Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Одновременное применение тезофензина/метопролола у пациентов с синдромом Прадера-Вилли (СПВ) (2016-003694-18)

23 февраля 2024 г. обновлено: Saniona

Двойное слепое, рандомизированное, плацебо-контролируемое, многодозовое, многоцентровое исследование безопасности и эффективности совместного введения тесофензина/метопролола у субъектов с синдромом Прадера-Вилли (СПВ)

Двухцентровое, двойное слепое, плацебо-контролируемое, рандомизированное и многодозовое клиническое исследование.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Двухцентровое, двойное слепое, плацебо-контролируемое, рандомизированное и многодозовое клиническое исследование. Исследуемое лекарство будет вводиться в течение 91 дня. Исследование будет проводиться в два этапа:

  • Шаг 1. Будет проведено лечение 10–15 взрослых пациентов с СПВ.
  • Обзор DSMB и обзор SUKL - после завершения лечения взрослых субъектов неслепые данные об эффективности, безопасности, фармакокинетике, а также все данные исследования у субъектов с диабетом 2 типа (TM001) будут рассмотрены независимым мониторингом безопасности данных. Совет (DSMB) и Государственный институт по контролю за наркотиками (SUKL). После одобрения SUKL исследование продолжится:
  • 2 ступень - 10-15 детей с СПВ.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

18

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Венгрия
      • Budapest, Венгрия, H-1094
        • Semmelweis University
  • Чехия
      • Prague, Чехия, 150 06
        • Motol University Hospital

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 14 лет до 26 лет (Ребенок, Взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  1. Самцы и самки
  2. Подтвержденный генетический диагноз синдрома Прадера-Вилли
  3. Возраст: Этап 1: Взрослые в возрасте 18-30 лет b. Шаг 2: Дети в возрасте 12-17 лет

  4. ИМТ:

    1. Шаг 1: Взрослые с ≥25 кг/м2
    2. Шаг 2: Дети с ИМТ >85-го процентиля для того же возраста и пола
  5. Нормальное АД или хорошо контролируемая артериальная гипертензия (только если доза лекарств от АД была стабильной в течение >2 месяцев)
  6. Нормальный липидный профиль или хорошо контролируемая дислипидемия (только если доза гиполипидемических препаратов остается стабильной в течение >2 месяцев)
  7. При стабильной дозе гормона роста > 2 месяцев

Критерий исключения:

  1. Повышенная чувствительность к тезофензину/метопрололу.
  2. Диабет 1 типа
  3. Сердечная недостаточность II уровня по NYHA или выше, декомпенсированная сердечная недостаточность
  4. Предыдущий инфаркт миокарда или инсульт
  5. Диагноз шизофрении, биполярного расстройства, расстройства личности или других расстройств DSM-III, которые, по мнению исследователя, будут существенно мешать соблюдению режима исследования.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Тезофензин/Метопролол
Тезофензин + метопролол назначают 1 раз в день, утром во время еды.
Лекарство: Тезофензин/Метопролол
Исследуемое лекарство будет вводиться в течение 91 дня.
Другие имена:
  • Тесофензин
  • Метопролол
Плацебо Компаратор: Тезофензин/Метопролол плацебо
Таблетки плацебо, соответствующие тезофензину + метопрололу, назначают один раз в день утром во время еды.
Лекарство: Плацебо
Исследуемое лекарство будет вводиться в течение 91 дня.
Другие имена:
  • Плацебо

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Процентное изменение средней массы тела от исходного уровня до окончания лечения
Временное ограничение: Шаг 1 БД: с 1 по 91 день; БД, шаг 2: с 1 по 91 день; OLE I: со дня 91 по день 181; OLE II: с дня 181 по день 271.
Процентное изменение средней массы тела от исходного уровня к концу лечения. LOCF.
Шаг 1 БД: с 1 по 91 день; БД, шаг 2: с 1 по 91 день; OLE I: со дня 91 по день 181; OLE II: с дня 181 по день 271.

