Uno studio sulla sicurezza a lungo termine del somavaratan nei bambini giapponesi con deficit di ormone della crescita

Criterio di inclusione:

1. Età cronologica ≥ 3,0 anni.
2. Stato prepuberale: assenza di sviluppo del seno nelle ragazze, volume testicolare < 4,0 mL nei ragazzi.
3. Soggetti con GHD (diagnosticato secondo le attuali linee guida diagnostiche) che stanno ricevendo un trattamento con rhGH giornaliero.
4. Funzionalità tiroidea normale alla visita di screening in soggetti non trattati per ipotiroidismo. I soggetti che richiedono la sostituzione della tiroxina devono essere considerati adeguatamente trattati dal PI e dal Medical Monitor.
5. Normale funzione surrenalica (cortisolo mattutino e/o test di stimolazione locale) alla visita di screening o entro 6 mesi dalla visita di screening, in soggetti non trattati per insufficienza surrenalica. I soggetti con insufficienza surrenalica devono ricevere un trattamento con glucocorticoidi per un minimo di 4 settimane prima della somministrazione del farmaco in studio.
6. La patologia relativa alla causa di GHD deve essere stabile per almeno 6 mesi prima dello screening.
7. Disponibilità a interrompere la terapia giornaliera con rhGH.
8. I rappresentanti legalmente autorizzati devono essere disposti e in grado di fornire il consenso informato

Criteri di esclusione:

• 1. Trattamento precedente (negli ultimi 12 mesi) o concomitante con un agente promotore della crescita diverso da rhGH [ad es. IGF-I, ormone di rilascio del GH (GHRH), steroidi sessuali (eccetto quando utilizzato come primer per il test di stimolazione del GH), aromatasi inibitori e/o agonisti del GnRH].

  2. Malattia significativa in corso (ad es. diabete, fibrosi cistica, insufficienza renale). In tutti i casi di malattia concomitante, lo screening deve essere approvato per iscritto dal monitor medico.

  3. Aneuploidia cromosomica, mutazioni geniche significative (diverse da quelle che causano GHD) o diagnosi confermata di una sindrome denominata (ad esempio, Russell Silver, Prader Willi, Turner, ecc.).

  4. Peso alla nascita e/o lunghezza alla nascita inferiore al 5° percentile per l'età gestazionale utilizzando grafici di crescita dell'età gestazionale locale.

  5. Uso giornaliero prolungato (> 14 giorni) di dosi antinfiammatorie di glucocorticoidi orali.

  6. Precedente storia di malignità. 7. Trattamento con un farmaco sperimentale nei 30 giorni precedenti lo screening. 8. Allergia nota ai componenti della formulazione del farmaco in studio. 9. Reperti oculari indicativi di aumento della pressione intracranica e/o retinopatia allo screening.

  10. Anomalie spinali significative tra cui scoliosi, cifosi, malformazione di Chiari e varianti della spina bifida.

  11. Anomalia significativa negli studi di laboratorio di screening (come valutato da PI e monitor medico).

  12. Condizioni sociali attuali che impedirebbero il completamento delle attività di studio (ad es. trasferimento familiare programmato in un luogo lontano).

  13. Storia di pancreatite o dolore addominale cronico non diagnosticato. 14. Storia di irradiazione spinale o totale del corpo. 15. Presenza di altre carenze ormonali ipofisarie che non sono adeguatamente trattate.

  16. Riluttanza a fornire il consenso per la partecipazione a tutte le attività di sperimentazione