성장 호르몬 결핍증이 있는 일본 어린이를 대상으로 한 소마바라탄의 장기 안전성 연구
성장 호르몬 결핍증이 있는 일본 어린이를 대상으로 지속형 인간 성장 호르몬 소마바라탄(VRS-317)의 공개 라벨 장기 안전성 연구
연구 개요
상세 설명
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 3단계
연락처 및 위치
연구 장소
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California
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Menlo Park, California, 미국, 94025
- Eric Humphriss
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
설명
포함 기준:
- 생활연령 ≥ 3.0세.
- 사춘기 전 상태: 여아의 경우 유방 발달이 없고 남아의 경우 고환 부피가 4.0mL 미만입니다.
- 매일 rhGH로 치료를 받고 있는 GHD(현재 진단 지침에 따라 진단됨)가 있는 피험자.
- 갑상선기능저하증 치료를 받지 않은 피험자의 스크리닝 방문 시 정상 갑상선 기능. 티록신 대체가 필요한 피험자는 PI 및 의료 모니터에 의해 적절하게 치료되는 것으로 간주되어야 합니다.
- 부신 기능 부전 치료를 받지 않은 피험자에서 스크리닝 방문 시 또는 스크리닝 방문 후 6개월 이내에 정상적인 부신 기능(아침 코르티솔 및/또는 국소 자극 테스트). 부신 기능 부전이 있는 피험자는 연구 약물 투여 전 최소 4주 동안 글루코코르티코이드 치료를 받아야 합니다.
- GHD의 원인과 관련된 병리학은 스크리닝 전 최소 6개월 동안 안정적이어야 합니다.
- 매일 rhGH 요법을 중단하려는 의지.
- 법적으로 권한을 위임받은 대리인은 정보에 입각한 동의를 제공할 의지와 능력이 있어야 합니다.
제외 기준:
1. rhGH 이외의 성장 촉진제[예: IGF-I, GH 방출 호르몬(GHRH), 성 스테로이드(GH 자극 시험을 위한 프라이머로 사용되는 경우는 제외), 아로마타제를 사용한 이전(최근 12개월 내) 또는 동시 치료 억제제 및/또는 GnRH 작용제].
2. 현재 중대한 질병(예: 당뇨병, 낭포성 섬유증, 신부전). 동시 질병의 모든 경우에 선별 검사는 의료 모니터의 서면 승인을 받아야 합니다.
3. 염색체 이수성, 중요한 유전자 돌연변이(GHD를 유발하는 돌연변이 제외) 또는 명명된 증후군(예: Russell Silver, Prader Willi, Turner 등)의 확진 진단.
4. 현지 재태 연령 성장 차트를 사용하여 재태 연령에 대한 5번째 백분위수 미만의 출생 체중 및/또는 출생 길이.
5. 항염증 용량의 경구용 글루코코르티코이드를 매일(> 14일) 장기간 사용.
6. 악성 종양의 이전 병력. 7. 스크리닝 전 30일 동안 연구 약물로 치료. 8. 연구 약물 제형의 성분에 대한 공지된 알레르기. 9. 스크리닝 시 증가된 두개내압 및/또는 망막병증을 암시하는 안구 소견.
10. 척추 측만증, 척추 후만증, 키아리 기형, 이분 척추 변형을 포함한 심각한 척추 이상.
11. 실험실 연구 스크리닝에서 현저한 비정상(PI 및 의료 모니터에 의해 평가됨).
12. 학습 활동을 완료하지 못하게 하는 현재의 사회적 조건(예: 계획된 가족이 먼 곳으로 이사).
13. 췌장염 또는 진단되지 않은 만성 복통의 병력. 14. 척추 또는 전신 방사선 조사의 병력. 15. 적절하게 치료되지 않는 다른 뇌하수체 호르몬 결핍의 존재.
16. 모든 시험 활동 참여에 대한 동의를 거부함
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 소마바라탄
융합 단백질, 피하 일시 주사, 3.5 mg/kg 월 2회
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모든 피험자는 소마바라탄 3.5mg/kg을 월 2회(매 15일 ± 2일) 투여받게 됩니다.
피하 볼루스 주사로 투여합니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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부작용
기간: 12 개월
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부작용의 발생률 및 심각도
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12 개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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높이 속도
기간: 12 개월
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전환 요법 전후의 Height Velocity (HV) 및 HV-SDS 비교
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12 개월
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IGF-I 발현
기간: 12 개월
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1일차부터 변경
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12 개월
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면역원성
기간: 12 개월
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항약물 항체 반응으로 평가
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12 개월
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공동 작업자 및 조사자
스폰서
수사관
- 연구 책임자: Will Charlton, MD, Vesrartis
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
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성장 호르몬 결핍에 대한 임상 시험
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