プラダー・ウィリー症候群（PWS）の被験者におけるテソフェンシン/メトプロロールの同時投与 (2016-003694-18)
2024年2月23日 更新者：Saniona
プラダー・ウィリー症候群（PWS）の被験者におけるテソフェンシン/メトプロロールの同時投与の二重盲検、無作為化、プラセボ対照、複数回投与、多施設安全性および有効性研究
2施設、二重盲検、プラセボ対照、無作為化、および複数回投与の臨床研究。
調査の概要
詳細な説明
2施設、二重盲検、プラセボ対照、無作為化、および複数回投与の臨床研究。 治験薬は91日間投与されます。 この調査は、次の 2 つの手順で実施されます。
- ステップ 1 - PWS を持つ 10 ～ 15 人の成人被験者が治療を受けます。
- DSMB レビューおよび SUKL レビュー - 成人被験者の治療が完了した後、盲検化されていない有効性、安全性、PK データ、および 2 型糖尿病患者 (TM001) を対象とした研究のすべてのデータが、独立したデータ安全モニタリングによってレビューされます。理事会 (DSMB) および国家薬物統制研究所 (SUKL)。 SUKL の承認に続いて、研究は次のように進められます。
- ステップ 2 - 10 ～ 15 人の PWS の子供。
研究の種類
介入
入学 (実際)
18
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
14年～26年 (子、大人)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 男性と女性
- Prader-Willi症候群の遺伝子診断が確認された
- 年齢: ステップ 1: 18 ～ 30 歳の成人 b. ステップ 2: 12～17 歳のお子様
BMI:
- ステップ 1: 25 kg/m2 以上の成人
- ステップ 2: BMI が同年齢同性で 85 パーセンタイルを超える子供
- -正常な血圧または適切に管理された高血圧（BP薬の投与量が2か月以上安定している場合のみ）
- -正常な脂質プロファイルまたは適切に管理された脂質異常症（脂質低下薬の投与量が2か月以上安定している場合のみ）
- 成長ホルモンの安定した用量で > 2 ヶ月
除外基準:
- テソフェンシン/メトプロロールに対する過敏症
- 1型糖尿病
- 心不全 NYHAレベルII以上、非代償性心不全
- 以前の心筋梗塞または脳卒中
- -統合失調症、双極性障害、パーソナリティ障害、またはその他のDSM-III障害の診断。調査官の意見では、研究のコンプライアンスを大幅に妨げます
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：テソフェンシン/メトプロロール
テソフェンシン + メトプロロールを 1 日 1 回、朝、食事とともに投与
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治験薬は91日間投与されます。
他の名前：
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プラセボコンパレーター：テソフェンシン/メトプロロール プラセボ
テソフェンシン + メトプロロールに対応するプラセボ錠剤を 1 日 1 回、朝、食事とともに投与
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治験薬は91日間投与されます。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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ベースラインから治療終了までの平均体重の変化率
時間枠：DB ステップ 1: 1 日目から 91 日目まで。 DB ステップ 2: 1 日目から 91 日目まで。 OLE I: 91 日目から 181 日目。 OLE II: 181 日目から 271 日目
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ベースラインから治療終了時までの平均体重の変化率。
LOCF。
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DB ステップ 1: 1 日目から 91 日目まで。 DB ステップ 2: 1 日目から 91 日目まで。 OLE I: 91 日目から 181 日目。 OLE II: 181 日目から 271 日目
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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ベースラインから治療終了時までの平均体重の変化
時間枠：DB ステップ 1: 1 日目から 91 日目まで。 DB ステップ 2: 1 日目から 91 日目まで。 OLE I: 91 日目から 181 日目。 OLE II: 181 日目から 271 日目
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ベースラインから治療終了までの体重の変化[kg]。
LOCF。
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DB ステップ 1: 1 日目から 91 日目まで。 DB ステップ 2: 1 日目から 91 日目まで。 OLE I: 91 日目から 181 日目。 OLE II: 181 日目から 271 日目
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臨床試験用の過食症アンケート (HQ-CT) スコアにおけるベースラインから治療終了までの変化
時間枠：DB ステップ 1: 1 日目から 91 日目まで。 DB ステップ 2: 1 日目から 91 日目まで。 OLE I: 91 日目から 181 日目。 OLE II: 181 日目から 271 日目
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HQ-CT スコアのベースラインから治療終了までの変化。
LOCF。
HQ-CT スコアは 9 項目のアンケートに基づいており、それぞれの項目で 0 ～ 4 のスコアが得られ、最大 HQ-CT スコアは 36 となりました。
訪問 2、5、9、または 14 のスコアからスクリーニング訪問 1 のスコアを引いたものとして計算された HQ-CT 回答の変化 (質問別および合計) を、標準記述統計 (平均、中央値、標準偏差、最小および最大) を使用して分析および表示しました。価値）。
合計スコアの減少は過食症の改善を示します。
被験者が回答した質問が 3 つ未満の場合、欠落している回答は他のすべての利用可能な回答の平均スコアによって補完されました。
3 つ以上の回答が欠落している場合、合計スコアは計算されません。
詳細については、プロトコル付録セクション 17.1 を参照してください。
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DB ステップ 1: 1 日目から 91 日目まで。 DB ステップ 2: 1 日目から 91 日目まで。 OLE I: 91 日目から 181 日目。 OLE II: 181 日目から 271 日目
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トラフ値で測定したテソフェンシンとメトプロロールの定常状態濃度
時間枠：DB ステップ 1: 29 日目。 DB ステップ 2: 29 日目。 OLE I: 120 日目。 OLE II: 210 日目
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トラフ値で測定したテソフェンシンとメトプロロールの定常状態濃度。
観測値。
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DB ステップ 1: 29 日目。 DB ステップ 2: 29 日目。 OLE I: 120 日目。 OLE II: 210 日目
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デュアル X 線吸光光度法 (DEXA) によるベースラインから治療終了時までの脂肪および除脂肪量の変化 (%)
時間枠：DB ステップ 1: 1 日目から 91 日目まで。 DB ステップ 2: 1 日目から 91 日目まで。 OLE I: 91 日目から 181 日目。 OLE II: 181 日目から 271 日目
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二重 X 線吸光光度法 (DEXA) によるベースラインから治療終了時までの脂肪および除脂肪量 (%) の変化。
観測値。
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DB ステップ 1: 1 日目から 91 日目まで。 DB ステップ 2: 1 日目から 91 日目まで。 OLE I: 91 日目から 181 日目。 OLE II: 181 日目から 271 日目
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デュアル X 線吸光光度法 (DEXA) による骨塩密度 (BMD) のベースラインから治療終了時までの変化
時間枠：DB ステップ 1: 1 日目から 91 日目まで。 DB ステップ 2: 1 日目から 91 日目まで。 OLE I: 91 日目から 181 日目。 OLE II: 181 日目から 271 日目
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二重 X 線吸光光度法 (DEXA) による BMD のベースラインから治療終了までの変化。
観測値。
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DB ステップ 1: 1 日目から 91 日目まで。 DB ステップ 2: 1 日目から 91 日目まで。 OLE I: 91 日目から 181 日目。 OLE II: 181 日目から 271 日目
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デュアル X 線吸光光度法 (DEXA) による骨ミネラル量 (BMC) のベースラインから治療終了時までの変化
時間枠：DB ステップ 1: 1 日目から 91 日目まで。 DB ステップ 2: 1 日目から 91 日目まで。 OLE I: 91 日目から 181 日目。 OLE II: 181 日目から 271 日目
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デュアル X 線吸光光度法 (DEXA) による BMC のベースラインから治療終了までの変化。
観測値。
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DB ステップ 1: 1 日目から 91 日目まで。 DB ステップ 2: 1 日目から 91 日目まで。 OLE I: 91 日目から 181 日目。 OLE II: 181 日目から 271 日目
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ベースラインから治療終了までの心拍数 (HR) の変化
時間枠：DB ステップ 1: 1 日目から 91 日目まで。 DB ステップ 2: 1 日目から 91 日目まで。 OLE I: 91 日目から 181 日目。 OLE II: 181 日目から 271 日目
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ベースラインから治療終了までの心拍数 (bpm) の変化。
LOCF。
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DB ステップ 1: 1 日目から 91 日目まで。 DB ステップ 2: 1 日目から 91 日目まで。 OLE I: 91 日目から 181 日目。 OLE II: 181 日目から 271 日目
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収縮期血圧 (SBP) および拡張期血圧 (DBP) のベースラインから治療終了までの変化
時間枠：DB ステップ 1: 1 日目から 91 日目まで。 DB ステップ 2: 1 日目から 91 日目まで。 OLE I: 91 日目から 181 日目。 OLE II: 181 日目から 271 日目
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SBP (mmHg) および DBP (mmHg) のベースラインから治療終了までの変化。
LOCF。
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DB ステップ 1: 1 日目から 91 日目まで。 DB ステップ 2: 1 日目から 91 日目まで。 OLE I: 91 日目から 181 日目。 OLE II: 181 日目から 271 日目
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有害事象の総数
時間枠：DB ステップ 1: 1 日目から 91 日目まで。 DB ステップ 2: 1 日目から 91 日目まで。 OLE I: 91 日目から 181 日目。 OLE II: 181 日目から 271 日目
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有害事象の総数
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DB ステップ 1: 1 日目から 91 日目まで。 DB ステップ 2: 1 日目から 91 日目まで。 OLE I: 91 日目から 181 日目。 OLE II: 181 日目から 271 日目
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PR 間隔のベースラインから治療終了までの変化
時間枠：DB ステップ 1: 1 日目から 91 日目まで。 DB ステップ 2: 1 日目から 91 日目まで。 OLE I: 91 日目から 181 日目。 OLE II: 181 日目から 271 日目
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PR 間隔のベースラインから治療終了までの変更。
観測値。
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DB ステップ 1: 1 日目から 91 日目まで。 DB ステップ 2: 1 日目から 91 日目まで。 OLE I: 91 日目から 181 日目。 OLE II: 181 日目から 271 日目
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心電図 (ECG) パラメータのベースラインから治療終了までの変化
時間枠：DB ステップ 1: 1 日目から 91 日目まで。 DB ステップ 2: 1 日目から 91 日目まで。 OLE I: 91 日目から 181 日目。 OLE II: 181 日目から 271 日目
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ECGパラメータのベースラインから治療終了までの変化 - QRS期間、QT間隔、QTcFおよびQTcB
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DB ステップ 1: 1 日目から 91 日目まで。 DB ステップ 2: 1 日目から 91 日目まで。 OLE I: 91 日目から 181 日目。 OLE II: 181 日目から 271 日目
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HbA1c のベースラインから治療終了までの変化
時間枠：DB ステップ 1: 1 日目から 91 日目まで。 DB ステップ 2: 1 日目から 91 日目まで。 OLE I: 91 日目から 181 日目。 OLE II: 181 日目から 271 日目
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HbA1c のベースラインから治療終了までの変化 (%)。
LOCF。
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DB ステップ 1: 1 日目から 91 日目まで。 DB ステップ 2: 1 日目から 91 日目まで。 OLE I: 91 日目から 181 日目。 OLE II: 181 日目から 271 日目
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インスリンのベースラインから治療終了までの変化
時間枠：DB ステップ 1: 1 日目から 91 日目まで。 DB ステップ 2: 1 日目から 91 日目まで。 OLE I: 91 日目から 181 日目。 OLE II: 181 日目から 271 日目
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ベースラインから治療終了までのインスリンの変化 (mIU/L)。
LOCF。
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DB ステップ 1: 1 日目から 91 日目まで。 DB ステップ 2: 1 日目から 91 日目まで。 OLE I: 91 日目から 181 日目。 OLE II: 181 日目から 271 日目
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絶食時のベースラインから治療終了までの変更 pl.グルコース、トリグリセリド、低密度リポタンパク質 (LDL) および高密度リポタンパク質 (HDL) コレステロール
時間枠：DB ステップ 1: 1 日目から 91 日目まで。 DB ステップ 2: 1 日目から 91 日目まで。 OLE I: 91 日目から 181 日目。 OLE II: 181 日目から 271 日目
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絶食時のベースラインから治療終了までの変更。
グルコース (mmol/L)、トリグリセリド (mmol/L)、LDL および HDL コレステロール (mmol/L)。
LOCF。
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DB ステップ 1: 1 日目から 91 日目まで。 DB ステップ 2: 1 日目から 91 日目まで。 OLE I: 91 日目から 181 日目。 OLE II: 181 日目から 271 日目
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有害事象 (AE) および重篤な有害事象 (SAE) を有する被験者の数
時間枠：DB ステップ 1: 1 日目から 91 日目まで。 DB ステップ 2: 1 日目から 91 日目まで。 OLE I: 91 日目から 181 日目。 OLE II: 181 日目から 271 日目
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有害事象および重篤な有害事象のある被験者の数
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DB ステップ 1: 1 日目から 91 日目まで。 DB ステップ 2: 1 日目から 91 日目まで。 OLE I: 91 日目から 181 日目。 OLE II: 181 日目から 271 日目
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- スタディディレクター：Kim Krogsgaard, MD, DMSc、Saniona
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2017年3月30日
一次修了 (実際)
2019年7月22日
研究の完了 (実際)
2019年7月22日
試験登録日
最初に提出
2017年4月3日
QC基準を満たした最初の提出物
2017年5月10日
最初の投稿 (実際)
2017年5月11日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (推定)
2024年2月26日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2024年2月23日
最終確認日
2024年2月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- TM002
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。