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение средней массы тела от исходного уровня до окончания лечения
Временное ограничение: Шаг 1 БД: с 1 по 91 день; БД, шаг 2: с 1 по 91 день; OLE I: со дня 91 по день 181; OLE II: с дня 181 по день 271.
Изменение массы тела [кг] от исходного уровня к концу лечения. LOCF.
Шаг 1 БД: с 1 по 91 день; БД, шаг 2: с 1 по 91 день; OLE I: со дня 91 по день 181; OLE II: с дня 181 по день 271.
Изменение от исходного уровня до конца лечения при гиперфагии. Оценка по опроснику для клинических исследований (HQ-CT)
Временное ограничение: Шаг 1 БД: с 1 по 91 день; БД, шаг 2: с 1 по 91 день; OLE I: со дня 91 по день 181; OLE II: с дня 181 по день 271.
Изменение показателя HQ-CT от исходного уровня к концу лечения. LOCF. Оценка HQ-CT была основана на анкете, состоящей из 9 пунктов, каждый из которых давал оценку от 0 до 4, в результате чего максимальный балл HQ-CT составлял 36. Изменение ответов HQ-CT (по вопросам и в целом), рассчитанное как балл при посещении 2, 5, 9 или 14 минус балл при скрининговом визите 1, анализировалось и представлялось с использованием стандартной описательной статистики (среднее значение, медиана, стандартное отклонение, минимум и максимум). ценить). Снижение общего балла указывает на улучшение гиперфагии. Если испытуемый ответил менее чем на три вопроса, недостающие ответы рассчитывались по среднему баллу всех остальных доступных ответов. В случае отсутствия более трех ответов общий балл не подсчитывается. Для получения дополнительной информации обратитесь к приложению к протоколу, раздел 17.1.
Шаг 1 БД: с 1 по 91 день; БД, шаг 2: с 1 по 91 день; OLE I: со дня 91 по день 181; OLE II: с дня 181 по день 271.
Стационарные концентрации тезофензина и метопролола, измеренные по минимальным значениям
Временное ограничение: БД Шаг 1: День 29; БД Шаг 2: День 29; ОЛЕ I: День 120; ОЛЕ II: День 210
Равновесные концентрации тезофензина и метопролола, измеренные по минимальным значениям. Наблюдаемые значения.
БД Шаг 1: День 29; БД Шаг 2: День 29; ОЛЕ I: День 120; ОЛЕ II: День 210
Изменение массы без жира и жира (%) от исходного уровня до конца лечения по данным двойной рентгеновской абсорбциометрии (DEXA)
Временное ограничение: Шаг 1 БД: с 1 по 91 день; БД, шаг 2: с 1 по 91 день; OLE I: со дня 91 по день 181; OLE II: с дня 181 по день 271.
Изменение массы тела (%) от исходного уровня до конца лечения по данным двойной рентгеновской абсорбциометрии (DEXA). Наблюдаемые значения.
Шаг 1 БД: с 1 по 91 день; БД, шаг 2: с 1 по 91 день; OLE I: со дня 91 по день 181; OLE II: с дня 181 по день 271.
Изменение минеральной плотности костной ткани (МПК) от исходного уровня до конца лечения по данным двойной рентгеновской абсорбциометрии (DEXA)
Временное ограничение: Шаг 1 БД: с 1 по 91 день; БД, шаг 2: с 1 по 91 день; OLE I: со дня 91 по день 181; OLE II: с дня 181 по день 271.
Изменение МПК от исходного уровня к концу лечения с помощью двойной рентгеновской абсорбциометрии (DEXA). Наблюдаемые значения.
Шаг 1 БД: с 1 по 91 день; БД, шаг 2: с 1 по 91 день; OLE I: со дня 91 по день 181; OLE II: с дня 181 по день 271.
Изменение минерального содержания костной ткани (BMC) от исходного уровня до конца лечения по данным двойной рентгеновской абсорбциометрии (DEXA)
Временное ограничение: Шаг 1 БД: с 1 по 91 день; БД, шаг 2: с 1 по 91 день; OLE I: со дня 91 по день 181; OLE II: с дня 181 по день 271.
Изменение от исходного уровня до конца лечения в BMC с помощью двойной рентгеновской абсорбциометрии (DEXA). Наблюдаемые значения.
Шаг 1 БД: с 1 по 91 день; БД, шаг 2: с 1 по 91 день; OLE I: со дня 91 по день 181; OLE II: с дня 181 по день 271.
Изменение частоты сердечных сокращений (ЧСС) от исходного уровня до окончания лечения
Временное ограничение: Шаг 1 БД: с 1 по 91 день; БД, шаг 2: с 1 по 91 день; OLE I: со дня 91 по день 181; OLE II: с дня 181 по день 271.
Изменение ЧСС (уд/мин) от исходного уровня до конца лечения. LOCF.
Шаг 1 БД: с 1 по 91 день; БД, шаг 2: с 1 по 91 день; OLE I: со дня 91 по день 181; OLE II: с дня 181 по день 271.
Изменение систолического артериального давления (САД) и диастолического артериального давления (ДАД) от исходного уровня до окончания лечения.
