Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Местное применение рапамицина и кальцитриола при ангиофиброме туберозного склероза

2 мая 2017 г. обновлено: National Taiwan University Hospital

Изучение комбинированной терапии рапамицином и кальцитриолом для местного применения при кожных поражениях туберозного склероза: двойное слепое рандомизированное контролируемое исследование

Цель исследования — определить эффективность и безопасность местного применения рапамицина или кальцитриола и их комбинации для лечения ангиофибромы лица, ассоциированной с ТС.

Методы: Всего было набрано 52 пациента с ТС, включая 20 мужчин и 32 женщины, и 50 из них завершили исследование 1 периода. В период 1 местная терапия рапамицином (0,1%) или кальцитриолом (3 мкг/г) в качестве одного агента по сравнению с их комбинацией применялась два раза в день путем рандомизированного сравнения слева и справа с разделением лиц в течение 12 недель. Первичной конечной точкой было снижение индекса тяжести ангиофибромы лица (FASI) для степени эритемы, размера папулы, возвышения и протяженности поражений на 12-й неделе. Во 2-м периоде пациенты участвовали в открытом исследовании и были переведены на использование более эффективной мази на обеих щеках еще на 12 недель (13-24 неделя). Также был проведен последующий анализ FASI на предмет рецидива после отмены препарата в течение 12 недель (36 неделя). Вторичной конечной точкой было снижение оценки визуального анализа (ВАШ), оцениваемой самими субъектами на 12-й неделе.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Актуальность: Ангиофиброма лица, связанная с туберозным склерозным комплексом (ТСК), оказывает психологическое воздействие как на пациентов, так и на членов их семей. Патогенез TSC связан с мутациями TSC1 или TSC2, что приводит к дефекту механистической мишени ингибирования рапамицина (mTOR). Рапамицин является ингибитором mTOR и эффективен при ангиофиброме TSC лица при местном применении. Было показано, что кальцитриол, аналог витамина D3, уменьшает фиброз кожи при склеродермии и может быть терапевтически полезен при ангиофибромах.

Цели: Целью исследования является определение эффекта и безопасности местного применения рапамицина или кальцитриола и их комбинации для лечения ангиофибромы лица, связанной с TSC.

Методы: Всего было набрано 52 пациента с ТС, включая 20 мужчин и 32 женщины, и 50 из них завершили исследование 1 периода. В период 1 местная терапия рапамицином (0,1%) или кальцитриолом (3 мкг/г) в качестве одного агента по сравнению с их комбинацией применялась два раза в день путем рандомизированного сравнения слева и справа с разделением лиц в течение 12 недель. Первичной конечной точкой было снижение индекса тяжести ангиофибромы лица (FASI) для степени эритемы, размера папулы, возвышения и протяженности поражений на 12-й неделе. Во 2-м периоде пациенты участвовали в открытом исследовании и были переведены на использование более эффективной мази на обеих щеках еще на 12 недель (13-24 неделя). Также был проведен последующий анализ FASI на предмет рецидива после отмены препарата в течение 12 недель (36 неделя). Вторичной конечной точкой было снижение оценки визуального анализа (ВАШ), оцениваемой самими субъектами на 12-й неделе.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

52

Фаза

  • Фаза 3

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 7 лет до 65 лет (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  1. У субъектов должен быть диагностирован или сильно подозревается наличие TSC.
  2. Субъекты должны быть в возрасте от 7 до 70 лет на момент скрининга и могут быть любого пола.
  3. У субъектов должны быть симметричные лицевые ангиофибромы.

Критерий исключения:

  1. Беременность или с планом забеременеть.
  2. Субъекты, которые не могут соблюдать протокол лечения.
  3. Субъекты с нарушением функции почек или печени/желчевыводящих путей.
  4. Субъекты с гиперкальциемией и пациенты, страдающие нарушением метаболизма кальция.
  5. Субъекты системного лечения дефицита кальция.
  6. Субъекты, о которых известно, что они гиперчувствительны к рапамицину или кальцитриолу.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Тройной

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Рапамицин
Рапамицин (0,1%)
Лекарство: Рапамицин

местная монотерапия рапамицином (0,1%) или кальцитриолом (3 мкг/г) по сравнению с их комбинацией применялась два раза в день путем рандомизированного сравнения слева и справа с разделением лиц в течение 12 недель.

Во 2-м периоде пациенты участвовали в открытом исследовании и были переведены на использование более эффективной мази на обеих щеках еще на 12 недель (13-24 неделя).

Другие имена:
  • Сиролимус
Экспериментальный: Кальцитриол
Кальцитриол (3 мкг/г)
Лекарство: Кальцитриол

местная монотерапия рапамицином (0,1%) или кальцитриолом (3 мкг/г) по сравнению с их комбинацией применялась два раза в день путем рандомизированного сравнения слева и справа с разделением лиц в течение 12 недель.

Во 2-м периоде пациенты участвовали в открытом исследовании и были переведены на использование более эффективной мази на обеих щеках еще на 12 недель (13-24 неделя).

Другие имена:
  • Рокальтрол
Экспериментальный: Комбинация рапамицин-кальцитриол
Рапамицин (0,1%) с кальцитриолом (3 мкг/г)
Лекарство: Комбинация рапамицин-кальцитриол

местная монотерапия рапамицином (0,1%) или кальцитриолом (3 мкг/г) по сравнению с их комбинацией применялась два раза в день путем рандомизированного сравнения слева и справа с разделением лиц в течение 12 недель.

Во 2-м периоде пациенты участвовали в открытом исследовании и были переведены на использование более эффективной мази на обеих щеках еще на 12 недель (13-24 неделя).

Другие имена:
  • Комбинация Сиролимус-Рокальтрол

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
индекс тяжести лицевой ангиофибромы (FASI)
Временное ограничение: на 12 неделе
снижение индекса тяжести ангиофибромы лица (FASI) по степени эритемы, размеру папул, возвышению и распространению поражений на 12-й неделе
на 12 неделе

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

National Taiwan University Hospital

Следователи

  • Главный следователь: YI-HUA LIAO, A.P., A.P.

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

5 сентября 2013 г.

Первичное завершение (Действительный)

7 ноября 2016 г.

Завершение исследования (Действительный)

25 апреля 2017 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

26 апреля 2017 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

2 мая 2017 г.

Первый опубликованный (Действительный)

4 мая 2017 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

4 мая 2017 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

2 мая 2017 г.

Последняя проверка

1 сентября 2013 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 201306009MINB

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

Не определился

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Рапамицин

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Bosnia & Herzegovina

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться