

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

Niezdecydowany

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Angiofibroma twarzy

Badania kliniczne na Rapamycyna

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Greece

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj