Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Lokální rapamycin a kalcitriol pro angiofibrom tuberózní sklerózy

2. května 2017 aktualizováno: National Taiwan University Hospital

Studie kombinované terapie s topickým rapamycinem a kalcitriolem pro kožní léze tuberózní sklerózy: dvojitě zaslepená randomizovaná kontrolovaná studie

Cílem studie je zjistit účinek a bezpečnost topického rapamycinu nebo kalcitriolu a jejich kombinace pro léčbu TSC-asociovaného obličejového angiofibromu.

Metody: Celkem bylo přijato 52 pacientů s TSC včetně 20 mužů a 32 subjektů žen a 50 z nich dokončilo období 1 studie. V období 1 byla aplikována topická terapie rapamycinem (0,1 %) nebo kalcitriolem (3 mcg/g) jednou látkou versus jejich kombinace dvakrát denně levým a pravým randomizovaným, rozděleným porovnáváním po dobu 12 týdnů. Primárním cílovým bodem bylo snížení indexu závažnosti angiofibromu na obličeji (FASI) pro stupeň erytému, velikost papule, elevaci a rozšíření lézí ve 12. týdnu. V období 2 pacienti vstoupili do otevřené studie a byli přeřazeni k používání účinnější masti na obě tváře po dobu dalších 12 týdnů (13.–24. týden). Byla také provedena následná analýza FASI na recidivu po vysazení léku po dobu 12 týdnů (36. týden). Sekundárním koncovým bodem bylo snížení skóre vizuální analýzy (VAS) hodnocené samotnými subjekty v týdnu 12.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Východiska: Faciální angiofibrom spojený s komplexem tuberózní sklerózy (TSC) je psychicky vysilující jak pro pacienty, tak pro jejich rodinné příslušníky. Patogeneze TSC vychází z mutací TSC1 nebo TSC2, což vede k defektu v mechanistickém cíli inhibice rapamycinu (mTOR). Rapamycin je inhibitor mTOR a je účinný u TSC faciálního angiofibromu prostřednictvím místního podávání. Bylo prokázáno, že kalcitriol, analog vitaminu D3, snižuje kožní fibrózu u sklerodermie a může být terapeuticky prospěšný pro angiofibromy.

Cíle: Cílem studie je zjistit účinek a bezpečnost topického rapamycinu nebo kalcitriolu a jejich kombinace pro léčbu TSC-asociovaného faciálního angiofibromu.

Metody: Celkem bylo přijato 52 pacientů s TSC včetně 20 mužů a 32 subjektů žen a 50 z nich dokončilo období 1 studie. V období 1 byla aplikována topická terapie rapamycinem (0,1 %) nebo kalcitriolem (3 mcg/g) jednou látkou versus jejich kombinace dvakrát denně levým a pravým randomizovaným, rozděleným porovnáváním po dobu 12 týdnů. Primárním cílovým bodem bylo snížení indexu závažnosti angiofibromu na obličeji (FASI) pro stupeň erytému, velikost papule, elevaci a rozšíření lézí ve 12. týdnu. V období 2 pacienti vstoupili do otevřené studie a byli přeřazeni k používání účinnější masti na obě tváře po dobu dalších 12 týdnů (13.–24. týden). Byla také provedena následná analýza FASI na recidivu po vysazení léku po dobu 12 týdnů (36. týden). Sekundárním koncovým bodem bylo snížení skóre vizuální analýzy (VAS) hodnocené samotnými subjekty v týdnu 12.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

52

Fáze

  • Fáze 3

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

7 let až 65 let (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. U subjektů musí být diagnostikována nebo vysoce podezřelá TSC.
  2. Subjekty musí být při screeningu ve věku 7 až 70 let a mohou být obojího pohlaví.
  3. Subjekty musí mít symetrické obličejové angiofibromy.

Kritéria vyloučení:

  1. Těhotenství nebo s plánem být těhotná.
  2. Subjekty, které nemohou dodržovat léčebný protokol.
  3. Subjekty s dysfunkcí ledvin nebo jater/žlučových cest.
  4. Subjekty s hyperkalcémií a pacienti, o kterých je známo, že trpí abnormálním metabolismem vápníku.
  5. Subjekty na systémové léčbě nedostatku vápníku.
  6. Jedinci, o kterých je známo, že jsou přecitlivělí na rapamycin nebo kalcitriol.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Trojnásobný

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Rapamycin
Rapamycin (0,1 %)
Lék: Rapamycin

topická terapie rapamycinem (0,1 %) nebo kalcitriolem (3 mcg/g) v monoterapii versus jejich kombinace byly aplikovány dvakrát denně levým a pravým randomizovaným, rozděleným porovnáváním po dobu 12 týdnů.

V období 2 pacienti vstoupili do otevřené studie a byli přeřazeni k používání účinnější masti na obě tváře po dobu dalších 12 týdnů (13.–24. týden).

Ostatní jména:
  • Sirolimus
Experimentální: Kalcitriol
Kalcitriol (3 mcg/g)
Lék: Kalcitriol

topická terapie rapamycinem (0,1 %) nebo kalcitriolem (3 mcg/g) v monoterapii versus jejich kombinace byly aplikovány dvakrát denně levým a pravým randomizovaným, rozděleným porovnáváním po dobu 12 týdnů.

V období 2 pacienti vstoupili do otevřené studie a byli přeřazeni k používání účinnější masti na obě tváře po dobu dalších 12 týdnů (13.–24. týden).

Ostatní jména:
  • Rocaltrol
Experimentální: Kombinace rapamycin-kalcitriol
Rapamycin (0,1 %) s kalcitriolem (3 mcg/g)
Lék: Kombinace rapamycin-kalcitriol

topická terapie rapamycinem (0,1 %) nebo kalcitriolem (3 mcg/g) v monoterapii versus jejich kombinace byly aplikovány dvakrát denně levým a pravým randomizovaným, rozděleným porovnáváním po dobu 12 týdnů.

V období 2 pacienti vstoupili do otevřené studie a byli přeřazeni k používání účinnější masti na obě tváře po dobu dalších 12 týdnů (13.–24. týden).

Ostatní jména:
  • Kombinace Sirolimus-Rocaltrol

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
index závažnosti angiofibromu obličeje (FASI)
Časové okno: v týdnu 12
snížení indexu závažnosti angiofibromu na obličeji (FASI) pro stupeň erytému, velikost papuly, elevaci a rozšíření lézí v týdnu 12
v týdnu 12

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

National Taiwan University Hospital

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: YI-HUA LIAO, A.P., A.P.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

5. září 2013

Primární dokončení (Aktuální)

7. listopadu 2016

Dokončení studie (Aktuální)

25. dubna 2017

Termíny zápisu do studia

První předloženo

26. dubna 2017

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

2. května 2017

První zveřejněno (Aktuální)

4. května 2017

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

4. května 2017

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

2. května 2017

Naposledy ověřeno

1. září 2013

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 201306009MINB

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Nerozhodný

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Angiofibrom obličeje

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in New Zealand

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit