Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een veiligheidsonderzoek op lange termijn van Somavaratan bij Japanse kinderen met groeihormoondeficiëntie

7 maart 2018 bijgewerkt door: Versartis Inc.

Een open-label langetermijnveiligheidsonderzoek naar langwerkend menselijk groeihormoon Somavaratan (VRS-317) bij Japanse kinderen met een tekort aan groeihormoon

Deze studie is een open-label veiligheidsstudie in meerdere centra die de langdurige toediening van somavaratan beoordeelt.

Studie Overzicht

Toestand

Beëindigd

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Deze studie is een open-label veiligheidsstudie in meerdere centra die de langdurige toediening van somavaratan beoordeelt. Het staat open voor proefpersonen die een somavarataanse Japanse fase 2/3-studie (Protocol J14VR5) voltooien bij kinderen met groeihormoondeficiëntie (GHD), evenals ongeveer 20 nieuwe kinderen die momenteel dagelijks rhGH-therapie krijgen voor GHD (wissel van proefpersoon). Bij wisselende proefpersonen zal de eerste dosis somavaratan ongeveer 48 uur na de laatste dosis van de dagelijkse rhGH worden toegediend. Alle proefpersonen zullen tweemaal per maand somavaratan 3,5 mg/kg krijgen. De studie zal worden uitgevoerd in ongeveer 40 medische instellingen in Japan.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

21

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • California
      • Menlo Park, California, Verenigde Staten, 94025
        • Eric Humphriss

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

5 maanden en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Chronologische leeftijd ≥ 3,0 jaar.
  2. Prepuberale status: afwezige borstontwikkeling bij meisjes, testisvolume < 4,0 ml bij jongens.
  3. Proefpersonen met GHD (gediagnosticeerd volgens de huidige diagnostische richtlijnen) die dagelijks worden behandeld met rhGH.
  4. Normale schildklierfunctie bij screeningbezoek bij proefpersonen die niet worden behandeld voor hypothyreoïdie. Proefpersonen die thyroxinevervanging nodig hebben, moeten door de PI en de medische monitor als adequaat worden behandeld.
  5. Normale bijnierfunctie (ochtendcortisol en/of lokale stimulatietest) tijdens het screeningsbezoek of binnen 6 maanden na het screeningsbezoek, bij proefpersonen die niet worden behandeld voor bijnierinsufficiëntie. Proefpersonen met bijnierinsufficiëntie moeten gedurende minimaal 4 weken vóór toediening van het onderzoeksgeneesmiddel een behandeling met glucocorticoïden ondergaan.
  6. Pathologie met betrekking tot de oorzaak van GHD moet minimaal 6 maanden voorafgaand aan de screening stabiel zijn.
  7. Bereidheid om de dagelijkse rhGH-therapie stop te zetten.
  8. Wettelijk bevoegde vertegenwoordigers moeten bereid en in staat zijn om geïnformeerde toestemming te geven

Uitsluitingscriteria:

  • 1. Eerdere (in de laatste 12 maanden) of gelijktijdige behandeling met een ander groeibevorderend middel dan rhGH [bijv. IGF-I, GH-releasing hormone (GHRH), geslachtshormonen (behalve wanneer gebruikt als primer voor GH-stimulatietest), aromatase remmers en/of GnRH-agonist].

    2. Huidige significante ziekte (bijv. diabetes, cystische fibrose, nierinsufficiëntie). In alle gevallen van gelijktijdige ziekte moet de screening schriftelijk worden goedgekeurd door de medische monitor.

    3. Chromosomale aneuploïdie, significante genmutaties (anders dan die welke GHD veroorzaken) of bevestigde diagnose van een benoemd syndroom (bijv. Russell Silver, Prader Willi, Turner, enz.).

    4. Geboortegewicht en/of geboortelengte minder dan 5e percentiel voor zwangerschapsduur met behulp van lokale groeigrafieken voor zwangerschapsduur.

    5. Langdurig dagelijks (> 14 dagen) gebruik van ontstekingsremmende doses orale glucocorticoïden.

    6. Voorgeschiedenis van maligniteit. 7. Behandeling met een onderzoeksgeneesmiddel in de 30 dagen voorafgaand aan de screening. 8. Bekende allergie voor bestanddelen van de formulering van het onderzoeksgeneesmiddel. 9. Oculaire bevindingen die wijzen op verhoogde intracraniale druk en/of retinopathie bij screening.

    10. Significante spinale afwijkingen, waaronder scoliose, kyfose, Chiari-misvorming en spina bifida-varianten.

    11. Significante afwijking in screeningslaboratoriumonderzoeken (zoals beoordeeld door PI en medische monitor).

    12. Huidige sociale omstandigheden die afronding van studieactiviteiten zouden verhinderen (bijv. geplande gezinsverhuizing naar een verre locatie).

    13. Geschiedenis van pancreatitis of niet-gediagnosticeerde chronische buikpijn. 14. Geschiedenis van spinale of totale lichaamsbestraling. 15. Aanwezigheid van andere hypofysehormoondeficiënties die niet goed worden behandeld.

    16. Onwil om toestemming te geven voor deelname aan alle onderzoeksactiviteiten

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Somavarataan
fusie-eiwit, subcutane bolusinjectie, 3,5 mg/kg tweemaal per maand
Geneesmiddel: Somavarataan
Alle proefpersonen zullen tweemaal per maand somavaratan 3,5 mg/kg krijgen (elke 15 dagen ± 2 dagen). Toegediend als een subcutane bolusinjectie.
Andere namen:
  • VRS 317

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Bijwerkingen
Tijdsspanne: 12 maanden
Incidentie en ernst van bijwerkingen
12 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Hoogte snelheid
Tijdsspanne: 12 maanden
Vergelijking van hoogtesnelheid (HV) en HV-SDS voor en na overstaptherapie
12 maanden
IGF-I-expressie
Tijdsspanne: 12 maanden
Wijziging vanaf dag 1
12 maanden
Immunogeniciteit
Tijdsspanne: 12 maanden
Geëvalueerd door anti-drug antilichaamrespons
12 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Versartis Inc.

Onderzoekers

  • Studie directeur: Will Charlton, MD, Vesrartis

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

31 maart 2017

Primaire voltooiing (Werkelijk)

30 november 2017

Studie voltooiing (Werkelijk)

30 november 2017

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

5 april 2017

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

4 mei 2017

Eerst geplaatst (Werkelijk)

9 mei 2017

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

9 maart 2018

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

7 maart 2018

Laatst geverifieerd

1 maart 2018

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • J15VR6

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

Nee

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Groeihormoontekort

Klinische onderzoeken op Somavarataan

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Saint Lucia

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren