Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Topisches Rapamycin und Calcitriol für Angiofibrom der tuberösen Sklerose

2. Mai 2017 aktualisiert von: National Taiwan University Hospital

Studie zur Kombinationstherapie mit topischem Rapamycin und Calcitriol bei kutanen Läsionen der tuberösen Sklerose: eine doppelblinde, randomisierte, kontrollierte Studie

Das Ziel der Studie ist es, die Wirkung und Sicherheit von topischem Rapamycin oder Calcitriol und ihrer Kombination für die Behandlung von TSC-assoziiertem Angiofibrom im Gesicht zu bestimmen.

Methoden: Insgesamt 52 TSC-Patienten, darunter 20 männliche und 32 weibliche Probanden, wurden rekrutiert, und 50 von ihnen schlossen die Phase-1-Studie ab. In Phase 1 wurde eine topische Therapie mit Rapamycin (0,1 %) oder Calcitriol (3 µg/g) als Einzelwirkstoff im Vergleich zu ihrer Kombination zweimal täglich in einem links-rechts-randomisierten Split-Face-Vergleich über 12 Wochen angewendet. Der primäre Endpunkt war die Verringerung des Angiofibrom-Schweregrads im Gesicht (FASI) für den Erythemgrad, die Papelgröße, die Erhöhung und Ausdehnung der Läsionen in Woche 12. In Phase 2 nahmen die Patienten an einer Open-Label-Studie teil und wurden für weitere 12 Wochen (Woche 13–24) auf die Anwendung der wirksameren Salbe auf beiden Wangen umgestellt. Eine Follow-up-FASI-Analyse für Rezidive nach 12-wöchigem Absetzen des Medikaments wurde ebenfalls durchgeführt (Woche 36). Der sekundäre Endpunkt war die Verringerung des Visual Analysis Score (VAS), der von den Probanden selbst in Woche 12 bewertet wurde.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Hintergrund: Das mit dem Tuberöse-Sklerose-Komplex (TSC) assoziierte faziale Angiofibrom schwächt sowohl Patienten als auch ihre Familienangehörigen psychisch. Die Pathogenese von TSC stammt von TSC1- oder TSC2-Mutationen, die zu einem Defekt im mechanistischen Ziel der Rapamycin (mTOR)-Hemmung führen. Rapamycin ist ein mTOR-Hemmer und ist bei TSC-Gesichtsangiofibrom durch topische Verabreichung wirksam. Calcitriol, ein Vitamin-D3-Analogon, verringert nachweislich die Hautfibrose bei Sklerodermie und kann bei Angiofibromen therapeutisch vorteilhaft sein.

Ziele: Das Ziel der Studie ist es, die Wirkung und Sicherheit von topischem Rapamycin oder Calcitriol und ihrer Kombination für die Behandlung von TSC-assoziiertem Gesichts-Angiofibrom zu bestimmen.

Methoden: Insgesamt 52 TSC-Patienten, darunter 20 männliche und 32 weibliche Probanden, wurden rekrutiert, und 50 von ihnen schlossen die Phase-1-Studie ab. In Phase 1 wurde eine topische Therapie mit Rapamycin (0,1 %) oder Calcitriol (3 µg/g) als Einzelwirkstoff im Vergleich zu ihrer Kombination zweimal täglich in einem links-rechts-randomisierten Split-Face-Vergleich über 12 Wochen angewendet. Der primäre Endpunkt war die Verringerung des Angiofibrom-Schweregrads im Gesicht (FASI) für den Erythemgrad, die Papelgröße, die Erhöhung und Ausdehnung der Läsionen in Woche 12. In Phase 2 nahmen die Patienten an einer Open-Label-Studie teil und wurden für weitere 12 Wochen (Woche 13–24) auf die Anwendung der wirksameren Salbe auf beiden Wangen umgestellt. Eine Follow-up-FASI-Analyse für Rezidive nach 12-wöchigem Absetzen des Medikaments wurde ebenfalls durchgeführt (Woche 36). Der sekundäre Endpunkt war die Verringerung des Visual Analysis Score (VAS), der von den Probanden selbst in Woche 12 bewertet wurde.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

52

Phase

  • Phase 3

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

7 Jahre bis 65 Jahre (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Bei den Probanden muss TSC diagnostiziert oder hochgradig vermutet worden sein.
  2. Die Probanden müssen beim Screening zwischen 7 und 70 Jahre alt sein und können beide Geschlechter sein.
  3. Die Probanden müssen symmetrische Angiofibrome im Gesicht haben.

Ausschlusskriterien:

  1. Schwangerschaft oder mit dem Plan, schwanger zu werden.
  2. Patienten, die das Behandlungsprotokoll nicht einhalten können.
  3. Patienten mit Nieren- oder Leber-/Gallenfunktionsstörungen.
  4. Patienten mit Hyperkalzämie und Patienten, von denen bekannt ist, dass sie an einem anormalen Kalziumstoffwechsel leiden.
  5. Themen zur systemischen Behandlung von Calciummangel.
  6. Patienten mit bekannter Überempfindlichkeit gegenüber Rapamycin oder Calcitriol.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Verdreifachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Rapamycin
Rapamycin (0,1 %)
Arzneimittel: Rapamycin

topisches Rapamycin (0,1 %) oder Calcitriol (3 mcg/g) als Monotherapie im Vergleich zu ihrer Kombination wurden zweimal täglich in einem links-rechts-randomisierten Split-Face-Vergleich über 12 Wochen angewendet.

In Phase 2 nahmen die Patienten an einer Open-Label-Studie teil und wurden für weitere 12 Wochen (Woche 13–24) auf die Anwendung der wirksameren Salbe auf beiden Wangen umgestellt.

Andere Namen:
  • Sirolimus
Experimental: Calcitriol
Calcitriol (3 mcg/g)
Arzneimittel: Calcitriol

topisches Rapamycin (0,1 %) oder Calcitriol (3 mcg/g) als Monotherapie im Vergleich zu ihrer Kombination wurden zweimal täglich in einem links-rechts-randomisierten Split-Face-Vergleich über 12 Wochen angewendet.

In Phase 2 nahmen die Patienten an einer Open-Label-Studie teil und wurden für weitere 12 Wochen (Woche 13–24) auf die Anwendung der wirksameren Salbe auf beiden Wangen umgestellt.

Andere Namen:
  • Rocaltrol
Experimental: Rapamycin-Calcitriol-Kombination
Rapamycin (0,1 %) mit Calcitriol (3 mcg/g)
Arzneimittel: Rapamycin-Calcitriol-Kombination

topisches Rapamycin (0,1 %) oder Calcitriol (3 mcg/g) als Monotherapie im Vergleich zu ihrer Kombination wurden zweimal täglich in einem links-rechts-randomisierten Split-Face-Vergleich über 12 Wochen angewendet.

In Phase 2 nahmen die Patienten an einer Open-Label-Studie teil und wurden für weitere 12 Wochen (Woche 13–24) auf die Anwendung der wirksameren Salbe auf beiden Wangen umgestellt.

Andere Namen:
  • Sirolimus-Rocaltrol-Kombination

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Gesichts-Angiofibrom-Schwereindex (FASI)
Zeitfenster: in Woche 12
die Verringerung des Angiofibrom-Schweregrads im Gesicht (FASI) für den Erythemgrad, die Papelgröße, die Erhöhung und Ausdehnung der Läsionen in Woche 12
in Woche 12

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

National Taiwan University Hospital

Ermittler

  • Hauptermittler: YI-HUA LIAO, A.P., A.P.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

5. September 2013

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

7. November 2016

Studienabschluss (Tatsächlich)

25. April 2017

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

26. April 2017

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

2. Mai 2017

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

4. Mai 2017

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

4. Mai 2017

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

2. Mai 2017

Zuletzt verifiziert

1. September 2013

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 201306009MINB

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

Unentschieden

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Gesichts-Angiofibrom

Klinische Studien zur Rapamycin

Suchen Sie nach ähnlichen Studien

Sponsoren und Mitarbeiter

Krankheiten

Drogeninterventionen

CROs by country

CROs in Guinea

Bedingungen

Seltene Krankheiten

Drogeninterventionen

Nahrungsergänzungsmittel

Sponsor / Mitarbeiter

Standorte

Abonnieren