Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Samtidig administration af Tesofensine/Metoprolol hos personer med Prader-Willi syndrom (PWS) (2016-003694-18)

23. februar 2024 opdateret af: Saniona

En dobbeltblind, randomiseret, placebo-kontrolleret, multi-dosis, multicenter sikkerheds- og effektivitetsundersøgelse af samtidig administration af tesofensine/metoprolol hos forsøgspersoner med Prader-Willi syndrom (PWS)

To-center, dobbeltblindet, placebokontrolleret, randomiseret og flerdosis klinisk undersøgelse.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

To-center, dobbeltblindet, placebokontrolleret, randomiseret og flerdosis klinisk undersøgelse. Studiemedicin vil blive administreret i 91 dage. Undersøgelsen vil blive gennemført i to trin:

  • Trin 1 - 10-15 voksne forsøgspersoner med PWS vil blive behandlet.
  • DSMB-gennemgang og SUKL-gennemgang - efter afslutning af behandlingen af ​​de voksne forsøgspersoner vil ublindet effekt, sikkerhed, PK-data samt alle data fra undersøgelsen i forsøgspersoner med type 2-diabetes (TM001) blive gennemgået af en uafhængig Data Safety Monitoring Styrelsen (DSMB) og Statens Institut for Narkotikakontrol (SUKL). Efter SUKL's godkendelse vil undersøgelsen gå videre til:
  • Trin 2 - 10-15 børn med PWS.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

18

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Tjekkiet
      • Prague, Tjekkiet, 150 06
        • Motol University Hospital
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn, H-1094
        • Semmelweis University

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

14 år til 26 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Hanner og hunner
  2. Bekræftet genetisk diagnose af Prader-Willi syndrom
  3. Alder: Trin 1: Voksne i alderen 18-30 år. Trin 2: Børn i alderen 12-17

  4. BMI:

    1. Trin 1: Voksne med ≥25 kg/m2
    2. Trin 2: Børn med et BMI >85. percentil for samme alder og køn
  5. Normalt BP eller velstyret hypertension (kun hvis dosis af BP-medicin(er) har været stabil i >2 måneder)
  6. Normal lipidprofil eller velbehandlet dyslipidæmi (kun hvis dosis af lipidsænkende medicin har været stabil i >2 måneder)
  7. På stabil dosis af væksthormon >2 måneder

Ekskluderingskriterier:

  1. Overfølsomhed over for tesofensine/metoprolol
  2. Type 1 diabetes
  3. Hjertesvigt NYHA niveau II eller højere, dekompenseret hjertesvigt
  4. Tidligere myokardieinfarkt eller slagtilfælde
  5. Diagnosticering af skizofreni, bipolar lidelse, personlighedsforstyrrelse eller andre DSM-III lidelser, som efter efterforskerens mening vil forstyrre studiets compliance væsentligt

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Tesofensine/Metoprolol
Tesofensine + metoprolol administreret én gang dagligt om morgenen med et måltid
Medicin: Tesofensine/Metoprolol
Studiemedicin vil blive administreret i 91 dage.
Andre navne:
  • Tesofensine
  • Metoprolol
Placebo komparator: Tesofensine/Metoprolol placebo
Placebotabletter, der matcher tesofensine + metoprolol administreret én gang dagligt om morgenen med måltid
Medicin: Placebos
Studiemedicin vil blive administreret i 91 dage.
Andre navne:
  • Placebo

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procent ændring fra baseline til afslutning af behandling i gennemsnitlig kropsvægt
Tidsramme: DB Trin 1: Dag 1 til Dag 91; DB Trin 2: Dag 1 til Dag 91; OLE I: Dag 91 til Dag 181; OLE II: Dag 181 til Dag 271
Procentvis ændring fra baseline til afslutning af behandlingen i gennemsnitlig kropsvægt. LOCF.
DB Trin 1: Dag 1 til Dag 91; DB Trin 2: Dag 1 til Dag 91; OLE I: Dag 91 til Dag 181; OLE II: Dag 181 til Dag 271

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline til afslutning af behandling i gennemsnitlig kropsvægt
Tidsramme: DB Trin 1: Dag 1 til Dag 91; DB Trin 2: Dag 1 til Dag 91; OLE I: Dag 91 til Dag 181; OLE II: Dag 181 til Dag 271
Ændring fra baseline til afslutning af behandlingen i kropsvægt [kg]. LOCF.
DB Trin 1: Dag 1 til Dag 91; DB Trin 2: Dag 1 til Dag 91; OLE I: Dag 91 til Dag 181; OLE II: Dag 181 til Dag 271
Ændring fra baseline til afslutning af behandling i hyperfagi spørgeskema for kliniske forsøg (HQ-CT) score
Tidsramme: DB Trin 1: Dag 1 til Dag 91; DB Trin 2: Dag 1 til Dag 91; OLE I: Dag 91 til Dag 181; OLE II: Dag 181 til Dag 271
Ændring fra baseline til afslutning af behandling i HQ-CT score. LOCF. HQ-CT-score var baseret på et spørgeskema med 9 punkter, hver af dem gav en score mellem 0 og 4, hvilket resulterede i en maksimal HQ-CT-score på 36. Ændring i HQ-CT-svar (efter spørgsmål og i alt) beregnet som score ved besøg 2, 5, 9 eller 14 minus score ved screeningbesøg 1 blev analyseret og præsenteret ved hjælp af standard beskrivende statistik (middelværdi, median, standardafvigelse, minimum og maksimum værdi). Et fald i den samlede score indikerer en forbedring af hyperfagi. Hvis mindre end tre spørgsmål blev besvaret af et emne, blev de manglende svar imputeret med middelscore for alle andre tilgængelige svar. I tilfælde af mere end tre manglende svar blev den samlede score ikke beregnet. For yderligere information henvises til protokolbilag afsnit 17.1.
DB Trin 1: Dag 1 til Dag 91; DB Trin 2: Dag 1 til Dag 91; OLE I: Dag 91 til Dag 181; OLE II: Dag 181 til Dag 271
Steady state-koncentrationer af tesofensine og metoprolol målt ved bundværdier
Tidsramme: DB Trin 1: Dag 29; DB Trin 2: Dag 29; OLE I: Dag 120; OLE II: Dag 210
Steady state-koncentrationer af tesofensine og metoprolol målt ved bundværdier. Observerede værdier.
DB Trin 1: Dag 29; DB Trin 2: Dag 29; OLE I: Dag 120; OLE II: Dag 210
Ændring fra baseline til afslutning af behandling i fedt- og fedtfri masse (%) ved dobbelt røntgenabsorption (DEXA)
Tidsramme: DB Trin 1: Dag 1 til Dag 91; DB Trin 2: Dag 1 til Dag 91; OLE I: Dag 91 til Dag 181; OLE II: Dag 181 til Dag 271
Ændring fra baseline til afslutning af behandlingen i fedt- og fedtfri masse (%) ved dobbelt røntgenabsorptiometri (DEXA). Observerede værdier.
DB Trin 1: Dag 1 til Dag 91; DB Trin 2: Dag 1 til Dag 91; OLE I: Dag 91 til Dag 181; OLE II: Dag 181 til Dag 271
Ændring fra baseline til slutningen af ​​behandlingen i knoglemineraltæthed (BMD) ved dobbelt røntgenabsorption (DEXA)
Tidsramme: DB Trin 1: Dag 1 til Dag 91; DB Trin 2: Dag 1 til Dag 91; OLE I: Dag 91 til Dag 181; OLE II: Dag 181 til Dag 271
Ændring fra baseline til afslutning af behandling i BMD ved dobbelt røntgenabsorptiometri (DEXA). Observerede værdier.
DB Trin 1: Dag 1 til Dag 91; DB Trin 2: Dag 1 til Dag 91; OLE I: Dag 91 til Dag 181; OLE II: Dag 181 til Dag 271
Ændring fra baseline til afslutning af behandling i knoglemineralindhold (BMC) ved dobbelt røntgenabsorption (DEXA)
Tidsramme: DB Trin 1: Dag 1 til Dag 91; DB Trin 2: Dag 1 til Dag 91; OLE I: Dag 91 til Dag 181; OLE II: Dag 181 til Dag 271
Ændring fra baseline til afslutning af behandling i BMC ved dobbelt røntgenabsorptiometri (DEXA). Observerede værdier.
DB Trin 1: Dag 1 til Dag 91; DB Trin 2: Dag 1 til Dag 91; OLE I: Dag 91 til Dag 181; OLE II: Dag 181 til Dag 271
Ændring fra baseline til afslutning af behandling i hjertefrekvens (HR)
Tidsramme: DB Trin 1: Dag 1 til Dag 91; DB Trin 2: Dag 1 til Dag 91; OLE I: Dag 91 til Dag 181; OLE II: Dag 181 til Dag 271
Ændring fra baseline til afslutning af behandlingen i HR (bpm). LOCF.
DB Trin 1: Dag 1 til Dag 91; DB Trin 2: Dag 1 til Dag 91; OLE I: Dag 91 til Dag 181; OLE II: Dag 181 til Dag 271
Ændring fra baseline til afslutning af behandling i systolisk blodtryk (SBP) og diastolisk blodtryk (DBP)
Tidsramme: DB Trin 1: Dag 1 til Dag 91; DB Trin 2: Dag 1 til Dag 91; OLE I: Dag 91 til Dag 181; OLE II: Dag 181 til Dag 271
Ændring fra baseline til afslutning af behandlingen i SBP (mmHg) og DBP (mmHg). LOCF.
DB Trin 1: Dag 1 til Dag 91; DB Trin 2: Dag 1 til Dag 91; OLE I: Dag 91 til Dag 181; OLE II: Dag 181 til Dag 271
Samlet antal uønskede hændelser
Tidsramme: DB Trin 1: Dag 1 til Dag 91; DB Trin 2: Dag 1 til Dag 91; OLE I: Dag 91 til Dag 181; OLE II: Dag 181 til Dag 271
Samlet antal uønskede hændelser
DB Trin 1: Dag 1 til Dag 91; DB Trin 2: Dag 1 til Dag 91; OLE I: Dag 91 til Dag 181; OLE II: Dag 181 til Dag 271
Skift fra baseline til afslutning af behandling i PR-interval
Tidsramme: DB Trin 1: Dag 1 til Dag 91; DB Trin 2: Dag 1 til Dag 91; OLE I: Dag 91 til Dag 181; OLE II: Dag 181 til Dag 271
Ændring fra baseline til afslutning af behandlingen i PR-interval. Observerede værdier.
DB Trin 1: Dag 1 til Dag 91; DB Trin 2: Dag 1 til Dag 91; OLE I: Dag 91 til Dag 181; OLE II: Dag 181 til Dag 271
Ændring fra baseline til afslutning af behandling i elektrokardiogram (EKG) parametre
Tidsramme: DB Trin 1: Dag 1 til Dag 91; DB Trin 2: Dag 1 til Dag 91; OLE I: Dag 91 til Dag 181; OLE II: Dag 181 til Dag 271
Ændring fra baseline til afslutning af behandlingen i EKG-parametre - QRS-varighed, QT-interval, QTcF og QTcB
DB Trin 1: Dag 1 til Dag 91; DB Trin 2: Dag 1 til Dag 91; OLE I: Dag 91 til Dag 181; OLE II: Dag 181 til Dag 271
Ændring fra baseline til afslutning af behandling i HbA1c
Tidsramme: DB Trin 1: Dag 1 til Dag 91; DB Trin 2: Dag 1 til Dag 91; OLE I: Dag 91 til Dag 181; OLE II: Dag 181 til Dag 271
Ændring fra baseline til afslutning af behandlingen i HbA1c (%). LOCF.
DB Trin 1: Dag 1 til Dag 91; DB Trin 2: Dag 1 til Dag 91; OLE I: Dag 91 til Dag 181; OLE II: Dag 181 til Dag 271
Ændring fra baseline til afslutning af behandling i insulin
Tidsramme: DB Trin 1: Dag 1 til Dag 91; DB Trin 2: Dag 1 til Dag 91; OLE I: Dag 91 til Dag 181; OLE II: Dag 181 til Dag 271
Ændring fra baseline til afslutning af behandlingen med insulin (mIU/L). LOCF.
DB Trin 1: Dag 1 til Dag 91; DB Trin 2: Dag 1 til Dag 91; OLE I: Dag 91 til Dag 181; OLE II: Dag 181 til Dag 271
Ændring fra baseline til afslutning af behandling i fastende pl. Glukose, triglycerider, Low-density Lipoprotein (LDL) og High-density Lipoprotein (HDL) kolesterol
Tidsramme: DB Trin 1: Dag 1 til Dag 91; DB Trin 2: Dag 1 til Dag 91; OLE I: Dag 91 til Dag 181; OLE II: Dag 181 til Dag 271
Ændring fra baseline til afslutning af behandlingen i fastende pl. glukose (mmol/L), triglycerider (mmol/L), LDL- og HDL-kolesterol (mmol/L). LOCF.
DB Trin 1: Dag 1 til Dag 91; DB Trin 2: Dag 1 til Dag 91; OLE I: Dag 91 til Dag 181; OLE II: Dag 181 til Dag 271
Antal forsøgspersoner med bivirkninger (AE) og alvorlige bivirkninger (SAE)
Tidsramme: DB Trin 1: Dag 1 til Dag 91; DB Trin 2: Dag 1 til Dag 91; OLE I: Dag 91 til Dag 181; OLE II: Dag 181 til Dag 271
Antal forsøgspersoner med bivirkninger og alvorlige bivirkninger
DB Trin 1: Dag 1 til Dag 91; DB Trin 2: Dag 1 til Dag 91; OLE I: Dag 91 til Dag 181; OLE II: Dag 181 til Dag 271

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Saniona

Efterforskere

  • Studieleder: Kim Krogsgaard, MD, DMSc, Saniona

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

30. marts 2017

Primær færdiggørelse (Faktiske)

22. juli 2019

Studieafslutning (Faktiske)

22. juli 2019

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

3. april 2017

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

10. maj 2017

Først opslået (Faktiske)

11. maj 2017

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

26. februar 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

23. februar 2024

Sidst verificeret

1. februar 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • TM002

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Bekræftet genetisk diagnose af Prader-Willi syndrom

Kliniske forsøg med Tesofensine/Metoprolol

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Bosnia & Herzegovina

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner