Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Současné podávání tesofensinu/metoprololu u pacientů se syndromem Prader-Willi (PWS) (2016-003694-18)

23. února 2024 aktualizováno: Saniona

Dvojitě zaslepená, randomizovaná, placebem kontrolovaná, vícedávková, multicentrická studie bezpečnosti a účinnosti současného podávání tesofensinu/metoprololu u pacientů se syndromem Prader-Willi (PWS)

Dvoucentrická, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, randomizovaná a vícedávková klinická studie.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Dvoucentrická, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, randomizovaná a vícedávková klinická studie. Studovaná medikace bude podávána po dobu 91 dnů. Studie bude probíhat ve dvou krocích:

  • Krok 1 - Bude léčeno 10-15 dospělých jedinců s PWS.
  • Recenze DSMB a revize SÚKL - po ukončení léčby dospělých subjektů budou nezaslepená účinnost, bezpečnost, farmakokinetické údaje a také všechna data ze studie u subjektů s diabetem 2. typu (TM001) přezkoumána nezávislým Monitoringem bezpečnosti dat rady (DSMB) a Státního ústavu pro kontrolu léčiv (SÚKL). Po schválení SÚKL bude studie pokračovat:
  • Krok 2 - 10-15 dětí s PWS.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

18

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Maďarsko
      • Budapest, Maďarsko, H-1094
        • Semmelweis University
  • Česko
      • Prague, Česko, 150 06
        • Motol University Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

14 let až 26 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Samci a samice
  2. Potvrzená genetická diagnóza Prader-Williho syndromu
  3. Věk: Krok 1: Dospělí ve věku 18-30 let b. Krok 2: Děti ve věku 12-17 let

  4. BMI:

    1. Krok 1: Dospělí s ≥25 kg/m2
    2. Krok 2: Děti s BMI > 85. percentilem pro stejný věk a pohlaví
  5. Normální krevní tlak nebo dobře zvládnutá hypertenze (pouze v případě, že dávka léků na krevní tlak je stabilní déle než 2 měsíce)
  6. Normální lipidový profil nebo dobře zvládnutá dyslipidémie (pouze v případě, že dávka léku (léků) snižujících lipidy byla stabilní po dobu > 2 měsíců)
  7. Při stabilní dávce růstového hormonu > 2 měsíce

Kritéria vyloučení:

  1. Hypersenzitivita na tesofensin/metoprolol
  2. Diabetes 1. typu
  3. Srdeční selhání NYHA úrovně II nebo vyšší, dekompenzované srdeční selhání
  4. Předchozí infarkt myokardu nebo mrtvice
  5. Diagnóza schizofrenie, bipolární poruchy, poruchy osobnosti nebo jiných poruch DSM-III, které podle názoru výzkumníka významně naruší compliance studie

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Tesofensin/Metoprolol
Tesofensin + metoprolol podávaný jednou denně, ráno s jídlem
Lék: Tesofensin/Metoprolol
Studovaná medikace bude podávána po dobu 91 dnů.
Ostatní jména:
  • Tesofensin
  • Metoprolol
Komparátor placeba: Tesofensin/metoprolol placebo
Placebo tablety odpovídající tesofensinu + metoprololu podávané jednou denně, ráno s jídlem
Lék: Placebo
Studovaná medikace bude podávána po dobu 91 dnů.
Ostatní jména:
  • Placebo

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procentuální změna průměrné tělesné hmotnosti od výchozího stavu do konce léčby
Časové okno: DB Krok 1: Den 1 až Den 91; DB Krok 2: Den 1 až Den 91; OLE I: den 91 až den 181; OLE II: Den 181 až den 271
Procentuální změna od výchozího stavu do konce léčby v průměrné tělesné hmotnosti. LOCF.
DB Krok 1: Den 1 až Den 91; DB Krok 2: Den 1 až Den 91; OLE I: den 91 až den 181; OLE II: Den 181 až den 271

