Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Samtidig administrering av tesofensine/metoprolol hos personer med Prader-Willi syndrom (PWS) (2016-003694-18)

23. februar 2024 oppdatert av: Saniona

En dobbeltblind, randomisert, placebokontrollert, flerdose-, multisenter-sikkerhets- og effektstudie av samtidig administrering av tesofensine/metoprolol hos personer med Prader-Willi syndrom (PWS)

To-senter, dobbeltblind, placebokontrollert, randomisert og multippel-dose klinisk studie.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

To-senter, dobbeltblind, placebokontrollert, randomisert og multippel-dose klinisk studie. Studiemedisin vil bli administrert i 91 dager. Studien vil bli gjennomført i to trinn:

  • Trinn 1 - 10-15 voksne personer med PWS vil bli behandlet.
  • DSMB-gjennomgang og SUKL-gjennomgang - etter fullført behandling av de voksne forsøkspersonene, vil ublindet effekt, sikkerhet, PK-data samt alle data fra studien på personer med type 2-diabetes (TM001) gjennomgås av en uavhengig datasikkerhetsovervåking Styret (DSMB) og Statens institutt for narkotikakontroll (SUKL). Etter SUKLs godkjenning vil studien gå videre til:
  • Trinn 2 - 10-15 barn med PWS.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

18

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Tsjekkia
      • Prague, Tsjekkia, 150 06
        • Motol University Hospital
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn, H-1094
        • Semmelweis University

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

14 år til 26 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Hanner og hunner
  2. Bekreftet genetisk diagnose av Prader-Willi syndrom
  3. Alder: Trinn 1: Voksne i alderen 18-30 år. Trinn 2: Barn i alderen 12-17 år

  4. BMI:

    1. Trinn 1: Voksne med ≥25 kg/m2
    2. Trinn 2: Barn med BMI >85. persentil for samme alder og kjønn
  5. Normal BP eller godt administrert hypertensjon (bare hvis dosen av BP-medisiner har vært stabil i >2 måneder)
  6. Normal lipidprofil eller godt administrert dyslipidemi (bare hvis dosen av lipidsenkende medisin(er) har vært stabil i >2 måneder)
  7. På stabil dose veksthormon >2 måneder

Ekskluderingskriterier:

  1. Overfølsomhet overfor tesofensine/metoprolol
  2. Type 1 diabetes
  3. Hjertesvikt NYHA nivå II eller høyere, dekompensert hjertesvikt
  4. Tidligere hjerteinfarkt eller hjerneslag
  5. Diagnostisering av schizofreni, bipolar lidelse, personlighetsforstyrrelse eller andre DSM-III lidelser, som etter etterforskerens mening vil forstyrre studienes etterlevelse betydelig

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Tesofensine/Metoprolol
Tesofensine + metoprolol administreres en gang om dagen, om morgenen med et måltid
Legemiddel: Tesofensine/Metoprolol
Studiemedisin vil bli administrert i 91 dager.
Andre navn:
  • Tesofensine
  • Metoprolol
Placebo komparator: Tesofensine/Metoprolol placebo
Placebotabletter som matcher tesofensine + metoprolol administrert en gang daglig, om morgenen med måltid
Legemiddel: Placebo
Studiemedisin vil bli administrert i 91 dager.
Andre navn:
  • Placebo

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Prosentvis endring fra baseline til slutt på behandling i gjennomsnittlig kroppsvekt
Tidsramme: DB trinn 1: Dag 1 til dag 91; DB trinn 2: Dag 1 til dag 91; OLE I: Dag 91 til Dag 181; OLE II: Dag 181 til dag 271
Prosentvis endring fra baseline til behandlingsslutt i gjennomsnittlig kroppsvekt. LOCF.
DB trinn 1: Dag 1 til dag 91; DB trinn 2: Dag 1 til dag 91; OLE I: Dag 91 til Dag 181; OLE II: Dag 181 til dag 271

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline til slutt på behandling i gjennomsnittlig kroppsvekt
Tidsramme: DB trinn 1: Dag 1 til dag 91; DB trinn 2: Dag 1 til dag 91; OLE I: Dag 91 til Dag 181; OLE II: Dag 181 til dag 271
Endring fra baseline til behandlingsslutt i kroppsvekt [kg]. LOCF.
DB trinn 1: Dag 1 til dag 91; DB trinn 2: Dag 1 til dag 91; OLE I: Dag 91 til Dag 181; OLE II: Dag 181 til dag 271
Endring fra baseline til slutt på behandling i hyperfagi spørreskjema for kliniske studier (HQ-CT)-score
Tidsramme: DB trinn 1: Dag 1 til dag 91; DB trinn 2: Dag 1 til dag 91; OLE I: Dag 91 til Dag 181; OLE II: Dag 181 til dag 271
Endring fra baseline til behandlingsslutt i HQ-CT score. LOCF. HQ-CT-score var basert på et spørreskjema med 9 elementer, hver av dem ga en poengsum mellom 0 og 4, noe som resulterte i en maksimal HQ-CT-score på 36. Endring i HQ-CT-svar (etter spørsmål og totalt) beregnet som poengsum ved besøk 2, 5, 9 eller 14 minus poengsum ved screeningbesøk 1 ble analysert og presentert ved bruk av standard beskrivende statistikk (gjennomsnitt, median, standardavvik, minimum og maksimum verdi). En reduksjon i totalscore indikerer en forbedring i hyperfagi. Hvis mindre enn tre spørsmål ble besvart av et emne, ble de manglende svarene beregnet på gjennomsnittlig poengsum for alle andre tilgjengelige svar. Ved flere enn tre manglende svar ble ikke totalskåren beregnet. For ytterligere informasjon, se protokollvedlegg seksjon 17.1.
DB trinn 1: Dag 1 til dag 91; DB trinn 2: Dag 1 til dag 91; OLE I: Dag 91 til Dag 181; OLE II: Dag 181 til dag 271
Steady State-konsentrasjoner av tesofensine og metoprolol målt ved bunnverdier
Tidsramme: DB Trinn 1: Dag 29; DB Trinn 2: Dag 29; OLE I: Dag 120; OLE II: Dag 210
Steady state-konsentrasjoner av tesofensine og metoprolol målt ved bunnverdier. Observerte verdier.
DB Trinn 1: Dag 29; DB Trinn 2: Dag 29; OLE I: Dag 120; OLE II: Dag 210
Endring fra baseline til slutt på behandling i fett- og fettfri masse (%) ved dobbel røntgenabsorpsjon (DEXA)
Tidsramme: DB trinn 1: Dag 1 til dag 91; DB trinn 2: Dag 1 til dag 91; OLE I: Dag 91 til Dag 181; OLE II: Dag 181 til dag 271
Endring fra baseline til behandlingsslutt i fett- og fettfri masse (%) ved dobbel røntgenabsorptiometri (DEXA). Observerte verdier.
DB trinn 1: Dag 1 til dag 91; DB trinn 2: Dag 1 til dag 91; OLE I: Dag 91 til Dag 181; OLE II: Dag 181 til dag 271
Endring fra baseline til behandlingsslutt i beinmineraltetthet (BMD) ved dobbel røntgenabsorpsjon (DEXA)
Tidsramme: DB trinn 1: Dag 1 til dag 91; DB trinn 2: Dag 1 til dag 91; OLE I: Dag 91 til Dag 181; OLE II: Dag 181 til dag 271
Endring fra baseline til behandlingsslutt i BMD ved dobbel røntgenabsorptiometri (DEXA). Observerte verdier.
DB trinn 1: Dag 1 til dag 91; DB trinn 2: Dag 1 til dag 91; OLE I: Dag 91 til Dag 181; OLE II: Dag 181 til dag 271
Endring fra baseline til slutt på behandling i benmineralinnhold (BMC) ved dobbelt røntgenabsorpsjon (DEXA)
Tidsramme: DB trinn 1: Dag 1 til dag 91; DB trinn 2: Dag 1 til dag 91; OLE I: Dag 91 til Dag 181; OLE II: Dag 181 til dag 271
Endring fra baseline til behandlingsslutt i BMC ved dobbel røntgenabsorptiometri (DEXA). Observerte verdier.
DB trinn 1: Dag 1 til dag 91; DB trinn 2: Dag 1 til dag 91; OLE I: Dag 91 til Dag 181; OLE II: Dag 181 til dag 271
Endring fra baseline til slutt på behandling i hjertefrekvens (HR)
Tidsramme: DB trinn 1: Dag 1 til dag 91; DB trinn 2: Dag 1 til dag 91; OLE I: Dag 91 til Dag 181; OLE II: Dag 181 til dag 271
Endring fra baseline til behandlingsslutt i HR (bpm). LOCF.
DB trinn 1: Dag 1 til dag 91; DB trinn 2: Dag 1 til dag 91; OLE I: Dag 91 til Dag 181; OLE II: Dag 181 til dag 271
Endring fra baseline til slutten av behandlingen i systolisk blodtrykk (SBP) og diastolisk blodtrykk (DBP)
Tidsramme: DB trinn 1: Dag 1 til dag 91; DB trinn 2: Dag 1 til dag 91; OLE I: Dag 91 til Dag 181; OLE II: Dag 181 til dag 271
Endring fra baseline til slutten av behandlingen i SBP (mmHg) og DBP (mmHg). LOCF.
DB trinn 1: Dag 1 til dag 91; DB trinn 2: Dag 1 til dag 91; OLE I: Dag 91 til Dag 181; OLE II: Dag 181 til dag 271
Totalt antall uønskede hendelser
Tidsramme: DB trinn 1: Dag 1 til dag 91; DB trinn 2: Dag 1 til dag 91; OLE I: Dag 91 til Dag 181; OLE II: Dag 181 til dag 271
Totalt antall uønskede hendelser
DB trinn 1: Dag 1 til dag 91; DB trinn 2: Dag 1 til dag 91; OLE I: Dag 91 til Dag 181; OLE II: Dag 181 til dag 271
Endre fra baseline til slutt på behandling i PR-intervall
Tidsramme: DB trinn 1: Dag 1 til dag 91; DB trinn 2: Dag 1 til dag 91; OLE I: Dag 91 til Dag 181; OLE II: Dag 181 til dag 271
Endring fra baseline til behandlingsslutt i PR-intervall. Observerte verdier.
DB trinn 1: Dag 1 til dag 91; DB trinn 2: Dag 1 til dag 91; OLE I: Dag 91 til Dag 181; OLE II: Dag 181 til dag 271
Endring fra baseline til slutt på behandling i elektrokardiogram (EKG) parametere
Tidsramme: DB trinn 1: Dag 1 til dag 91; DB trinn 2: Dag 1 til dag 91; OLE I: Dag 91 til Dag 181; OLE II: Dag 181 til dag 271
Endring fra baseline til behandlingsslutt i EKG-parametere - QRS-varighet, QT-intervall, QTcF og QTcB
DB trinn 1: Dag 1 til dag 91; DB trinn 2: Dag 1 til dag 91; OLE I: Dag 91 til Dag 181; OLE II: Dag 181 til dag 271
Endring fra baseline til slutt på behandling i HbA1c
Tidsramme: DB trinn 1: Dag 1 til dag 91; DB trinn 2: Dag 1 til dag 91; OLE I: Dag 91 til Dag 181; OLE II: Dag 181 til dag 271
Endring fra baseline til behandlingsslutt i HbA1c (%). LOCF.
DB trinn 1: Dag 1 til dag 91; DB trinn 2: Dag 1 til dag 91; OLE I: Dag 91 til Dag 181; OLE II: Dag 181 til dag 271
Endring fra baseline til slutt på behandling i insulin
Tidsramme: DB trinn 1: Dag 1 til dag 91; DB trinn 2: Dag 1 til dag 91; OLE I: Dag 91 til Dag 181; OLE II: Dag 181 til dag 271
Endring fra baseline til behandlingsslutt i insulin (mIU/L). LOCF.
DB trinn 1: Dag 1 til dag 91; DB trinn 2: Dag 1 til dag 91; OLE I: Dag 91 til Dag 181; OLE II: Dag 181 til dag 271
Endring fra baseline til slutt på behandling i fastende pl. Glukose, triglyserider, lavdensitetslipoprotein (LDL) og høydensitetslipoprotein (HDL) kolesterol
Tidsramme: DB trinn 1: Dag 1 til dag 91; DB trinn 2: Dag 1 til dag 91; OLE I: Dag 91 til Dag 181; OLE II: Dag 181 til dag 271
Endring fra baseline til behandlingsslutt i fastende pl. glukose (mmol/L), triglyserider (mmol/L), LDL- og HDL-kolesterol (mmol/L). LOCF.
DB trinn 1: Dag 1 til dag 91; DB trinn 2: Dag 1 til dag 91; OLE I: Dag 91 til Dag 181; OLE II: Dag 181 til dag 271
Antall forsøkspersoner med bivirkninger (AE) og alvorlige bivirkninger (SAE)
Tidsramme: DB trinn 1: Dag 1 til dag 91; DB trinn 2: Dag 1 til dag 91; OLE I: Dag 91 til Dag 181; OLE II: Dag 181 til dag 271
Antall forsøkspersoner med uønskede hendelser og alvorlige uønskede hendelser
DB trinn 1: Dag 1 til dag 91; DB trinn 2: Dag 1 til dag 91; OLE I: Dag 91 til Dag 181; OLE II: Dag 181 til dag 271

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Saniona

Etterforskere

  • Studieleder: Kim Krogsgaard, MD, DMSc, Saniona

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

30. mars 2017

Primær fullføring (Faktiske)

22. juli 2019

Studiet fullført (Faktiske)

22. juli 2019

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

3. april 2017

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

10. mai 2017

Først lagt ut (Faktiske)

11. mai 2017

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Antatt)

26. februar 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

23. februar 2024

Sist bekreftet

1. februar 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • TM002

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere