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프라더-윌리 증후군(PWS) 환자에서 테소펜신/메토프롤롤의 병용투여 (2016-003694-18)

2024년 2월 23일 업데이트: Saniona

Prader-Willi Syndrome (PWS) 대상자에서 테소펜신/메토프롤롤 병용 투여에 대한 이중 맹검, 무작위, 위약 대조, 다회 투여, 다기관 안전성 및 효능 연구

2개 센터, 이중 맹검, 위약 대조, 무작위 및 다중 투여 임상 연구.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

2개 센터, 이중 맹검, 위약 대조, 무작위 및 다중 투여 임상 연구. 연구 약물은 91일 동안 투여될 것입니다. 이 연구는 두 단계로 수행됩니다.

  • 1단계 - PWS가 있는 10-15명의 성인 피험자가 치료됩니다.
  • DSMB 검토 및 SUKL 검토 - 성인 피험자의 치료 완료 후 제2형 당뇨병 피험자(TM001)의 비맹검 효능, 안전성, PK 데이터 및 연구의 모든 데이터가 독립적인 데이터 안전 모니터링에 의해 검토됩니다. 위원회(DSMB) 및 주 약물 통제 연구소(SUKL). SUKL의 승인에 따라 연구는 다음과 같이 진행됩니다.
  • 2단계 - PWS가 있는 아동 10-15명.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

18

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 체코
      • Prague, 체코, 150 06
        • Motol University Hospital
  • 헝가리
      • Budapest, 헝가리, H-1094
        • Semmelweis University

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

14년 (어린이, 성인)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  1. 남성과 여성
  2. 프래더-윌리 증후군의 유전적 진단 확인
  3. 연령: 1단계: 18-30세 성인 나. 2단계: 12-17세 어린이

  4. BMI:

    1. 1단계: 25kg/m2 이상의 성인
    2. 2단계: 동일한 연령 및 성별에 대해 BMI >85번째 백분위수를 가진 어린이
  5. 정상 혈압 또는 잘 관리된 고혈압(BP 약물의 용량이 >2개월 동안 안정적인 경우에만)
  6. 정상 지질 프로필 또는 잘 관리된 이상지질혈증(지질 저하 약물의 용량이 >2개월 동안 안정적인 경우에만)
  7. 안정적인 성장 호르몬 투여량 >2개월

제외 기준:

  1. 테소펜신/메토프롤롤에 대한 과민증
  2. 제1형 당뇨병
  3. 심부전 NYHA 레벨 II 이상, 비대상성 심부전
  4. 이전 심근 경색 또는 뇌졸중
  5. 정신분열증, 양극성 장애, 성격 장애 또는 기타 DSM-III 장애의 진단(조사자의 의견으로는 연구 순응도를 크게 방해할 것임)

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 네 배로

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 테소펜신/메토프롤롤
테소펜신 + 메토프롤롤 1일 1회, 아침 식사와 함께 투여
의약품: 테소펜신/메토프롤롤
연구 약물은 91일 동안 투여될 것입니다.
다른 이름들:
  • 테소펜신
  • 메토프롤롤
위약 비교기: 테소펜신/메토프롤롤 위약
테소펜신 + 메토프롤롤과 일치하는 위약 정제를 1일 1회, 아침 식사와 함께 투여
의약품: 위약
연구 약물은 91일 동안 투여될 것입니다.
다른 이름들:
  • 위약

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
평균 체중의 기준선부터 치료 종료까지의 백분율 변화
기간: DB 단계 1: 1일차 ~ 91일차; DB 단계 2: 1일차 ~ 91일차; OLE I: 91일부터 181일까지; OLE II: 181일 - 271일
기준선부터 치료 종료까지의 평균 체중 변화율입니다. LOCF.
DB 단계 1: 1일차 ~ 91일차; DB 단계 2: 1일차 ~ 91일차; OLE I: 91일부터 181일까지; OLE II: 181일 - 271일

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
평균 체중의 기준선에서 치료 종료까지의 변화
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기준 시점부터 치료 종료 시점까지의 체중 변화(kg). LOCF.
DB 단계 1: 1일차 ~ 91일차; DB 단계 2: 1일차 ~ 91일차; OLE I: 91일부터 181일까지; OLE II: 181일 - 271일
임상시험용 과식증 설문지(HQ-CT) 점수의 기준선에서 치료 종료까지의 변화
기간: DB 단계 1: 1일차 ~ 91일차; DB 단계 2: 1일차 ~ 91일차; OLE I: 91일부터 181일까지; OLE II: 181일 - 271일
HQ-CT 점수의 기준선부터 치료 종료까지의 변화. LOCF. HQ-CT 점수는 9개 항목으로 구성된 설문지를 기반으로 했으며 각 항목은 0~4점으로 최대 HQ-CT 점수는 36점입니다. 2차 방문, 5차, 9차 또는 14차 방문 점수에서 1차 선별 방문 점수를 뺀 점수로 계산된 HQ-CT 답변(질문별 및 전체)의 변화를 표준 기술 통계(평균, 중앙값, 표준 편차, 최소값 및 최대값)를 사용하여 분석하고 제시했습니다. 값). 총점의 감소는 과다증의 개선을 나타냅니다. 피험자가 3개 미만의 질문에 답변한 경우 누락된 답변은 다른 모든 답변의 평균 점수로 귀속되었습니다. 누락된 답변이 3개 이상인 경우 총점을 계산하지 않습니다. 자세한 내용은 프로토콜 부록 섹션 17.1을 참조하세요.
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최저값으로 측정한 테소펜신 및 메토프롤롤의 정상 상태 농도
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최저값으로 측정한 테소펜신과 메토프롤롤의 정상 상태 농도. 관찰된 값.
DB 단계 1: 29일; DB 단계 2: 29일; OLE I: 120일차; OLE II: 210일차
이중 X-선 흡수계(DEXA)에 의한 기준선에서 치료 종료까지의 무지방 및 무지방 질량(%) 변화
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이중 X선 흡수계(DEXA)를 통해 기준선부터 치료 종료까지의 제지방 및 제지방량(%) 변화. 관찰된 값.
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이중 X선 흡수계(DEXA)에 의한 기준선에서 치료 종료까지의 골밀도(BMD) 변화
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이중 X선 흡수계(DEXA)를 통해 기준선부터 치료 종료까지의 골밀도 변화. 관찰된 값.
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이중 X-선 흡수계(DEXA)에 의한 뼈 미네랄 함량(BMC)의 기준선에서 치료 종료까지의 변화
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이중 X선 흡수계(DEXA)를 통해 BMC의 기준선에서 치료 종료까지의 변화. 관찰된 값.
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심박수(HR) 기준치에서 치료 종료까지의 변화
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HR(bpm) 기준에서 치료 종료까지의 변화. LOCF.
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수축기 혈압(SBP) 및 확장기 혈압(DBP)의 기준치에서 치료 종료까지의 변화
기간: DB 단계 1: 1일차 ~ 91일차; DB 단계 2: 1일차 ~ 91일차; OLE I: 91일부터 181일까지; OLE II: 181일 - 271일
기준선부터 치료 종료까지 SBP(mmHg) 및 DBP(mmHg)의 변화. LOCF.
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총 유해사례 수
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총 유해사례 수
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PR 간격의 기준선에서 치료 종료로의 변경
기간: DB 단계 1: 1일차 ~ 91일차; DB 단계 2: 1일차 ~ 91일차; OLE I: 91일부터 181일까지; OLE II: 181일 - 271일
PR 간격의 기준선에서 치료 종료까지의 변화. 관찰된 값.
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심전도(ECG) 매개변수의 기준선에서 치료 종료까지의 변경
기간: DB 단계 1: 1일차 ~ 91일차; DB 단계 2: 1일차 ~ 91일차; OLE I: 91일부터 181일까지; OLE II: 181일 - 271일
ECG 매개변수의 기준선에서 치료 종료까지의 변화 - QRS 기간, QT 간격, QTcF 및 QTcB
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HbA1c 기준치에서 치료 종료까지의 변화
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HbA1c의 기준선부터 치료 종료까지의 변화(%). LOCF.
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기준선에서 인슐린 치료 종료까지의 변화
기간: DB 단계 1: 1일차 ~ 91일차; DB 단계 2: 1일차 ~ 91일차; OLE I: 91일부터 181일까지; OLE II: 181일 - 271일
기준선부터 치료 종료까지의 인슐린 변화(mIU/L). LOCF.
DB 단계 1: 1일차 ~ 91일차; DB 단계 2: 1일차 ~ 91일차; OLE I: 91일부터 181일까지; OLE II: 181일 - 271일
단식 시 기준선에서 치료 종료로 변경 pl. 포도당, 중성지방, 저밀도 지질단백질(LDL) 및 고밀도 지질단백질(HDL) 콜레스테롤
기간: DB 단계 1: 1일차 ~ 91일차; DB 단계 2: 1일차 ~ 91일차; OLE I: 91일부터 181일까지; OLE II: 181일 - 271일
단식 시 기준선에서 치료 종료까지 변경 pl. 포도당(mmol/L), 트리글리세리드(mmol/L), LDL 및 HDL 콜레스테롤(mmol/L). LOCF.
DB 단계 1: 1일차 ~ 91일차; DB 단계 2: 1일차 ~ 91일차; OLE I: 91일부터 181일까지; OLE II: 181일 - 271일
유해 사례(AE) 및 심각한 유해 사례(SAE)가 발생한 피험자 수
기간: DB 단계 1: 1일차 ~ 91일차; DB 단계 2: 1일차 ~ 91일차; OLE I: 91일부터 181일까지; OLE II: 181일 - 271일
이상사례 및 심각한 이상사례가 발생한 피험자 수
DB 단계 1: 1일차 ~ 91일차; DB 단계 2: 1일차 ~ 91일차; OLE I: 91일부터 181일까지; OLE II: 181일 - 271일

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Saniona

수사관

  • 연구 책임자: Kim Krogsgaard, MD, DMSc, Saniona

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2017년 3월 30일

기본 완료 (실제)

2019년 7월 22일

연구 완료 (실제)

2019년 7월 22일

연구 등록 날짜

최초 제출

2017년 4월 3일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2017년 5월 10일

처음 게시됨 (실제)

2017년 5월 11일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (추정된)

2024년 2월 26일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2024년 2월 23일

마지막으로 확인됨

2024년 2월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • TM002

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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