Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Gelijktijdige toediening van tesofensine/metoprolol bij proefpersonen met het Prader-Willi-syndroom (PWS) (2016-003694-18)

23 februari 2024 bijgewerkt door: Saniona

Een dubbelblinde, gerandomiseerde, placebogecontroleerde, meervoudige dosis, multicentrische veiligheids- en werkzaamheidsstudie van gelijktijdige toediening van tesofensine/metoprolol bij proefpersonen met het Prader-Willi-syndroom (PWS)

Tweecentra, dubbelblind, placebogecontroleerd, gerandomiseerd klinisch onderzoek met meerdere doses.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Tweecentra, dubbelblind, placebogecontroleerd, gerandomiseerd klinisch onderzoek met meerdere doses. Studiemedicatie wordt gedurende 91 dagen toegediend. Het onderzoek zal in twee stappen worden uitgevoerd:

  • Stap 1 - 10-15 volwassen proefpersonen met PWS zullen worden behandeld.
  • DSMB-beoordeling en SUKL-beoordeling - na voltooiing van de behandeling van de volwassen proefpersonen zullen niet-geblindeerde werkzaamheid, veiligheid, PK-gegevens en alle gegevens van het onderzoek bij proefpersonen met type 2-diabetes (TM001) worden beoordeeld door een onafhankelijke Data Safety Monitoring Board (DSMB) en Staatsinstituut voor Drugscontrole (SUKL). Na goedkeuring door de SUKL zal de studie doorgaan naar:
  • Stap 2 - 10-15 kinderen met PWS.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

18

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Hongarije
      • Budapest, Hongarije, H-1094
        • Semmelweis University
  • Tsjechië
      • Prague, Tsjechië, 150 06
        • Motol University Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

16 jaar tot 28 jaar (Kind, Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Mannen en vrouwen
  2. Bevestigde genetische diagnose van Prader-Willi-syndroom
  3. Leeftijd: Stap 1: Volwassenen van 18-30 jaar b. Stap 2: Kinderen van 12-17 jaar

  4. BMI:

    1. Stap 1: Volwassenen met ≥25 kg/m2
    2. Stap 2: Kinderen met een BMI >85e percentiel voor dezelfde leeftijd en hetzelfde geslacht
  5. Normale bloeddruk of goed onder controle gehouden hypertensie (alleen als de dosis van de bloeddrukmedicatie(s) gedurende >2 maanden stabiel is)
  6. Normaal lipidenprofiel of goed beheerde dyslipidemie (alleen als de dosis van de lipidenverlagende medicatie(s) gedurende >2 maanden stabiel is)
  7. Op stabiele dosis groeihormoon >2 maanden

Uitsluitingscriteria:

  1. Overgevoeligheid voor tesofensine/metoprolol
  2. Diabetes type 1
  3. Hartfalen NYHA niveau II of hoger, gedecompenseerd hartfalen
  4. Eerder myocardinfarct of beroerte
  5. Diagnose van schizofrenie, bipolaire stoornis, persoonlijkheidsstoornis of andere DSM-III-stoornissen, die naar de mening van de onderzoeker de naleving van de studie aanzienlijk zullen verstoren

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Tesofensine/Metoprolol
Tesofensine + metoprolol eenmaal daags toegediend, 's ochtends bij een maaltijd
Geneesmiddel: Tesofensine/Metoprolol
Studiemedicatie wordt gedurende 91 dagen toegediend.
Andere namen:
  • Tesofensine
  • Metoprolol
Placebo-vergelijker: Tesofensine/Metoprolol-placebo
Placebo-tabletten die overeenkomen met tesofensine + metoprolol eenmaal daags toegediend, 's morgens bij de maaltijd
Geneesmiddel: Placebo's
Studiemedicatie wordt gedurende 91 dagen toegediend.
Andere namen:
  • Placebo

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Procentuele verandering van uitgangswaarde tot eind van de behandeling in gemiddeld lichaamsgewicht
Tijdsspanne: DB Stap 1: Dag 1 tot Dag 91; DB Stap 2: Dag 1 tot Dag 91; OLE I: Dag 91 tot Dag 181; OLE II: Dag 181 tot Dag 271
Percentage verandering in gemiddeld lichaamsgewicht vanaf de uitgangswaarde tot het einde van de behandeling. LOCF.
DB Stap 1: Dag 1 tot Dag 91; DB Stap 2: Dag 1 tot Dag 91; OLE I: Dag 91 tot Dag 181; OLE II: Dag 181 tot Dag 271

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering van uitgangswaarde tot eind van de behandeling in gemiddeld lichaamsgewicht
Tijdsspanne: DB Stap 1: Dag 1 tot Dag 91; DB Stap 2: Dag 1 tot Dag 91; OLE I: Dag 91 tot Dag 181; OLE II: Dag 181 tot Dag 271
Verandering in lichaamsgewicht [kg] vanaf de uitgangswaarde tot het einde van de behandeling. LOCF.
DB Stap 1: Dag 1 tot Dag 91; DB Stap 2: Dag 1 tot Dag 91; OLE I: Dag 91 tot Dag 181; OLE II: Dag 181 tot Dag 271
Verandering van baseline naar einde van de behandeling in de score voor hyperfagievragenlijst voor klinische onderzoeken (HQ-CT).
Tijdsspanne: DB Stap 1: Dag 1 tot Dag 91; DB Stap 2: Dag 1 tot Dag 91; OLE I: Dag 91 tot Dag 181; OLE II: Dag 181 tot Dag 271
Verandering van de uitgangswaarde tot het einde van de behandeling in de HQ-CT-score. LOCF. De HQ-CT-score was gebaseerd op een vragenlijst met 9 items, die elk een score tussen 0 en 4 opleverden, wat resulteerde in een maximale HQ-CT-score van 36. Verandering in HQ-CT-antwoorden (per vraag en in totaal) berekend als score bij bezoek 2, 5, 9 of 14 min de score bij screeningsbezoek 1 werd geanalyseerd en gepresenteerd met behulp van standaard beschrijvende statistieken (gemiddelde, mediaan, standaarddeviatie, minimum en maximum waarde). Een afname van de totale score duidt op een verbetering van de hyperfagie. Als een proefpersoon minder dan drie vragen beantwoordde, werden de ontbrekende antwoorden toegeschreven aan de gemiddelde score van alle andere beschikbare antwoorden. Bij meer dan drie ontbrekende antwoorden wordt de totaalscore niet berekend. Voor meer informatie verwijzen wij u naar protocolbijlage sectie 17.1.
DB Stap 1: Dag 1 tot Dag 91; DB Stap 2: Dag 1 tot Dag 91; OLE I: Dag 91 tot Dag 181; OLE II: Dag 181 tot Dag 271
Steady-state concentraties van tesofensine en metoprolol zoals gemeten aan de hand van dalwaarden
Tijdsspanne: DB Stap 1: Dag 29; DB Stap 2: Dag 29; OLE I: Dag 120; OLE II: Dag 210
Steady-state concentraties van tesofensine en metoprolol zoals gemeten aan de hand van dalwaarden. Waargenomen waarden.
DB Stap 1: Dag 29; DB Stap 2: Dag 29; OLE I: Dag 120; OLE II: Dag 210
Verandering van uitgangswaarde tot eind van de behandeling in vet- en vetvrije massa (%) volgens dubbele röntgenabsorptiometrie (DEXA)
Tijdsspanne: DB Stap 1: Dag 1 tot Dag 91; DB Stap 2: Dag 1 tot Dag 91; OLE I: Dag 91 tot Dag 181; OLE II: Dag 181 tot Dag 271