Временное ограничение: Шаг 1 БД: с 1 по 91 день; БД, шаг 2: с 1 по 91 день; OLE I: со дня 91 по день 181; OLE II: с дня 181 по день 271.
Изменение САД (мм рт. ст.) и ДАД (мм рт. ст.) от исходного уровня к концу лечения. LOCF.
Шаг 1 БД: с 1 по 91 день; БД, шаг 2: с 1 по 91 день; OLE I: со дня 91 по день 181; OLE II: с дня 181 по день 271.
Общее количество нежелательных явлений
Временное ограничение: Шаг 1 БД: с 1 по 91 день; БД, шаг 2: с 1 по 91 день; OLE I: со дня 91 по день 181; OLE II: с дня 181 по день 271.
Общее количество нежелательных явлений
Шаг 1 БД: с 1 по 91 день; БД, шаг 2: с 1 по 91 день; OLE I: со дня 91 по день 181; OLE II: с дня 181 по день 271.
Изменение интервала PR от исходного уровня до окончания лечения
Временное ограничение: Шаг 1 БД: с 1 по 91 день; БД, шаг 2: с 1 по 91 день; OLE I: со дня 91 по день 181; OLE II: с дня 181 по день 271.
Изменение интервала PR от исходного уровня к концу лечения. Наблюдаемые значения.
Шаг 1 БД: с 1 по 91 день; БД, шаг 2: с 1 по 91 день; OLE I: со дня 91 по день 181; OLE II: с дня 181 по день 271.
Изменение параметров электрокардиограммы (ЭКГ) от исходного уровня до конца лечения
Временное ограничение: Шаг 1 БД: с 1 по 91 день; БД, шаг 2: с 1 по 91 день; OLE I: со дня 91 по день 181; OLE II: с дня 181 по день 271.
Изменение от исходного уровня к концу лечения параметров ЭКГ — длительности QRS, интервала QT, QTcF и QTcB.
Шаг 1 БД: с 1 по 91 день; БД, шаг 2: с 1 по 91 день; OLE I: со дня 91 по день 181; OLE II: с дня 181 по день 271.
Изменение уровня HbA1c от исходного уровня до окончания лечения
Временное ограничение: Шаг 1 БД: с 1 по 91 день; БД, шаг 2: с 1 по 91 день; OLE I: со дня 91 по день 181; OLE II: с дня 181 по день 271.
Изменение уровня HbA1c от исходного уровня к концу лечения (%). LOCF.
Шаг 1 БД: с 1 по 91 день; БД, шаг 2: с 1 по 91 день; OLE I: со дня 91 по день 181; OLE II: с дня 181 по день 271.
Изменение уровня инсулина от исходного уровня до окончания лечения
Временное ограничение: Шаг 1 БД: с 1 по 91 день; БД, шаг 2: с 1 по 91 день; OLE I: со дня 91 по день 181; OLE II: с дня 181 по день 271.
Изменение уровня инсулина от исходного уровня до окончания лечения (мМЕ/л). LOCF.
Шаг 1 БД: с 1 по 91 день; БД, шаг 2: с 1 по 91 день; OLE I: со дня 91 по день 181; OLE II: с дня 181 по день 271.
Изменение от исходного уровня к концу лечения натощак pl. Глюкоза, триглицериды, липопротеины низкой плотности (ЛПНП) и липопротеины высокой плотности (ЛПВП), холестерин.
Временное ограничение: Шаг 1 БД: с 1 по 91 день; БД, шаг 2: с 1 по 91 день; OLE I: со дня 91 по день 181; OLE II: с дня 181 по день 271.
Изменение от исходного уровня к концу лечения натощак пл. глюкоза (ммоль/л), триглицериды (ммоль/л), холестерин ЛПНП и ЛПВП (ммоль/л). LOCF.
Шаг 1 БД: с 1 по 91 день; БД, шаг 2: с 1 по 91 день; OLE I: со дня 91 по день 181; OLE II: с дня 181 по день 271.
Количество субъектов с нежелательными явлениями (AE) и серьезными нежелательными явлениями (SAE)
Временное ограничение: Шаг 1 БД: с 1 по 91 день; БД, шаг 2: с 1 по 91 день; OLE I: со дня 91 по день 181; OLE II: с дня 181 по день 271.
Количество субъектов с нежелательными явлениями и серьезными нежелательными явлениями
Шаг 1 БД: с 1 по 91 день; БД, шаг 2: с 1 по 91 день; OLE I: со дня 91 по день 181; OLE II: с дня 181 по день 271.

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Saniona

Следователи

  • Директор по исследованиям: Kim Krogsgaard, MD, DMSc, Saniona

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

30 марта 2017 г.

Первичное завершение (Действительный)

22 июля 2019 г.

Завершение исследования (Действительный)

22 июля 2019 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

3 апреля 2017 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

10 мая 2017 г.

Первый опубликованный (Действительный)

11 мая 2017 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оцененный)

26 февраля 2024 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

23 февраля 2024 г.

Последняя проверка

1 февраля 2024 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • TM002

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться