Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Samtidig administrering av Tesofensine/Metoprolol hos patienter med Prader-Willis syndrom (PWS) (2016-003694-18)

23 februari 2024 uppdaterad av: Saniona

En dubbelblind, randomiserad, placebokontrollerad, multipeldos-, multicentersäkerhets- och effektstudie av samtidig administrering av tesofensine/metoprolol hos patienter med Prader-Willis syndrom (PWS)

Två-center, dubbelblind, placebokontrollerad, randomiserad och multipeldos klinisk studie.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Två-center, dubbelblind, placebokontrollerad, randomiserad och multipeldos klinisk studie. Studiemedicin kommer att administreras i 91 dagar. Studien kommer att genomföras i två steg:

  • Steg 1 - 10-15 vuxna patienter med PWS kommer att behandlas.
  • DSMB granskning och SUKL granskning - efter avslutad behandling av de vuxna försökspersonerna kommer oblindad effekt, säkerhet, PK-data samt alla data från studien på försökspersoner med typ 2-diabetes (TM001) att granskas av en oberoende Data Safety Monitoring Styrelsen (DSMB) och Statens institut för narkotikakontroll (SUKL). Efter SUKL:s godkännande kommer studien att gå vidare till:
  • Steg 2 - 10-15 barn med PWS.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

18

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Tjeckien
      • Prague, Tjeckien, 150 06
        • Motol University Hospital
  • Ungern
      • Budapest, Ungern, H-1094
        • Semmelweis University

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

16 år till 28 år (Barn, Vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Hanar och honor
  2. Bekräftad genetisk diagnos av Prader-Willis syndrom
  3. Ålder: Steg 1: Vuxna i åldern 18-30 b. Steg 2: Barn 12-17 år

  4. BMI:

    1. Steg 1: Vuxna med ≥25 kg/m2
    2. Steg 2: Barn med BMI >85:e percentilen för samma ålder och kön
  5. Normalt BP eller välbehandlad hypertoni (endast om dosen av BP-läkemedel har varit stabil i >2 månader)
  6. Normal lipidprofil eller väl hanterad dyslipidemi (endast om dosen av lipidsänkande läkemedel har varit stabil i >2 månader)
  7. På stabil dos av tillväxthormon >2 månader

Exklusions kriterier:

  1. Överkänslighet mot tesofensine/metoprolol
  2. Typ 1 diabetes
  3. Hjärtsvikt NYHA nivå II eller högre, dekompenserad hjärtsvikt
  4. Tidigare hjärtinfarkt eller stroke
  5. Diagnos av schizofreni, bipolär sjukdom, personlighetsstörning eller andra DSM-III-störningar, som enligt utredarens uppfattning kommer att störa studiens följsamhet avsevärt

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Tesofensine/Metoprolol
Tesofensine + metoprolol administreras en gång om dagen, på morgonen med en måltid
Läkemedel: Tesofensine/Metoprolol
Studiemedicin kommer att administreras i 91 dagar.
Andra namn:
  • Tesofensine
  • Metoprolol
Placebo-jämförare: Tesofensine/Metoprolol placebo
Placebotabletter som matchar tesofensine + metoprolol administreras en gång om dagen, på morgonen med måltid
Läkemedel: Placebo
Studiemedicin kommer att administreras i 91 dagar.
Andra namn:
  • Placebo

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Procentuell förändring från baslinje till slutet av behandlingen i medelkroppsvikt
Tidsram: DB Steg 1: Dag 1 till Dag 91; DB Steg 2: Dag 1 till Dag 91; OLE I: Dag 91 till Dag 181; OLE II: Dag 181 till dag 271
Procentuell förändring från baslinje till behandlingsslut i genomsnittlig kroppsvikt. LOCF.
DB Steg 1: Dag 1 till Dag 91; DB Steg 2: Dag 1 till Dag 91; OLE I: Dag 91 till Dag 181; OLE II: Dag 181 till dag 271

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Ändring från baslinje till slutet av behandlingen i medelkroppsvikt
Tidsram: DB Steg 1: Dag 1 till Dag 91; DB Steg 2: Dag 1 till Dag 91; OLE I: Dag 91 till Dag 181; OLE II: Dag 181 till dag 271
Ändring från baslinje till behandlingsslut i kroppsvikt [kg]. LOCF.
DB Steg 1: Dag 1 till Dag 91; DB Steg 2: Dag 1 till Dag 91; OLE I: Dag 91 till Dag 181; OLE II: Dag 181 till dag 271
Förändring från baslinje till slutet av behandling i hyperfagi frågeformulär för kliniska prövningar (HQ-CT) poäng
Tidsram: DB Steg 1: Dag 1 till Dag 91; DB Steg 2: Dag 1 till Dag 91; OLE I: Dag 91 till Dag 181; OLE II: Dag 181 till dag 271
Ändring från baslinje till behandlingsslut i HQ-CT-poäng. LOCF. HQ-CT-poängen baserades på ett frågeformulär med 9 objekt, var och en av dem gav en poäng mellan 0 och 4 vilket resulterade i ett maximalt HQ-CT-poäng på 36. Förändring i HQ-CT-svar (per fråga och totalt) beräknat som poäng vid besök 2, 5, 9 eller 14 minus poäng vid screeningbesök 1 analyserades och presenterades med hjälp av standard deskriptiv statistik (medelvärde, median, standardavvikelse, minimum och maximum värde). En minskning av totalpoängen indikerar en förbättring av hyperfagi. Om mindre än tre frågor besvarades av ett ämne, tillräknades de saknade svaren med medelpoängen för alla andra tillgängliga svar. Vid fler än tre saknade svar beräknades inte totalpoängen. För ytterligare information se protokollbilaga avsnitt 17.1.
DB Steg 1: Dag 1 till Dag 91; DB Steg 2: Dag 1 till Dag 91; OLE I: Dag 91 till Dag 181; OLE II: Dag 181 till dag 271
Steady State-koncentrationer av tesofensine och metoprolol mätt med dalvärden
Tidsram: DB Steg 1: Dag 29; DB Steg 2: Dag 29; OLE I: Dag 120; OLE II: Dag 210
Steady state-koncentrationer av tesofensine och metoprolol mätt med dalvärden. Observerade värden.
DB Steg 1: Dag 29; DB Steg 2: Dag 29; OLE I: Dag 120; OLE II: Dag 210
Ändring från baslinje till behandlingsslut i fett- och fettfri massa (%) genom dubbel röntgenabsorption (DEXA)
Tidsram: DB Steg 1: Dag 1 till Dag 91; DB Steg 2: Dag 1 till Dag 91; OLE I: Dag 91 till Dag 181; OLE II: Dag 181 till dag 271
Ändring från baslinje till slutet av behandlingen i fett- och fettfri massa (%) genom dubbel röntgenabsorptiometri (DEXA). Observerade värden.
DB Steg 1: Dag 1 till Dag 91; DB Steg 2: Dag 1 till Dag 91; OLE I: Dag 91 till Dag 181; OLE II: Dag 181 till dag 271
Ändring från baslinje till behandlingsslut i benmineraldensitet (BMD) genom dubbel röntgenabsorptionsmetri (DEXA)
Tidsram: DB Steg 1: Dag 1 till Dag 91; DB Steg 2: Dag 1 till Dag 91; OLE I: Dag 91 till Dag 181; OLE II: Dag 181 till dag 271
Ändring från baslinjen till slutet av behandlingen i BMD genom dubbel röntgenabsorptiometri (DEXA). Observerade värden.
DB Steg 1: Dag 1 till Dag 91; DB Steg 2: Dag 1 till Dag 91; OLE I: Dag 91 till Dag 181; OLE II: Dag 181 till dag 271
Ändring från baslinje till behandlingsslut i benmineralinnehåll (BMC) genom dubbel röntgenabsorption (DEXA)
Tidsram: DB Steg 1: Dag 1 till Dag 91; DB Steg 2: Dag 1 till Dag 91; OLE I: Dag 91 till Dag 181; OLE II: Dag 181 till dag 271
Ändra från baslinje till slutet av behandlingen i BMC genom dubbel röntgenabsorptiometri (DEXA). Observerade värden.
DB Steg 1: Dag 1 till Dag 91; DB Steg 2: Dag 1 till Dag 91; OLE I: Dag 91 till Dag 181; OLE II: Dag 181 till dag 271
Ändring från baslinje till behandlingsslut i hjärtfrekvens (HR)
Tidsram: DB Steg 1: Dag 1 till Dag 91; DB Steg 2: Dag 1 till Dag 91; OLE I: Dag 91 till Dag 181; OLE II: Dag 181 till dag 271
Ändring från baslinje till behandlingsslut i HR (bpm). LOCF.
DB Steg 1: Dag 1 till Dag 91; DB Steg 2: Dag 1 till Dag 91; OLE I: Dag 91 till Dag 181; OLE II: Dag 181 till dag 271
Ändring från baslinje till slutet av behandlingen i systoliskt blodtryck (SBP) och diastoliskt blodtryck (DBP)
Tidsram: DB Steg 1: Dag 1 till Dag 91; DB Steg 2: Dag 1 till Dag 91; OLE I: Dag 91 till Dag 181; OLE II: Dag 181 till dag 271
Ändra från baslinje till slutet av behandlingen i SBP (mmHg) och DBP (mmHg). LOCF.
DB Steg 1: Dag 1 till Dag 91; DB Steg 2: Dag 1 till Dag 91; OLE I: Dag 91 till Dag 181; OLE II: Dag 181 till dag 271
Totalt antal negativa händelser
Tidsram: DB Steg 1: Dag 1 till Dag 91; DB Steg 2: Dag 1 till Dag 91; OLE I: Dag 91 till Dag 181; OLE II: Dag 181 till dag 271
Totalt antal negativa händelser
DB Steg 1: Dag 1 till Dag 91; DB Steg 2: Dag 1 till Dag 91; OLE I: Dag 91 till Dag 181; OLE II: Dag 181 till dag 271
Ändra från baslinje till behandlingsslut i PR-intervall
Tidsram: DB Steg 1: Dag 1 till Dag 91; DB Steg 2: Dag 1 till Dag 91; OLE I: Dag 91 till Dag 181; OLE II: Dag 181 till dag 271
Ändra från baslinje till slutet av behandlingen i PR-intervall. Observerade värden.
DB Steg 1: Dag 1 till Dag 91; DB Steg 2: Dag 1 till Dag 91; OLE I: Dag 91 till Dag 181; OLE II: Dag 181 till dag 271
Ändring från baslinje till behandlingsslut i parametrar för elektrokardiogram (EKG).
Tidsram: DB Steg 1: Dag 1 till Dag 91; DB Steg 2: Dag 1 till Dag 91; OLE I: Dag 91 till Dag 181; OLE II: Dag 181 till dag 271
Ändring från baslinje till behandlingsslut i EKG-parametrar - QRS-duration, QT-intervall, QTcF och QTcB
DB Steg 1: Dag 1 till Dag 91; DB Steg 2: Dag 1 till Dag 91; OLE I: Dag 91 till Dag 181; OLE II: Dag 181 till dag 271
Ändring från baslinje till behandlingsslut i HbA1c
Tidsram: DB Steg 1: Dag 1 till Dag 91; DB Steg 2: Dag 1 till Dag 91; OLE I: Dag 91 till Dag 181; OLE II: Dag 181 till dag 271
Förändring från baslinje till behandlingsslut i HbA1c (%). LOCF.
DB Steg 1: Dag 1 till Dag 91; DB Steg 2: Dag 1 till Dag 91; OLE I: Dag 91 till Dag 181; OLE II: Dag 181 till dag 271
Ändring från baslinje till behandlingsslut i insulin
Tidsram: DB Steg 1: Dag 1 till Dag 91; DB Steg 2: Dag 1 till Dag 91; OLE I: Dag 91 till Dag 181; OLE II: Dag 181 till dag 271
Ändra från baseline till slutet av behandlingen med insulin (mIU/L). LOCF.
DB Steg 1: Dag 1 till Dag 91; DB Steg 2: Dag 1 till Dag 91; OLE I: Dag 91 till Dag 181; OLE II: Dag 181 till dag 271
Ändring från baslinje till behandlingsslut vid fasta pl. Glukos, triglycerider, lågdensitetslipoprotein (LDL) och högdensitetslipoprotein (HDL) kolesterol
Tidsram: DB Steg 1: Dag 1 till Dag 91; DB Steg 2: Dag 1 till Dag 91; OLE I: Dag 91 till Dag 181; OLE II: Dag 181 till dag 271
Ändring från baslinje till behandlingsslut vid fastande pl. glukos (mmol/L), triglycerider (mmol/L), LDL- och HDL-kolesterol (mmol/L). LOCF.
DB Steg 1: Dag 1 till Dag 91; DB Steg 2: Dag 1 till Dag 91; OLE I: Dag 91 till Dag 181; OLE II: Dag 181 till dag 271
Antal försökspersoner med biverkningar (AE) och allvarliga biverkningar (SAE)
Tidsram: DB Steg 1: Dag 1 till Dag 91; DB Steg 2: Dag 1 till Dag 91; OLE I: Dag 91 till Dag 181; OLE II: Dag 181 till dag 271
Antal försökspersoner med biverkningar och allvarliga biverkningar
DB Steg 1: Dag 1 till Dag 91; DB Steg 2: Dag 1 till Dag 91; OLE I: Dag 91 till Dag 181; OLE II: Dag 181 till dag 271

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Saniona

Utredare

  • Studierektor: Kim Krogsgaard, MD, DMSc, Saniona

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

30 mars 2017

Primärt slutförande (Faktisk)

22 juli 2019

Avslutad studie (Faktisk)

22 juli 2019

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

3 april 2017

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

10 maj 2017

Första postat (Faktisk)

11 maj 2017

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Beräknad)

26 februari 2024

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

23 februari 2024

Senast verifierad

1 februari 2024

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • TM002

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Bekräftad genetisk diagnos av Prader-Willis syndrom

Kliniska prövningar på Tesofensine/Metoprolol

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Costa Rica

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera