Cette page a été traduite automatiquement et l'exactitude de la traduction n'est pas garantie. Veuillez vous référer au version anglaise pour un texte source.

Co-administration de tésofensine/métoprolol chez des sujets atteints du syndrome de Prader-Willi (PWS) (2016-003694-18)

23 février 2024 mis à jour par: Saniona

Étude d'innocuité et d'efficacité à double insu, randomisée, contrôlée par placebo, à doses multiples et multicentrique de la co-administration de tésofensine/métoprolol chez des sujets atteints du syndrome de Prader-Willi (PWS)

Étude clinique bicentrique, à double insu, contrôlée par placebo, randomisée et à doses multiples.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Étude clinique bicentrique, à double insu, contrôlée par placebo, randomisée et à doses multiples. Le médicament à l'étude sera administré pendant 91 jours. L'étude se déroulera en deux étapes :

  • Étape 1 - 10 à 15 sujets adultes atteints du SPW seront traités.
  • Examen DSMB et examen SUKL - après l'achèvement du traitement des sujets adultes, l'efficacité, la sécurité, les données pharmacocinétiques sans insu ainsi que toutes les données de l'étude chez les sujets atteints de diabète de type 2 (TM001) seront examinées par un organisme indépendant de surveillance de la sécurité des données Conseil (DSMB) et Institut d'État pour le contrôle des drogues (SUKL). Suite à l'approbation du SUKL, l'étude procédera à :
  • Étape 2 - 10 à 15 enfants atteints du SPW.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

18

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Hongrie
      • Budapest, Hongrie, H-1094
        • Semmelweis University
  • Tchéquie
      • Prague, Tchéquie, 150 06
        • Motol University Hospital

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

14 ans à 26 ans (Enfant, Adulte)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  1. Mâles et femelles
  2. Diagnostic génétique confirmé du syndrome de Prader-Willi
  3. Âge : Étape 1 : Adultes âgés de 18 à 30 ans b. Étape 2 : Enfants âgés de 12 à 17 ans

  4. IMC :

    1. Étape 1 : Adultes avec ≥25 kg/m2
    2. Étape 2 : Enfants avec un IMC > 85e centile pour le même âge et le même sexe
  5. TA normale ou hypertension bien gérée (uniquement si la dose de médicament(s) antihypertenseur est stable depuis > 2 mois)
  6. Profil lipidique normal ou dyslipidémie bien gérée (uniquement si la dose de médicament(s) hypolipémiant(s) est stable depuis > 2 mois)
  7. À dose stable d'hormone de croissance > 2 mois

Critère d'exclusion:

  1. Hypersensibilité à la tésofensine/métoprolol
  2. Diabète de type 1
  3. Insuffisance cardiaque NYHA niveau II ou supérieur, insuffisance cardiaque décompensée
  4. Infarctus du myocarde ou accident vasculaire cérébral antérieur
  5. Diagnostic de schizophrénie, de trouble bipolaire, de trouble de la personnalité ou d'autres troubles du DSM-III, qui, de l'avis de l'investigateur, interférera de manière significative avec la conformité à l'étude

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Tésofensine/Métoprolol
Tésofensine + métoprolol administré une fois par jour, le matin avec un repas
Médicament: Tésofensine/Métoprolol
Le médicament à l'étude sera administré pendant 91 jours.
Autres noms:
  • Tésofensine
  • Métoprolol
Comparateur placebo: Tésofensine/Métoprolol placebo
Comprimés placebo correspondant à la tésofensine + métoprolol administrés une fois par jour, le matin avec un repas
Médicament: Placebos
Le médicament à l'étude sera administré pendant 91 jours.
Autres noms:
  • Placebo

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Pourcentage de changement entre le début et la fin du traitement du poids corporel moyen
Délai: DB Étape 1 : du jour 1 au jour 91 ; DB Étape 2 : du jour 1 au jour 91 ; OLE I : du jour 91 au jour 181 ; OLE II : du jour 181 au jour 271
Pourcentage de changement entre le début et la fin du traitement du poids corporel moyen. LOCF.
DB Étape 1 : du jour 1 au jour 91 ; DB Étape 2 : du jour 1 au jour 91 ; OLE I : du jour 91 au jour 181 ; OLE II : du jour 181 au jour 271

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement entre le début et la fin du traitement du poids corporel moyen
Délai: DB Étape 1 : du jour 1 au jour 91 ; DB Étape 2 : du jour 1 au jour 91 ; OLE I : du jour 91 au jour 181 ; OLE II : du jour 181 au jour 271
Changement entre le début et la fin du traitement du poids corporel [kg]. LOCF.
DB Étape 1 : du jour 1 au jour 91 ; DB Étape 2 : du jour 1 au jour 91 ; OLE I : du jour 91 au jour 181 ; OLE II : du jour 181 au jour 271
Changement entre le début et la fin du traitement dans le score du questionnaire sur l'hyperphagie pour les essais cliniques (HQ-CT)
Délai: DB Étape 1 : du jour 1 au jour 91 ; DB Étape 2 : du jour 1 au jour 91 ; OLE I : du jour 91 au jour 181 ; OLE II : du jour 181 au jour 271
Changement entre le début et la fin du traitement du score HQ-CT. LOCF. Le score HQ-CT était basé sur un questionnaire comportant 9 éléments, chacun d'eux donnant un score compris entre 0 et 4, ce qui donne un score HQ-CT maximum de 36. Le changement dans les réponses HQ-CT (par question et au total) calculé comme le score à la visite 2, 5, 9 ou 14 moins le score à la visite de sélection 1 a été analysé et présenté à l'aide de statistiques descriptives standard (moyenne, médiane, écart type, minimum et maximum). valeur). Une diminution du score total indique une amélioration de l'hyperphagie. Si un sujet répondait à moins de trois questions, les réponses manquantes étaient imputées par le score moyen de toutes les autres réponses disponibles. En cas de plus de trois réponses manquantes, le score total n'a pas été calculé. Pour plus d'informations, veuillez vous référer à l'annexe du protocole, section 17.1.
DB Étape 1 : du jour 1 au jour 91 ; DB Étape 2 : du jour 1 au jour 91 ; OLE I : du jour 91 au jour 181 ; OLE II : du jour 181 au jour 271
Concentrations à l'état d'équilibre de tésofensine et de métoprolol telles que mesurées par les valeurs minimales
Délai: DB Étape 1 : jour 29 ; DB Étape 2 : jour 29 ; OLE I : Jour 120 ; OLE II : Jour 210
Concentrations à l'état d'équilibre de tésofensine et de métoprolol mesurées par des valeurs minimales. Valeurs observées.
DB Étape 1 : jour 29 ; DB Étape 2 : jour 29 ; OLE I : Jour 120 ; OLE II : Jour 210
Changement entre le début et la fin du traitement de la masse grasse et sans graisse (%) par absorptiométrie à rayons X doubles (DEXA)
Délai: DB Étape 1 : du jour 1 au jour 91 ; DB Étape 2 : du jour 1 au jour 91 ; OLE I : du jour 91 au jour 181 ; OLE II : du jour 181 au jour 271
Changement entre le début et la fin du traitement de la masse grasse et sans graisse (%) par double absorptiométrie à rayons X (DEXA). Valeurs observées.
DB Étape 1 : du jour 1 au jour 91 ; DB Étape 2 : du jour 1 au jour 91 ; OLE I : du jour 91 au jour 181 ; OLE II : du jour 181 au jour 271
Changement entre le début et la fin du traitement de la densité minérale osseuse (DMO) par double absorptiométrie à rayons X (DEXA)
Délai: DB Étape 1 : du jour 1 au jour 91 ; DB Étape 2 : du jour 1 au jour 91 ; OLE I : du jour 91 au jour 181 ; OLE II : du jour 181 au jour 271
Changement entre le début et la fin du traitement de la DMO par double absorptiométrie à rayons X (DEXA). Valeurs observées.
DB Étape 1 : du jour 1 au jour 91 ; DB Étape 2 : du jour 1 au jour 91 ; OLE I : du jour 91 au jour 181 ; OLE II : du jour 181 au jour 271
Changement entre le début et la fin du traitement de la teneur minérale osseuse (BMC) par double absorptiométrie à rayons X (DEXA)
Délai: DB Étape 1 : du jour 1 au jour 91 ; DB Étape 2 : du jour 1 au jour 91 ; OLE I : du jour 91 au jour 181 ; OLE II : du jour 181 au jour 271
Changement entre le début et la fin du traitement du BMC par double absorptiométrie à rayons X (DEXA). Valeurs observées.
DB Étape 1 : du jour 1 au jour 91 ; DB Étape 2 : du jour 1 au jour 91 ; OLE I : du jour 91 au jour 181 ; OLE II : du jour 181 au jour 271
Changement entre le début et la fin du traitement de la fréquence cardiaque (FC)
Délai: DB Étape 1 : du jour 1 au jour 91 ; DB Étape 2 : du jour 1 au jour 91 ; OLE I : du jour 91 au jour 181 ; OLE II : du jour 181 au jour 271
Changement entre le début et la fin du traitement en FC (bpm). LOCF.
DB Étape 1 : du jour 1 au jour 91 ; DB Étape 2 : du jour 1 au jour 91 ; OLE I : du jour 91 au jour 181 ; OLE II : du jour 181 au jour 271
Changement entre le début et la fin du traitement de la pression artérielle systolique (PAS) et de la pression artérielle diastolique (DBP)
Délai: DB Étape 1 : du jour 1 au jour 91 ; DB Étape 2 : du jour 1 au jour 91 ; OLE I : du jour 91 au jour 181 ; OLE II : du jour 181 au jour 271
Changement entre le début et la fin du traitement de la PAS (mmHg) et de la PAD (mmHg). LOCF.
DB Étape 1 : du jour 1 au jour 91 ; DB Étape 2 : du jour 1 au jour 91 ; OLE I : du jour 91 au jour 181 ; OLE II : du jour 181 au jour 271
Nombre total d'événements indésirables
Délai: DB Étape 1 : du jour 1 au jour 91 ; DB Étape 2 : du jour 1 au jour 91 ; OLE I : du jour 91 au jour 181 ; OLE II : du jour 181 au jour 271
Nombre total d'événements indésirables
DB Étape 1 : du jour 1 au jour 91 ; DB Étape 2 : du jour 1 au jour 91 ; OLE I : du jour 91 au jour 181 ; OLE II : du jour 181 au jour 271
Changement entre le début et la fin du traitement dans l'intervalle PR
Délai: DB Étape 1 : du jour 1 au jour 91 ; DB Étape 2 : du jour 1 au jour 91 ; OLE I : du jour 91 au jour 181 ; OLE II : du jour 181 au jour 271
Changement entre le début et la fin du traitement dans l'intervalle PR. Valeurs observées.
DB Étape 1 : du jour 1 au jour 91 ; DB Étape 2 : du jour 1 au jour 91 ; OLE I : du jour 91 au jour 181 ; OLE II : du jour 181 au jour 271
Changement entre le début et la fin du traitement des paramètres de l'électrocardiogramme (ECG)
Délai: DB Étape 1 : du jour 1 au jour 91 ; DB Étape 2 : du jour 1 au jour 91 ; OLE I : du jour 91 au jour 181 ; OLE II : du jour 181 au jour 271
Changement entre le début et la fin du traitement des paramètres ECG - durée QRS, intervalle QT, QTcF et QTcB
DB Étape 1 : du jour 1 au jour 91 ; DB Étape 2 : du jour 1 au jour 91 ; OLE I : du jour 91 au jour 181 ; OLE II : du jour 181 au jour 271
Changement entre le début et la fin du traitement de l'HbA1c
Délai: DB Étape 1 : du jour 1 au jour 91 ; DB Étape 2 : du jour 1 au jour 91 ; OLE I : du jour 91 au jour 181 ; OLE II : du jour 181 au jour 271
Changement entre le début et la fin du traitement de l'HbA1c (%). LOCF.
DB Étape 1 : du jour 1 au jour 91 ; DB Étape 2 : du jour 1 au jour 91 ; OLE I : du jour 91 au jour 181 ; OLE II : du jour 181 au jour 271
Changement entre le début et la fin du traitement de l'insuline
Délai: DB Étape 1 : du jour 1 au jour 91 ; DB Étape 2 : du jour 1 au jour 91 ; OLE I : du jour 91 au jour 181 ; OLE II : du jour 181 au jour 271
Changement entre le début et la fin du traitement en insuline (mUI/L). LOCF.
DB Étape 1 : du jour 1 au jour 91 ; DB Étape 2 : du jour 1 au jour 91 ; OLE I : du jour 91 au jour 181 ; OLE II : du jour 181 au jour 271
Changement entre la ligne de base et la fin du traitement à jeun pl. Glucose, triglycérides, lipoprotéines de basse densité (LDL) et lipoprotéines de haute densité (HDL) cholestérol
Délai: DB Étape 1 : du jour 1 au jour 91 ; DB Étape 2 : du jour 1 au jour 91 ; OLE I : du jour 91 au jour 181 ; OLE II : du jour 181 au jour 271
Changement entre le début et la fin du traitement à jeun pl. glucose (mmol/L), triglycérides (mmol/L), cholestérol LDL et HDL (mmol/L). LOCF.
DB Étape 1 : du jour 1 au jour 91 ; DB Étape 2 : du jour 1 au jour 91 ; OLE I : du jour 91 au jour 181 ; OLE II : du jour 181 au jour 271
Nombre de sujets présentant des événements indésirables (EI) et des événements indésirables graves (EIG)
Délai: DB Étape 1 : du jour 1 au jour 91 ; DB Étape 2 : du jour 1 au jour 91 ; OLE I : du jour 91 au jour 181 ; OLE II : du jour 181 au jour 271
Nombre de sujets présentant des événements indésirables et des événements indésirables graves
DB Étape 1 : du jour 1 au jour 91 ; DB Étape 2 : du jour 1 au jour 91 ; OLE I : du jour 91 au jour 181 ; OLE II : du jour 181 au jour 271

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Saniona

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Kim Krogsgaard, MD, DMSc, Saniona

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

30 mars 2017

Achèvement primaire (Réel)

22 juillet 2019

Achèvement de l'étude (Réel)

22 juillet 2019

Dates d'inscription aux études

Première soumission

3 avril 2017

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

10 mai 2017

Première publication (Réel)

11 mai 2017

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimé)

26 février 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

23 février 2024

Dernière vérification

1 février 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • TM002

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

S'abonner