Eine Langzeit-Sicherheitsstudie zu Somavaratan bei japanischen Kindern mit Wachstumshormonmangel

Einschlusskriterien:

1. Chronologisches Alter ≥ 3,0 Jahre.
2. Präpubertärer Status: Fehlende Brustentwicklung bei Mädchen, Hodenvolumen < 4,0 ml bei Jungen.
3. Patienten mit GHD (diagnostiziert gemäß den aktuellen diagnostischen Richtlinien), die täglich mit rhGH behandelt werden.
4. Normale Schilddrüsenfunktion beim Screening-Besuch bei Patienten, die nicht wegen Hypothyreose behandelt werden. Patienten, die einen Thyroxinersatz benötigen, müssen vom PI und dem medizinischen Monitor als angemessen behandelt angesehen werden.
5. Normale Nebennierenfunktion (morgendlicher Cortisol- und/oder lokaler Stimulationstest) beim Screening-Besuch oder innerhalb von 6 Monaten nach dem Screening-Besuch bei Patienten, die nicht wegen Nebenniereninsuffizienz behandelt werden. Patienten mit Nebenniereninsuffizienz müssen vor der Verabreichung des Studienmedikaments mindestens 4 Wochen lang eine Glukokortikoidbehandlung erhalten.
6. Die Pathologie im Zusammenhang mit der Ursache von GHD muss vor dem Screening mindestens 6 Monate stabil sein.
7. Bereitschaft, die tägliche rhGH-Therapie abzubrechen.
8. Gesetzlich bevollmächtigte Vertreter müssen bereit und in der Lage sein, eine informierte Einwilligung zu erteilen

Ausschlusskriterien:

• 1. Vorherige (in den letzten 12 Monaten) oder gleichzeitige Behandlung mit einem anderen wachstumsfördernden Mittel als rhGH [z. B. IGF-I, GH-Releasing-Hormon (GHRH), Sexualsteroide (außer bei Verwendung als Grundierung für den GH-Stimulationstest), Aromatase Inhibitoren und/oder GnRH-Agonist].

  2. Aktuelle signifikante Erkrankung (z. B. Diabetes, Mukoviszidose, Niereninsuffizienz). In allen Fällen einer gleichzeitigen Erkrankung muss das Screening vom medizinischen Monitor schriftlich genehmigt werden.

  3. Chromosomale Aneuploidie, signifikante Genmutationen (außer denen, die GHD verursachen) oder bestätigte Diagnose eines benannten Syndroms (z. B. Russell Silver, Prader Willi, Turner usw.).

  4. Geburtsgewicht und/oder Geburtslänge unter dem 5. Perzentil für das Gestationsalter unter Verwendung lokaler Wachstumstabellen für das Gestationsalter.

  5. Längerer täglicher (> 14 Tage) Gebrauch von entzündungshemmenden Dosen von oralen Glukokortikoiden.

  6. Malignität in der Vorgeschichte. 7. Behandlung mit einem Prüfpräparat in den 30 Tagen vor dem Screening. 8. Bekannte Allergie gegen Bestandteile der Formulierung des Studienarzneimittels. 9. Augenbefunde, die auf einen erhöhten intrakraniellen Druck und/oder eine Retinopathie beim Screening hindeuten.

  10. Signifikante Wirbelsäulenanomalien einschließlich Skoliose, Kyphose, Chiari-Fehlbildung und Spina-Bifida-Varianten.

  11. Signifikante Anomalie in Screening-Laborstudien (wie von PI und medizinischem Monitor beurteilt).

  12. Aktuelle soziale Umstände, die die Durchführung der Studientätigkeit verhindern würden (z. B. geplanter Umzug der Familie an einen entfernten Ort).

  13. Vorgeschichte von Pankreatitis oder nicht diagnostizierten chronischen Bauchschmerzen. 14. Geschichte der Wirbelsäulen- oder Ganzkörperbestrahlung. fünfzehn. Vorhandensein anderer Hypophysenhormonmängel, die nicht richtig behandelt werden.

  16. Unwilligkeit, der Teilnahme an allen Studienaktivitäten zuzustimmen