En langsigtet sikkerhedsundersøgelse af Somavaratan hos japanske børn med væksthormonmangel

Inklusionskriterier:

1. Kronologisk alder ≥ 3,0 år.
2. Præpubertal status: Fraværende brystudvikling hos piger, testikelvolumen < 4,0 ml hos drenge.
3. Forsøgspersoner med GHD (diagnosticeret i henhold til gældende diagnostiske retningslinjer), som modtager behandling med daglig rhGH.
4. Normal skjoldbruskkirtelfunktion ved screeningsbesøg hos personer, der ikke behandles for hypothyroidisme. Personer, der har behov for thyroxinerstatning, skal anses for at være tilstrækkeligt behandlet af PI og Medical Monitor.
5. Normal binyrefunktion (morgenkortisol og/eller lokal stimulationstest) ved screeningsbesøg eller inden for 6 måneder efter screeningsbesøget hos personer, der ikke behandles for binyrebarkinsufficiens. Forsøgspersoner med binyrebarkinsufficiens skal modtage glukokortikoidbehandling i minimum 4 uger før indgivelse af forsøgslægemidlet.
6. Patologi relateret til årsag til GHD skal være stabil i mindst 6 måneder før screening.
7. Vilje til at afbryde daglig rhGH-behandling.
8. Lovligt autoriserede repræsentanter skal være villige og i stand til at give informeret samtykke

Ekskluderingskriterier:

• 1. Forud (i de sidste 12 måneder) eller samtidig behandling med et vækstfremmende middel andet end rhGH [f.eks. IGF-I, GH-frigørende hormon (GHRH), kønssteroider (undtagen når de bruges som primer til GH-stimuleringstest), aromatase inhibitorer og/eller GnRH-agonist].

  2. Aktuel signifikant sygdom (f.eks. diabetes, cystisk fibrose, nyreinsufficiens). I alle tilfælde af samtidig sygdom skal screening godkendes skriftligt af lægevagten.

  3. Kromosomal aneuploidi, signifikante genmutationer (andre end dem, der forårsager GHD) eller bekræftet diagnose af et navngivet syndrom (f.eks. Russell Silver, Prader Willi, Turner, etc.).

  4. Fødselsvægt og/eller fødselslængde mindre end 5. percentil for gestationsalder ved hjælp af lokale vækstdiagrammer for gestationsalder.

  5. Langvarig daglig (> 14 dage) brug af anti-inflammatoriske doser af orale glukokortikoider.

  6. Tidligere malignitetshistorie. 7. Behandling med et forsøgslægemiddel i de 30 dage før screening. 8. Kendt allergi over for bestanddele af undersøgelseslægemiddelformuleringen. 9. Okulære fund, der tyder på øget intrakranielt tryk og/eller retinopati ved screening.

  10. Signifikante rygmarvsabnormiteter, herunder skoliose, kyfose, Chiari-misdannelse og spina bifida-varianter.

  11. Signifikant abnormitet i screeningslaboratorieundersøgelser (som vurderet af PI og medicinsk monitor).

  12. Nuværende sociale forhold, som ville forhindre gennemførelse af studieaktiviteter (f.eks. planlagt familieflytning til et fjerntliggende sted).

  13. Anamnese med pancreatitis eller udiagnosticerede kroniske mavesmerter. 14. Anamnese med bestråling af spinal eller total krop. 15. Tilstedeværelse af andre hypofysehormonmangler, der ikke behandles korrekt.

  16. Manglende vilje til at give samtykke til deltagelse i alle forsøgsaktiviteter