En langsiktig sikkerhetsstudie av Somavaratan hos japanske barn med veksthormonmangel

Inklusjonskriterier:

1. Kronologisk alder ≥ 3,0 år.
2. Pre-pubertal status: Fraværende brystutvikling hos jenter, testikkelvolum < 4,0 ml hos gutter.
3. Personer med GHD (diagnostisert i henhold til gjeldende diagnostiske retningslinjer) som får behandling med daglig rhGH.
4. Normal skjoldbruskkjertelfunksjon ved screeningbesøk hos personer som ikke behandles for hypotyreose. Personer som trenger tyroksinerstatning må vurderes som tilstrekkelig behandlet av PI og medisinsk monitor.
5. Normal binyrefunksjon (morgenkortisol og/eller lokal stimuleringstest) ved screeningbesøk eller innen 6 måneder etter screeningbesøket, hos personer som ikke behandles for binyrebarksvikt. Pasienter med binyrebarksvikt må få glukokortikoidbehandling i minimum 4 uker før administrasjon av studiemedisin.
6. Patologi relatert til årsak til GHD må være stabil i minst 6 måneder før screening.
7. Vilje til å avbryte daglig rhGH-behandling.
8. Lovlig autoriserte representanter må være villige og i stand til å gi informert samtykke

Ekskluderingskriterier:

• 1. Tidligere (i de siste 12 månedene) eller samtidig behandling med et annet vekstfremmende middel enn rhGH [f.eks. IGF-I, GH-frigjørende hormon (GHRH), kjønnssteroider (unntatt når de brukes som primer for GH-stimuleringstest), aromatase inhibitorer og/eller GnRH-agonist].

  2. Nåværende betydelig sykdom (f.eks. diabetes, cystisk fibrose, nyresvikt). I alle tilfeller av samtidig sykdom skal screening godkjennes skriftlig av medisinsk monitor.

  3. Kromosomal aneuploidi, signifikante genmutasjoner (annet enn de som forårsaker GHD) eller bekreftet diagnose av et navngitt syndrom (f.eks. Russell Silver, Prader Willi, Turner, etc.).

  4. Fødselsvekt og/eller fødselslengde mindre enn 5. persentil for svangerskapsalder ved bruk av lokale vekstdiagrammer for svangerskapsalder.

  5. Langvarig daglig (> 14 dager) bruk av antiinflammatoriske doser av orale glukokortikoider.

  6. Tidligere malignitetshistorie. 7. Behandling med et forsøkslegemiddel i de 30 dagene før screening. 8. Kjent allergi mot bestanddeler i studiemedikamentformuleringen. 9. Okulære funn som tyder på økt intrakranielt trykk og/eller retinopati ved screening.

  10. Betydelige ryggradsavvik inkludert skoliose, kyfose, Chiari-misdannelse og ryggmargsbrokkvarianter.

  11. Signifikant abnormitet i screeninglaboratoriestudier (vurdert av PI og medisinsk monitor).

  12. Gjeldende sosiale forhold som ville hindre fullføring av studieaktiviteter (f.eks. planlagt familieflytting til et fjerntliggende sted).

  13. Historie med pankreatitt eller udiagnostiserte kroniske magesmerter. 14. Historie med bestråling av ryggraden eller hele kroppen. 15. Tilstedeværelse av andre hypofysehormonmangler som ikke er riktig behandlet.

  16. Uvillighet til å gi samtykke til deltakelse i alle prøveaktiviteter