Une étude d'innocuité à long terme du somavaratan chez les enfants japonais présentant un déficit en hormone de croissance

Critère d'intégration:

1. Âge chronologique ≥ 3,0 ans.
2. Statut pré-pubère : Absence de développement mammaire chez les filles, volume testiculaire < 4,0 mL chez les garçons.
3. Sujets atteints de GHD (diagnostiqué selon les directives de diagnostic actuelles) qui reçoivent un traitement quotidien avec de la rhGH.
4. Fonction thyroïdienne normale lors de la visite de dépistage chez les sujets non traités pour hypothyroïdie. Les sujets nécessitant un remplacement de la thyroxine doivent être considérés comme traités de manière adéquate par le PI et le moniteur médical.
5. Fonction surrénalienne normale (cortisol du matin et/ou test de stimulation locale) lors de la visite de dépistage ou dans les 6 mois suivant la visite de dépistage, chez les sujets non traités pour une insuffisance surrénalienne. Les sujets présentant une insuffisance surrénalienne doivent recevoir un traitement aux glucocorticoïdes pendant au moins 4 semaines avant l'administration du médicament à l'étude.
6. La pathologie liée à la cause du GHD doit être stable depuis au moins 6 mois avant le dépistage.
7. Volonté d'arrêter le traitement quotidien à la rhGH.
8. Les représentants légalement autorisés doivent être disposés et capables de donner un consentement éclairé

Critère d'exclusion:

• 1. Traitement antérieur (au cours des 12 derniers mois) ou traitement concomitant avec un agent favorisant la croissance autre que la rhGH [par exemple, IGF-I, hormone de libération de la GH (GHRH), stéroïdes sexuels (sauf lorsqu'ils sont utilisés comme amorce pour le test de stimulation de la GH), aromatase inhibiteurs et/ou agonistes de la GnRH].

  2. Maladie importante actuelle (p. ex. diabète, fibrose kystique, insuffisance rénale). Dans tous les cas de maladie concomitante, le dépistage doit être approuvé par écrit par le moniteur médical.

  3. Aneuploïdie chromosomique, mutations génétiques importantes (autres que celles qui causent le GHD) ou diagnostic confirmé d'un syndrome nommé (par exemple, Russell Silver, Prader Willi, Turner, etc.).

  4. Poids à la naissance et/ou longueur à la naissance inférieure au 5e centile pour l'âge gestationnel à l'aide des courbes de croissance locales de l'âge gestationnel.

  5. Utilisation quotidienne prolongée (> 14 jours) de doses anti-inflammatoires de glucocorticoïdes oraux.

  6. Antécédents de malignité. 7. Traitement avec un médicament expérimental dans les 30 jours précédant le dépistage. 8. Allergie connue aux constituants de la formulation du médicament à l'étude. 9. Résultats oculaires suggérant une augmentation de la pression intracrânienne et/ou une rétinopathie lors du dépistage.

  10. Anomalies vertébrales importantes, y compris scoliose, cyphose, malformation de Chiari et variantes de spina bifida.

  11. Anomalie significative dans les études de dépistage en laboratoire (telle qu'évaluée par le PI et le moniteur médical).

  12. Conditions sociales actuelles qui empêcheraient l'achèvement des activités d'études (par exemple, déménagement prévu de la famille dans un lieu éloigné).

  13. Antécédents de pancréatite ou de douleur abdominale chronique non diagnostiquée. 14. Antécédents d'irradiation de la colonne vertébrale ou du corps entier. 15. Présence d'autres déficits en hormones hypophysaires qui ne sont pas correctement traités.

  16. Refus de donner son consentement à la participation à toutes les activités d'essai