Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Actueel Rapamycin en Calcitriol voor angiofibroom van tubereuze sclerose

2 mei 2017 bijgewerkt door: National Taiwan University Hospital

Studie van combinatietherapie met topische rapamycine en calcitriol voor huidlaesies van tubereuze sclerose: een dubbelblinde gerandomiseerde gecontroleerde studie

Het doel van de studie is om het effect en de veiligheid van topische rapamycine of calcitriol en hun combinatie voor de behandeling van TSC-geassocieerd gezichtsangiofibroom te bepalen.

Methoden: In totaal werden 52 TSC-patiënten gerekruteerd, waaronder 20 mannelijke en 32 vrouwelijke proefpersonen, en 50 van hen voltooiden de periode 1-studie. In periode 1 werd topische rapamycine (0,1%) of calcitriol (3 mcg/g) monotherapie versus hun combinatie twee keer per dag toegepast door een links-rechts gerandomiseerde, gesplitste vergelijking gedurende 12 weken. Het primaire eindpunt was de reductie van de faciale angiofibroma-ernstindex (FASI) voor de graad van erytheem, papelgrootte, elevatie en extensie van de laesies in week 12. In periode 2 namen de patiënten deel aan een open-label onderzoek en kregen ze opnieuw toegewezen om de effectievere zalf op beide wangen nog eens 12 weken te gebruiken (week 13-24). Een follow-up FASI-analyse voor recidief na stopzetting van het geneesmiddel gedurende 12 weken werd ook uitgevoerd (week 36). Het secundaire eindpunt was de verlaging van de Visual Analysis Score (VAS) die door de proefpersonen zelf werd beoordeeld in week 12.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Achtergrond: Tubereuze sclerose-complex (TSC)-geassocieerd angiofibroom in het gezicht is psychologisch slopend voor zowel patiënten als hun gezinsleden. De pathogenese van TSC komt voort uit TSC1- of TSC2-mutaties, wat leidt tot het defect in het mechanistische doelwit van rapamycine (mTOR)-remming. Rapamycin is een mTOR-remmer en is effectief voor TSC-gezichtsangiofibroom door plaatselijke toediening. Van calcitriol, een vitamine D3-analoog, is aangetoond dat het huidfibrose bij sclerodermie vermindert en mogelijk therapeutisch gunstig is voor angiofibromen.

Doelstellingen: Het doel van de studie is om het effect en de veiligheid van topische rapamycine of calcitriol en hun combinatie voor de behandeling van TSC-geassocieerd gezichtsangiofibroom te bepalen.

Methoden: In totaal werden 52 TSC-patiënten gerekruteerd, waaronder 20 mannelijke en 32 vrouwelijke proefpersonen, en 50 van hen voltooiden de periode 1-studie. In periode 1 werd topische rapamycine (0,1%) of calcitriol (3 mcg/g) monotherapie versus hun combinatie twee keer per dag toegepast door een links-rechts gerandomiseerde, gesplitste vergelijking gedurende 12 weken. Het primaire eindpunt was de reductie van de faciale angiofibroma-ernstindex (FASI) voor de graad van erytheem, papelgrootte, elevatie en extensie van de laesies in week 12. In periode 2 namen de patiënten deel aan een open-label onderzoek en kregen ze opnieuw toegewezen om de effectievere zalf op beide wangen nog eens 12 weken te gebruiken (week 13-24). Een follow-up FASI-analyse voor recidief na stopzetting van het geneesmiddel gedurende 12 weken werd ook uitgevoerd (week 36). Het secundaire eindpunt was de verlaging van de Visual Analysis Score (VAS) die door de proefpersonen zelf werd beoordeeld in week 12.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

52

Fase

  • Fase 3

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

7 jaar tot 65 jaar (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Proefpersonen moeten zijn gediagnosticeerd of sterk verdacht zijn van TSC.
  2. Proefpersonen moeten bij de screening tussen de 7 en 70 jaar oud zijn en kunnen van beide geslachten zijn.
  3. Proefpersonen moeten symmetrische gezichtsangiofibromen hebben.

Uitsluitingscriteria:

  1. Zwangerschap of met een plan om zwanger te worden.
  2. Proefpersonen die het behandelprotocol niet kunnen naleven.
  3. Proefpersonen met nier- of lever-/galdisfunctie.
  4. Proefpersonen met hypercalciëmie en patiënten waarvan bekend is dat ze lijden aan een abnormaal calciummetabolisme.
  5. Onderwerpen over systemische behandeling van calciumtekort.
  6. Onderwerpen waarvan bekend is dat ze overgevoelig zijn voor rapamycine of calcitriol.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verdrievoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Rapamycine
Rapamycine (0,1%)
Geneesmiddel: Rapamycine

topische rapamycine (0,1%) of calcitriol (3 mcg/g) single-agent therapie versus hun combinatie werden tweemaal daags toegepast door een links-rechts gerandomiseerde, split-face vergelijking gedurende 12 weken.

In periode 2 namen de patiënten deel aan een open-label onderzoek en kregen ze opnieuw toegewezen om de effectievere zalf op beide wangen nog eens 12 weken te gebruiken (week 13-24).

Andere namen:
  • Sirolimus
Experimenteel: Calcitriol
Calcitriol (3mcg/g)
Geneesmiddel: Calcitriol

topische rapamycine (0,1%) of calcitriol (3 mcg/g) single-agent therapie versus hun combinatie werden tweemaal daags toegepast door een links-rechts gerandomiseerde, split-face vergelijking gedurende 12 weken.

In periode 2 namen de patiënten deel aan een open-label onderzoek en kregen ze opnieuw toegewezen om de effectievere zalf op beide wangen nog eens 12 weken te gebruiken (week 13-24).

Andere namen:
  • Rocaltrol
Experimenteel: Rapamycine-calcitriol-combinatie
Rapamycine (0,1%) met calcitriol (3mcg/g)
Geneesmiddel: Rapamycine-calcitriol-combinatie

topische rapamycine (0,1%) of calcitriol (3 mcg/g) single-agent therapie versus hun combinatie werden tweemaal daags toegepast door een links-rechts gerandomiseerde, split-face vergelijking gedurende 12 weken.

In periode 2 namen de patiënten deel aan een open-label onderzoek en kregen ze opnieuw toegewezen om de effectievere zalf op beide wangen nog eens 12 weken te gebruiken (week 13-24).

Andere namen:
  • Combinatie Sirolimus-Rocaltrol

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
faciale angiofibroma-ernstindex (FASI)
Tijdsspanne: in week 12
de verlaging van de faciale angiofibroma-ernstindex (FASI) voor de graad van erytheem, papelgrootte, elevatie en extensie van de laesies in week 12
in week 12

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

National Taiwan University Hospital

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: YI-HUA LIAO, A.P., A.P.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

5 september 2013

Primaire voltooiing (Werkelijk)

7 november 2016

Studie voltooiing (Werkelijk)

25 april 2017

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

26 april 2017

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

2 mei 2017

Eerst geplaatst (Werkelijk)

4 mei 2017

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

4 mei 2017

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

2 mei 2017

Laatst geverifieerd

1 september 2013

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 201306009MINB

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

Onbeslist

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Gezichtsangiofibroom

Klinische onderzoeken op Rapamycine

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Türkiye

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren