Долгосрочное исследование безопасности сомаваратана у японских детей с дефицитом гормона роста

Критерии включения:

1. Хронологический возраст ≥ 3,0 лет.
2. Препубертатный статус: отсутствие развития молочных желез у девочек, объем яичек <4,0 мл у мальчиков.
3. Субъекты с GHD (диагностированные в соответствии с текущими диагностическими рекомендациями), получающие ежедневное лечение rhGH.
4. Нормальная функция щитовидной железы при скрининговом посещении у субъектов, не получающих лечения от гипотиреоза. Субъекты, нуждающиеся в заместительной терапии тироксином, должны рассматриваться ИП и медицинским монитором как получающие адекватное лечение.
5. Нормальная функция надпочечников (утренний кортизол и/или тест на местную стимуляцию) во время скринингового визита или в течение 6 месяцев после скринингового визита у субъектов, не получающих лечения по поводу надпочечниковой недостаточности. Субъекты с надпочечниковой недостаточностью должны получать лечение глюкокортикоидами в течение как минимум 4 недель до введения исследуемого препарата.
6. Патология, связанная с причиной ДГР, должна быть стабильной в течение как минимум 6 месяцев до скрининга.
7. Готовность прекратить ежедневную терапию рчГР.
8. Законно уполномоченные представители должны быть готовы и способны дать информированное согласие

Критерий исключения:

• 1. Предшествующее (в течение последних 12 месяцев) или сопутствующее лечение стимуляторами роста, отличными от rhGH [например, IGF-I, GH-высвобождающий гормон (GHRH), половые стероиды (за исключением случаев, когда они используются в качестве праймера для теста на стимуляцию GH), ароматаза ингибиторы и/или агонисты ГнРГ].

  2. Текущее тяжелое заболевание (например, сахарный диабет, муковисцидоз, почечная недостаточность). Во всех случаях сопутствующего заболевания скрининг должен быть одобрен в письменной форме медицинским наблюдателем.

  3. Хромосомная анеуплоидия, значительные генные мутации (кроме тех, которые вызывают ДГР) или подтвержденный диагноз названного синдрома (например, Рассела Сильвера, Прадера Вилли, Тернера и т. д.).

  4. Масса тела при рождении и/или длина тела при рождении менее 5-го процентиля для гестационного возраста с использованием местных диаграмм роста гестационного возраста.

  5. Длительное ежедневное (> 14 дней) применение противовоспалительных доз пероральных глюкокортикоидов.

  6. Предшествующая история злокачественных новообразований. 7. Лечение исследуемым препаратом за 30 дней до скрининга. 8. Известная аллергия на компоненты исследуемого лекарственного препарата. 9. Офтальмологические данные, указывающие на повышенное внутричерепное давление и/или ретинопатию при скрининге.

  10. Значительные аномалии позвоночника, включая сколиоз, кифоз, мальформацию Киари и варианты расщепления позвоночника.

  11. Значительная аномалия в скрининговых лабораторных исследованиях (по оценке ИП и медицинского монитора).

  12. Текущие социальные условия, препятствующие завершению учебной деятельности (например, запланированный переезд семьи в отдаленное место).

  13. Панкреатит в анамнезе или невыявленная хроническая боль в животе. 14. История облучения позвоночника или всего тела. 15. Наличие дефицита других гормонов гипофиза, которые не лечатся должным образом.

  16. Нежелание давать согласие на участие во всех судебных мероприятиях