Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Aktuelt Rapamycin og Kalsitriol for Angiofibroma av Tuberøs Sklerose

2. mai 2017 oppdatert av: National Taiwan University Hospital

Studie av kombinasjonsterapi med topisk rapamycin og kalsitriol for kutane lesjoner av tuberøs sklerose: en dobbeltblind randomisert kontrollert studie

Målet med studien er å bestemme effekten og sikkerheten til topisk rapamycin eller kalsitriol og deres kombinasjon for behandling av TSC-assosiert ansiktsangiofibrom.

Metoder: Totalt 52 TSC-pasienter inkludert 20 mannlige og 32 kvinnelige forsøkspersoner ble rekruttert, og 50 av dem fullførte periode 1-studien. I periode 1 ble topisk rapamycin (0,1 %) eller kalsitriol (3 mcg/g) enkeltmiddelterapi versus kombinasjonen deres brukt to ganger daglig ved en venstre-høyre randomisert, delt ansikt sammenligning i 12 uker. Det primære endepunktet var reduksjonen av ansiktsangiofibrom-alvorlighetsindeksen (FASI) for graden av erytem, ​​papulstørrelse, forhøyning og utvidelse av lesjonene ved uke 12. I periode 2 gikk pasientene inn i en åpen studie og ble omdisponert til å bruke den mer effektive salven på begge kinn i ytterligere 12 uker (uke 13-24). En oppfølgende FASI-analyse for residiv etter seponering i 12 uker ble også utført (uke 36). Det sekundære endepunktet var reduksjonen av Visual Analysis Score (VAS) evaluert av forsøkspersonene selv i uke 12.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Bakgrunn: Tuberøs sklerosekompleks (TSC)-assosiert ansiktsangiofibrom er psykologisk ødeleggende for både pasienter og deres familiemedlemmer. Patogenesen til TSC stammer fra TSC1- eller TSC2-mutasjoner, noe som fører til defekten i det mekanistiske målet for rapamycin (mTOR)-hemming. Rapamycin er en mTOR-hemmer og er effektiv for TSC ansiktsangiofibrom gjennom topisk administrering. Calcitriol, en vitamin D3-analog, har vist seg å redusere hudfibrose ved sklerodermi og kan være terapeutisk gunstig for angiofibromer.

Mål: Målet med studien er å bestemme effekten og sikkerheten til topisk rapamycin eller kalsitriol og deres kombinasjon for behandling av TSC-assosiert ansiktsangiofibrom.

Metoder: Totalt 52 TSC-pasienter inkludert 20 mannlige og 32 kvinnelige forsøkspersoner ble rekruttert, og 50 av dem fullførte periode 1-studien. I periode 1 ble topisk rapamycin (0,1 %) eller kalsitriol (3 mcg/g) enkeltmiddelterapi versus kombinasjonen deres brukt to ganger daglig ved en venstre-høyre randomisert, delt ansikt sammenligning i 12 uker. Det primære endepunktet var reduksjonen av ansiktsangiofibrom-alvorlighetsindeksen (FASI) for graden av erytem, ​​papulstørrelse, forhøyning og utvidelse av lesjonene ved uke 12. I periode 2 gikk pasientene inn i en åpen studie og ble omdisponert til å bruke den mer effektive salven på begge kinn i ytterligere 12 uker (uke 13-24). En oppfølgende FASI-analyse for residiv etter seponering i 12 uker ble også utført (uke 36). Det sekundære endepunktet var reduksjonen av Visual Analysis Score (VAS) evaluert av forsøkspersonene selv i uke 12.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

52

Fase

  • Fase 3

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

7 år til 65 år (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Personer må ha blitt diagnostisert eller sterkt mistenkt for å ha TSC.
  2. Forsøkspersonene må være i alderen 7 til 70 år ved screening, og kan være av begge kjønn.
  3. Forsøkspersonene må ha symmetriske ansiktsangiofibromer.

Ekskluderingskriterier:

  1. Graviditet eller med en plan om å være gravid.
  2. Forsøkspersoner som ikke kan overholde behandlingsprotokollen.
  3. Personer med nyre- eller lever-/galledysfunksjon.
  4. Personer med hyperkalsemi og pasienter kjent for å lide av unormal kalsiummetabolisme.
  5. Forsøkspersoner om systemisk behandling av kalsiummangel.
  6. Personer kjent for å være overfølsomme overfor rapamycin eller kalsitriol.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Trippel

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Rapamycin
Rapamycin (0,1 %)
Legemiddel: Rapamycin

topisk rapamycin (0,1 %) eller kalsitriol (3 mcg/g) enkeltmiddelterapi versus kombinasjonen deres ble påført to ganger daglig ved en venstre-høyre randomisert, delt ansikt sammenligning i 12 uker.

I periode 2 gikk pasientene inn i en åpen studie og ble omdisponert til å bruke den mer effektive salven på begge kinn i ytterligere 12 uker (uke 13-24).

Andre navn:
  • Sirolimus
Eksperimentell: Kalsitriol
Kalsitriol (3mcg/g)
Legemiddel: Kalsitriol

topisk rapamycin (0,1 %) eller kalsitriol (3 mcg/g) enkeltmiddelterapi versus kombinasjonen deres ble påført to ganger daglig ved en venstre-høyre randomisert, delt ansikt sammenligning i 12 uker.

I periode 2 gikk pasientene inn i en åpen studie og ble omdisponert til å bruke den mer effektive salven på begge kinn i ytterligere 12 uker (uke 13-24).

Andre navn:
  • Rocaltrol
Eksperimentell: Rapamycin-kalsitriol kombinasjon
Rapamycin (0,1 %) med kalsitriol (3 mcg/g)
Legemiddel: Rapamycin-kalsitriol kombinasjon

topisk rapamycin (0,1 %) eller kalsitriol (3 mcg/g) enkeltmiddelterapi versus kombinasjonen deres ble påført to ganger daglig ved en venstre-høyre randomisert, delt ansikt sammenligning i 12 uker.

I periode 2 gikk pasientene inn i en åpen studie og ble omdisponert til å bruke den mer effektive salven på begge kinn i ytterligere 12 uker (uke 13-24).

Andre navn:
  • Sirolimus-Rocaltrol kombinasjon

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
ansikts angiofibrom alvorlighetsindeks (FASI)
Tidsramme: i uke 12
reduksjon av ansiktsangiofibrom alvorlighetsindeks (FASI) for graden av erytem, ​​papulstørrelse, forhøyelse og utvidelse av lesjonene ved uke 12
i uke 12

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

National Taiwan University Hospital

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: YI-HUA LIAO, A.P., A.P.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

5. september 2013

Primær fullføring (Faktiske)

7. november 2016

Studiet fullført (Faktiske)

25. april 2017

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

26. april 2017

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

2. mai 2017

Først lagt ut (Faktiske)

4. mai 2017

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

4. mai 2017

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

2. mai 2017

Sist bekreftet

1. september 2013

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 201306009MINB

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

Ubestemt

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Angiofibrom i ansiktet

Kliniske studier på Rapamycin

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Lebanon

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere