Un estudio de seguridad a largo plazo de somavaratán en niños japoneses con deficiencia de hormona de crecimiento

Criterios de inclusión:

1. Edad cronológica ≥ 3,0 años.
2. Estado prepuberal: desarrollo mamario ausente en niñas, volumen testicular < 4,0 ml en niños.
3. Sujetos con GHD (diagnosticados de acuerdo con las guías diagnósticas actuales) que están recibiendo tratamiento con rhGH diariamente.
4. Función tiroidea normal en la visita de selección en sujetos que no están siendo tratados por hipotiroidismo. Los sujetos que requieran reemplazo de tiroxina deben ser considerados adecuadamente tratados por el IP y el Monitor Médico.
5. Función suprarrenal normal (cortisol matutino y/o prueba de estimulación local) en la visita de selección o dentro de los 6 meses posteriores a la visita de selección, en sujetos que no reciben tratamiento por insuficiencia suprarrenal. Los sujetos con insuficiencia suprarrenal deben recibir tratamiento con glucocorticoides durante un mínimo de 4 semanas antes de la administración del fármaco del estudio.
6. La patología relacionada con la causa de GHD debe ser estable durante al menos 6 meses antes de la selección.
7. Voluntad de interrumpir el tratamiento diario con rhGH.
8. Los representantes legalmente autorizados deben estar dispuestos y ser capaces de dar su consentimiento informado

Criterio de exclusión:

• 1. Tratamiento previo (en los últimos 12 meses) o concomitante con un agente promotor del crecimiento que no sea rhGH [p. ej., IGF-I, hormona liberadora de GH (GHRH), esteroides sexuales (excepto cuando se usan como cebador para la prueba de estimulación de GH), aromatasa inhibidores y/o agonistas de GnRH].

  2. Enfermedad significativa actual (p. ej., diabetes, fibrosis quística, insuficiencia renal). En todos los casos de enfermedad concurrente, la detección debe ser aprobada por escrito por el monitor médico.

  3. Aneuploidía cromosómica, mutaciones genéticas significativas (que no sean las que causan GHD) o diagnóstico confirmado de un síndrome específico (p. ej., Russell Silver, Prader Willi, Turner, etc.).

  4. Peso al nacer y/o talla al nacer inferior al percentil 5 para la edad gestacional utilizando las tablas de crecimiento de edad gestacional locales.

  5. Uso diario prolongado (> 14 días) de dosis antiinflamatorias de glucocorticoides orales.

  6. Historia previa de malignidad. 7. Tratamiento con un fármaco en investigación en los 30 días anteriores a la selección. 8. Alergia conocida a los componentes de la formulación del fármaco del estudio. 9. Hallazgos oculares sugestivos de aumento de la presión intracraneal y/o retinopatía en la selección.

  10. Anomalías significativas de la columna, incluidas escoliosis, cifosis, malformación de Chiari y variantes de espina bífida.

  11. Anomalía significativa en los estudios de laboratorio de detección (según lo evaluado por PI y monitor médico).

  12. Condiciones sociales actuales que impedirían la realización de las actividades de estudio (p. ej., mudanza familiar planificada a un lugar distante).

  13. Historia de pancreatitis o dolor abdominal crónico no diagnosticado. 14 Antecedentes de irradiación espinal o corporal total. 15. Presencia de otras deficiencias de hormonas hipofisarias que no se tratan adecuadamente.

  16. Falta de voluntad para dar su consentimiento para la participación en todas las actividades del ensayo