Um estudo de segurança de longo prazo do somavaratan em crianças japonesas com deficiência de hormônio do crescimento

Critério de inclusão:

1. Idade cronológica ≥ 3,0 anos.
2. Estado pré-púbere: ausência de desenvolvimento mamário em meninas, volume testicular < 4,0 mL em meninos.
3. Indivíduos com GHD (diagnosticados de acordo com as diretrizes de diagnóstico atuais) que estão recebendo tratamento diário com rhGH.
4. Função tireoidiana normal na visita de triagem em indivíduos que não estão sendo tratados para hipotireoidismo. Os indivíduos que necessitam de reposição de tiroxina devem ser considerados adequadamente tratados pelo IP e pelo Monitor Médico.
5. Função adrenal normal (cortisol matinal e/ou teste de estimulação local) na visita de triagem ou dentro de 6 meses após a visita de triagem, em indivíduos que não estão sendo tratados para insuficiência adrenal. Indivíduos com insuficiência adrenal devem receber tratamento com glicocorticoides por no mínimo 4 semanas antes da administração do medicamento do estudo.
6. A patologia relacionada à causa do GHD deve estar estável por pelo menos 6 meses antes da triagem.
7. Vontade de descontinuar a terapia diária com rhGH.
8. Representantes legalmente autorizados devem estar dispostos e aptos a dar consentimento informado

Critério de exclusão:

• 1. Tratamento prévio (nos últimos 12 meses) ou concomitante com um agente promotor de crescimento diferente de rhGH [por exemplo, IGF-I, hormônio liberador de GH (GHRH), esteróides sexuais (exceto quando usados ​​como primer para teste de estimulação de GH), aromatase inibidores e/ou agonista de GnRH].

  2. Doença significativa atual (por exemplo, diabetes, fibrose cística, insuficiência renal). Em todos os casos de doença concomitante, a triagem deve ser aprovada por escrito pelo monitor médico.

  3. Aneuploidia cromossômica, mutações genéticas significativas (exceto aquelas que causam GHD) ou diagnóstico confirmado de uma síndrome nomeada (por exemplo, Russell Silver, Prader Willi, Turner, etc.).

  4. Peso ao nascer e/ou comprimento ao nascer inferior ao 5º percentil para a idade gestacional usando gráficos locais de crescimento da idade gestacional.

  5. Uso diário prolongado (> 14 dias) de doses anti-inflamatórias de glicocorticóides orais.

  6. História prévia de malignidade. 7. Tratamento com medicamento experimental nos 30 dias anteriores à triagem. 8. Alergia conhecida aos constituintes da formulação do medicamento em estudo. 9. Achados oculares sugestivos de aumento da pressão intracraniana e/ou retinopatia na triagem.

  10. Anormalidades significativas da coluna, incluindo escoliose, cifose, malformação de Chiari e variantes da espinha bífida.

  11. Anormalidade significativa nos exames laboratoriais de triagem (conforme avaliado pelo PI e monitor médico).

  12. Condições sociais atuais que impediriam a conclusão das atividades de estudo (por exemplo, mudança planejada da família para um local distante).

  13. História de pancreatite ou dor abdominal crônica não diagnosticada. 14. História de irradiação espinhal ou total do corpo. 15. Presença de outras deficiências de hormônios hipofisários que não são adequadamente tratadas.

  16. Relutância em fornecer consentimento para participação em todas as atividades do estudo