Somavarataanin pitkäaikainen turvallisuustutkimus japanilaisilla lapsilla, joilla on kasvuhormonin puutos
Avoin, pitkän aikavälin turvallisuustutkimus pitkävaikutteisesta ihmisen kasvuhormonin somavarataanista (VRS-317) japanilaisista lapsista, joilla on kasvuhormonin puutos
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
California
-
Menlo Park, California, Yhdysvallat, 94025
- Eric Humphriss
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Kronologinen ikä ≥ 3,0 vuotta.
- Esimurrostila: Rintojen kehitys puuttuu tytöillä, kivesten tilavuus < 4,0 ml pojilla.
- Potilaat, joilla on GHD (diagnoosoitu nykyisten diagnostisten ohjeiden mukaan), jotka saavat päivittäistä rhGH-hoitoa.
- Normaali kilpirauhasen toiminta seulontakäynnillä potilailla, joita ei hoideta kilpirauhasen vajaatoiminnan vuoksi. Tyroksiinikorvaushoitoa tarvitsevien potilaiden on katsottava olevan PI:n ja Medical Monitorin riittävä hoito.
- Normaali lisämunuaisten toiminta (aamukortisoli- ja/tai paikallinen stimulaatiotesti) seulontakäynnillä tai 6 kuukauden sisällä seulontakäynnistä potilailla, joita ei hoideta lisämunuaisten vajaatoiminnan vuoksi. Lisämunuaisten vajaatoimintaa sairastavien potilaiden on saatava glukokortikoidihoitoa vähintään 4 viikon ajan ennen tutkimuslääkkeen antamista.
- GHD:n aiheuttajaan liittyvän patologian on oltava vakaa vähintään 6 kuukautta ennen seulontaa.
- Halukkuus lopettaa päivittäinen rhGH-hoito.
- Laillisesti valtuutettujen edustajien on oltava halukkaita ja kyettävä antamaan tietoon perustuva suostumus
Poissulkemiskriteerit:
1. Aikaisempi (viimeisten 12 kuukauden aikana) tai samanaikainen hoito muulla kasvua edistävällä aineella kuin rhGH:lla [esim. IGF-I, GH:n vapauttava hormoni (GHRH), sukupuolisteroideilla (paitsi käytettäessä alukkeena GH-stimulaatiotestissä), aromataasilla estäjät ja/tai GnRH-agonisti].
2. Nykyinen merkittävä sairaus (esim. diabetes, kystinen fibroosi, munuaisten vajaatoiminta). Kaikissa samanaikaisissa sairauksissa seulontaan on saatava lääkärintarkastajan kirjallinen hyväksyntä.
3. Kromosomaalinen aneuploidia, merkittävät geenimutaatiot (muut kuin ne, jotka aiheuttavat GHD:tä) tai nimetyn oireyhtymän vahvistettu diagnoosi (esim. Russell Silver, Prader Willi, Turner jne.).
4. Syntymäpaino ja/tai syntymäpituus alle 5. persentiili gestaatioiässä käyttämällä paikallisia raskausiän kasvukaavioita.
5. Suun kautta otettavien glukokortikoidien tulehdusta ehkäisevien annosten pitkäaikainen päivittäinen (> 14 päivää) käyttö.
6. Aiempi pahanlaatuisuus. 7. Hoito tutkimuslääkkeellä seulontaa edeltäneiden 30 päivän aikana. 8. Tunnettu allergia tutkimuslääkeformulaation aineosille. 9. Silmälöydökset, jotka viittaavat kohonneeseen kallonsisäiseen paineeseen ja/tai retinopatiaan seulonnassa.
10. Merkittävät selkärangan poikkeavuudet, mukaan lukien skolioosi, kyfoosi, Chiarin epämuodostumat ja spina bifida -muunnokset.
11. Merkittävä poikkeavuus seulontalaboratoriotutkimuksissa (arvioitu PI:llä ja lääketieteellisellä monitorilla).
12. Nykyiset sosiaaliset olosuhteet, jotka estäisivät opiskelutoiminnan suorittamisen (esim. suunniteltu perheen muutto kaukaiseen paikkaan).
13. Aiempi haimatulehdus tai diagnosoimaton krooninen vatsakipu. 14. Selkärangan tai koko kehon säteilytys. 15. Muiden aivolisäkkeen hormonipuutteiden esiintyminen, joita ei ole hoidettu asianmukaisesti.
16. Haluttomuus antaa suostumus osallistumiseen kaikkiin koetoimintoihin
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Somavaratan
fuusioproteiini, subkutaaninen bolusinjektio, 3,5 mg/kg kahdesti kuukaudessa
|
Kaikki koehenkilöt saavat somavarataania 3,5 mg/kg kahdesti kuukaudessa (15 päivän ± 2 päivän välein).
Annetaan subkutaanisena bolusinjektiona.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Vastoinkäymiset
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
Haittavaikutusten ilmaantuvuus ja vakavuus
|
12 kuukautta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Korkeusnopeus
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
Height Velocityn (HV) ja HV-SDS:n vertailu ennen hoidon vaihtoa ja sen jälkeen
|
12 kuukautta
|
|
IGF-I:n ilmentyminen
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
Muutos päivästä 1
|
12 kuukautta
|
|
Immunogeenisuus
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
Arvioitu lääkkeiden vastaisen vasta-ainevasteen perusteella
|
12 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Will Charlton, MD, Vesrartis
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- J15VR6
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .
Kliiniset tutkimukset Kasvuhormonin puute
-
The Hospital for Sick ChildrenBristol-Myers SquibbLopetettuTulenkestävät tai toistuvat hypermutoidut pahanlaatuiset kasvaimet | Biallelic Mismatch Repair Deficiency (bMMRD) -positiiviset potilaatYhdysvallat, Ranska, Kanada, Australia, Israel
-
National Institute of Allergy and Infectious Diseases...RekrytointiKrooninen granulomatoottinen sairaus (CGD) | X-Linked Severe Combined Immune Deficiency (XSCID) | Leukosyyttiadheesiopuutos 1 (LAD) | Graft versus Host -tauti (cGvHD)Yhdysvallat