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna průměrné tělesné hmotnosti z výchozího stavu na konec léčby
Časové okno: DB Krok 1: Den 1 až Den 91; DB Krok 2: Den 1 až Den 91; OLE I: den 91 až den 181; OLE II: Den 181 až den 271
Změna tělesné hmotnosti od počátku do konce léčby [kg]. LOCF.
DB Krok 1: Den 1 až Den 91; DB Krok 2: Den 1 až Den 91; OLE I: den 91 až den 181; OLE II: Den 181 až den 271
Změna skóre od výchozího stavu do konce léčby v dotazníku pro klinické studie (HQ-CT)
Časové okno: DB Krok 1: Den 1 až Den 91; DB Krok 2: Den 1 až Den 91; OLE I: den 91 až den 181; OLE II: Den 181 až den 271
Změna skóre HQ-CT od výchozího stavu do konce léčby. LOCF. Skóre HQ-CT bylo založeno na dotazníku s 9 položkami, přičemž každá z nich poskytla skóre mezi 0 a 4, což vedlo k maximálnímu skóre HQ-CT 36. Změna v odpovědích HQ-CT (podle otázky a celkem) vypočítaná jako skóre při návštěvě 2, 5, 9 nebo 14 mínus skóre při screeningové návštěvě 1 byla analyzována a prezentována pomocí standardní popisné statistiky (průměr, medián, standardní odchylka, minimum a maximum hodnota). Snížení celkového skóre ukazuje na zlepšení hyperfagie. Pokud subjekt odpověděl na méně než tři otázky, chybějící odpovědi byly přičteny průměrným skóre všech ostatních dostupných odpovědí. V případě více než tří chybějících odpovědí se celkové skóre nepočítalo. Další informace naleznete v příloze protokolu, část 17.1.
DB Krok 1: Den 1 až Den 91; DB Krok 2: Den 1 až Den 91; OLE I: den 91 až den 181; OLE II: Den 181 až den 271
Koncentrace tesofensinu a metoprololu v ustáleném stavu měřené minimálními hodnotami
Časové okno: DB Krok 1: Den 29; DB Krok 2: Den 29; OLE I: Den 120; OLE II: Den 210
Koncentrace tesofensinu a metoprololu v ustáleném stavu měřené minimálními hodnotami. Pozorované hodnoty.
DB Krok 1: Den 29; DB Krok 2: Den 29; OLE I: Den 120; OLE II: Den 210
Změna hmotnosti bez tuku a tuku (%) z výchozího stavu na konec léčby pomocí duální rentgenové absorpciometrie (DEXA)
Časové okno: DB Krok 1: Den 1 až Den 91; DB Krok 2: Den 1 až Den 91; OLE I: den 91 až den 181; OLE II: Den 181 až den 271
Změna od výchozí hodnoty do konce léčby v beztukové a beztukové hmotě (%) pomocí duální rentgenové absorpciometrie (DEXA). Pozorované hodnoty.
DB Krok 1: Den 1 až Den 91; DB Krok 2: Den 1 až Den 91; OLE I: den 91 až den 181; OLE II: Den 181 až den 271
Změna hustoty kostních minerálů (BMD) z výchozího stavu na konec léčby pomocí duální rentgenové absorpciometrie (DEXA)
Časové okno: DB Krok 1: Den 1 až Den 91; DB Krok 2: Den 1 až Den 91; OLE I: den 91 až den 181; OLE II: Den 181 až den 271
Změna od výchozího stavu do konce léčby u BMD pomocí duální rentgenové absorpciometrie (DEXA). Pozorované hodnoty.
DB Krok 1: Den 1 až Den 91; DB Krok 2: Den 1 až Den 91; OLE I: den 91 až den 181; OLE II: Den 181 až den 271
Změna obsahu minerálních látek v kostech (BMC) z výchozího stavu na konec léčby pomocí duální rentgenové absorpciometrie (DEXA)
Časové okno: DB Krok 1: Den 1 až Den 91; DB Krok 2: Den 1 až Den 91; OLE I: den 91 až den 181; OLE II: Den 181 až den 271
Změna od výchozího stavu do konce léčby u BMC pomocí duální rentgenové absorbometrie (DEXA). Pozorované hodnoty.
DB Krok 1: Den 1 až Den 91; DB Krok 2: Den 1 až Den 91; OLE I: den 91 až den 181; OLE II: Den 181 až den 271
Změna srdeční frekvence (HR) ze základní hodnoty na konec léčby
Časové okno: DB Krok 1: Den 1 až Den 91; DB Krok 2: Den 1 až Den 91; OLE I: den 91 až den 181; OLE II: Den 181 až den 271
Změna z výchozí hodnoty na konec léčby v HR (bpm). LOCF.
DB Krok 1: Den 1 až Den 91; DB Krok 2: Den 1 až Den 91; OLE I: den 91 až den 181; OLE II: Den 181 až den 271
Změna systolického krevního tlaku (SBP) a diastolického krevního tlaku (DBP) z výchozího stavu na konec léčby
Časové okno: DB Krok 1: Den 1 až Den 91; DB Krok 2: Den 1 až Den 91; OLE I: den 91 až den 181; OLE II: Den 181 až den 271
Změna od výchozí hodnoty do konce léčby v SBP (mmHg) a DBP (mmHg). LOCF.
DB Krok 1: Den 1 až Den 91; DB Krok 2: Den 1 až Den 91; OLE I: den 91 až den 181; OLE II: Den 181 až den 271
Celkový počet nežádoucích příhod
Časové okno: DB Krok 1: Den 1 až Den 91; DB Krok 2: Den 1 až Den 91; OLE I: den 91 až den 181; OLE II: Den 181 až den 271
Celkový počet nežádoucích příhod
DB Krok 1: Den 1 až Den 91; DB Krok 2: Den 1 až Den 91; OLE I: den 91 až den 181; OLE II: Den 181 až den 271
Změna z výchozího stavu na konec léčby v intervalu PR
Časové okno: DB Krok 1: Den 1 až Den 91; DB Krok 2: Den 1 až Den 91; OLE I: den 91 až den 181; OLE II: Den 181 až den 271
Změna od výchozího stavu do konce léčby v intervalu PR. Pozorované hodnoty.
DB Krok 1: Den 1 až Den 91; DB Krok 2: Den 1 až Den 91; OLE I: den 91 až den 181; OLE II: Den 181 až den 271
Změna parametrů elektrokardiogramu (EKG) z výchozího stavu na konec léčby
Časové okno: DB Krok 1: Den 1 až Den 91; DB Krok 2: Den 1 až Den 91; OLE I: den 91 až den 181; OLE II: Den 181 až den 271
Změna z výchozí hodnoty na konec léčby v parametrech EKG – trvání QRS, QT interval, QTcF a QTcB
DB Krok 1: Den 1 až Den 91; DB Krok 2: Den 1 až Den 91; OLE I: den 91 až den 181; OLE II: Den 181 až den 271
Změna HbA1c z výchozí hodnoty na konec léčby
Časové okno: DB Krok 1: Den 1 až Den 91; DB Krok 2: Den 1 až Den 91; OLE I: den 91 až den 181; OLE II: Den 181 až den 271
Změna HbA1c (%) od výchozí hodnoty do konce léčby. LOCF.
DB Krok 1: Den 1 až Den 91; DB Krok 2: Den 1 až Den 91; OLE I: den 91 až den 181; OLE II: Den 181 až den 271
Změna z výchozího stavu na konec léčby inzulínem
Časové okno: DB Krok 1: Den 1 až Den 91; DB Krok 2: Den 1 až Den 91; OLE I: den 91 až den 181; OLE II: Den 181 až den 271
Změna inzulinu od výchozího stavu do konce léčby (mIU/l). LOCF.
DB Krok 1: Den 1 až Den 91; DB Krok 2: Den 1 až Den 91; OLE I: den 91 až den 181; OLE II: Den 181 až den 271
Změna z výchozího stavu na konec léčby nalačno pl. Glukóza, triglyceridy, lipoprotein s nízkou hustotou (LDL) a lipoprotein s vysokou hustotou (HDL) cholesterol
Časové okno: DB Krok 1: Den 1 až Den 91; DB Krok 2: Den 1 až Den 91; OLE I: den 91 až den 181; OLE II: Den 181 až den 271
Změna od výchozího stavu do konce léčby nalačno pl. glukóza (mmol/l), triglyceridy (mmol/l), LDL a HDL cholesterol (mmol/l). LOCF.
DB Krok 1: Den 1 až Den 91; DB Krok 2: Den 1 až Den 91; OLE I: den 91 až den 181; OLE II: Den 181 až den 271
Počet subjektů s nežádoucími příhodami (AE) a vážnými nežádoucími příhodami (SAE)
Časové okno: DB Krok 1: Den 1 až Den 91; DB Krok 2: Den 1 až Den 91; OLE I: den 91 až den 181; OLE II: Den 181 až den 271
Počet subjektů s nežádoucími příhodami a závažnými nežádoucími příhodami
DB Krok 1: Den 1 až Den 91; DB Krok 2: Den 1 až Den 91; OLE I: den 91 až den 181; OLE II: Den 181 až den 271

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Saniona

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Kim Krogsgaard, MD, DMSc, Saniona

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

30. března 2017

Primární dokončení (Aktuální)

22. července 2019

Dokončení studie (Aktuální)

22. července 2019

Termíny zápisu do studia

První předloženo

3. dubna 2017

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

10. května 2017

První zveřejněno (Aktuální)

11. května 2017

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

26. února 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

23. února 2024

Naposledy ověřeno

1. února 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • TM002

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Tesofensin/Metoprolol

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Norway

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit