成長ホルモン欠損症の日本人小児におけるソマバラタンの長期安全性試験
成長ホルモン欠損症の日本人小児における長時間作用型ヒト成長ホルモン ソマバラタン (VRS-317) の非盲検長期安全性試験
調査の概要
詳細な説明
研究の種類
入学 (実際)
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
研究場所
-
-
California
-
Menlo Park、California、アメリカ、94025
- Eric Humphriss
-
-
参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
受講資格のある性別
説明
包含基準:
- -暦年齢が3.0歳以上。
- 思春期前の状態：女児では乳房の発達がなく、男児では精巣容積が 4.0 mL 未満。
- -毎日のrhGHによる治療を受けているGHD（現在の診断ガイドラインに従って診断された）の被験者。
- -甲状腺機能低下症の治療を受けていない被験者のスクリーニング訪問時の正常な甲状腺機能。 チロキシンの補充が必要な被験者は、PI および医療モニターによって適切に治療されたと見なされなければなりません。
- -スクリーニング訪問時またはスクリーニング訪問から6か月以内の正常な副腎機能（朝のコルチゾールおよび/または局所刺激試験） 副腎機能不全の治療を受けていない被験者。 -副腎機能不全の被験者は、治験薬投与前に最低4週間グルココルチコイド治療を受けなければなりません。
- -GHDの原因に関連する病理は、スクリーニング前に少なくとも6か月間安定している必要があります。
- -毎日のrhGH療法を中止する意思がある。
- -法的に承認された代理人は、インフォームドコンセントを喜んで提供できる必要があります
除外基準:
1. rhGH以外の成長促進剤による前（過去12か月）または同時治療[例：IGF-I、GH放出ホルモン（GHRH）、性ステロイド（GH刺激試験のプライマーとして使用される場合を除く）、アロマターゼ阻害剤および/またはGnRHアゴニスト]。
2.現在の重大な疾患（糖尿病、嚢胞性線維症、腎不全など）。 併発疾患のすべての場合において、スクリーニングは医療モニターによって書面で承認されなければなりません。
3.染色体異数性、重大な遺伝子変異（GHDを引き起こすものを除く）、または指定された症候群の確定診断（例：ラッセルシルバー、プラダーウィリ、ターナーなど）。
4. 出生時体重および/または出生時の体長が、地域の在胎週数成長チャートを使用した在胎週数の 5 パーセンタイル未満。
5.経口グルココルチコイドの抗炎症用量の長期（> 14日）の毎日の使用。
6.悪性腫瘍の既往歴。 7.スクリーニング前30日間の治験薬による治療。 8.治験薬製剤の成分に対する既知のアレルギー。 9.スクリーニング時の頭蓋内圧亢進および/または網膜症を示唆する眼所見。
10. 脊柱側弯症、脊柱後弯症、キアリ奇形、二分脊椎変異体を含む重大な脊椎異常。
11.検査室研究のスクリーニングにおける重大な異常（PIおよび医療モニターによる評価による）。
12.研究活動の完了を妨げる現在の社会的状況（例：計画された家族の遠方への移動）。
13.膵炎または未診断の慢性腹痛の病歴。 14. -脊髄または全身への放射線照射の病歴。 15. 適切に治療されていない他の下垂体ホルモン欠乏症の存在。
16.すべての試験活動への参加に同意することを望まない
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
|
実験的：ソマバラタン
融合タンパク質、皮下ボーラス注射、3.5 mg/kg 月 2 回
|
すべての被験者は、月に2回（15日ごと±2日）、ソマバラタン3.5 mg / kgを受け取ります。
皮下ボーラス注射として投与されます。
他の名前：
|
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
有害事象
時間枠：12ヶ月
|
有害事象の発生率と重症度
|
12ヶ月
|
二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
高さ速度
時間枠：12ヶ月
|
切り替え治療前後の高さ速度（HV）とHV-SDSの比較
|
12ヶ月
|
|
IGF-I 発現
時間枠：12ヶ月
|
初日からの変化
|
12ヶ月
|
|
免疫原性
時間枠：12ヶ月
|
抗薬物抗体反応で評価
|
12ヶ月
|
協力者と研究者
スポンサー
捜査官
- スタディディレクター：Will Charlton, MD、Vesrartis
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (実際)
研究の完了 (実際)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。