Verandering van de uitgangswaarde tot het einde van de behandeling in de vet- en vetvrije massa (%) door middel van dubbele röntgenabsorptiometrie (DEXA). Waargenomen waarden.
DB Stap 1: Dag 1 tot Dag 91; DB Stap 2: Dag 1 tot Dag 91; OLE I: Dag 91 tot Dag 181; OLE II: Dag 181 tot Dag 271
Verandering van baseline tot eind van de behandeling in botmineraaldichtheid (BMD) door dubbele röntgenabsorptiometrie (DEXA)
Tijdsspanne: DB Stap 1: Dag 1 tot Dag 91; DB Stap 2: Dag 1 tot Dag 91; OLE I: Dag 91 tot Dag 181; OLE II: Dag 181 tot Dag 271
Verandering van de uitgangswaarde tot het einde van de behandeling in BMD door middel van dubbele röntgenabsorptiometrie (DEXA). Waargenomen waarden.
DB Stap 1: Dag 1 tot Dag 91; DB Stap 2: Dag 1 tot Dag 91; OLE I: Dag 91 tot Dag 181; OLE II: Dag 181 tot Dag 271
Verandering van baseline tot eind van de behandeling in botmineraalgehalte (BMC) door dubbele röntgenabsorptiometrie (DEXA)
Tijdsspanne: DB Stap 1: Dag 1 tot Dag 91; DB Stap 2: Dag 1 tot Dag 91; OLE I: Dag 91 tot Dag 181; OLE II: Dag 181 tot Dag 271
Verandering van uitgangswaarde tot einde van de behandeling in BMC door dubbele röntgenabsorptiometrie (DEXA). Waargenomen waarden.
DB Stap 1: Dag 1 tot Dag 91; DB Stap 2: Dag 1 tot Dag 91; OLE I: Dag 91 tot Dag 181; OLE II: Dag 181 tot Dag 271
Verandering van uitgangswaarde tot einde van de behandeling in hartslag (HR)
Tijdsspanne: DB Stap 1: Dag 1 tot Dag 91; DB Stap 2: Dag 1 tot Dag 91; OLE I: Dag 91 tot Dag 181; OLE II: Dag 181 tot Dag 271
Verandering van de uitgangswaarde tot het einde van de behandeling in HR (bpm). LOCF.
DB Stap 1: Dag 1 tot Dag 91; DB Stap 2: Dag 1 tot Dag 91; OLE I: Dag 91 tot Dag 181; OLE II: Dag 181 tot Dag 271
Verandering van baseline tot eind van de behandeling in systolische bloeddruk (SBP) en diastolische bloeddruk (DBP)
Tijdsspanne: DB Stap 1: Dag 1 tot Dag 91; DB Stap 2: Dag 1 tot Dag 91; OLE I: Dag 91 tot Dag 181; OLE II: Dag 181 tot Dag 271
Verandering van baseline tot eind van de behandeling in SBP (mmHg) en DBP (mmHg). LOCF.
DB Stap 1: Dag 1 tot Dag 91; DB Stap 2: Dag 1 tot Dag 91; OLE I: Dag 91 tot Dag 181; OLE II: Dag 181 tot Dag 271
Totaal aantal bijwerkingen
Tijdsspanne: DB Stap 1: Dag 1 tot Dag 91; DB Stap 2: Dag 1 tot Dag 91; OLE I: Dag 91 tot Dag 181; OLE II: Dag 181 tot Dag 271
Totaal aantal bijwerkingen
DB Stap 1: Dag 1 tot Dag 91; DB Stap 2: Dag 1 tot Dag 91; OLE I: Dag 91 tot Dag 181; OLE II: Dag 181 tot Dag 271
Verandering van baseline naar einde van de behandeling in PR-interval
Tijdsspanne: DB Stap 1: Dag 1 tot Dag 91; DB Stap 2: Dag 1 tot Dag 91; OLE I: Dag 91 tot Dag 181; OLE II: Dag 181 tot Dag 271
Verandering van de uitgangswaarde tot het einde van de behandeling in PR-interval. Waargenomen waarden.
DB Stap 1: Dag 1 tot Dag 91; DB Stap 2: Dag 1 tot Dag 91; OLE I: Dag 91 tot Dag 181; OLE II: Dag 181 tot Dag 271
Verandering van uitgangswaarde naar einde van de behandeling in elektrocardiogram (ECG)-parameters
Tijdsspanne: DB Stap 1: Dag 1 tot Dag 91; DB Stap 2: Dag 1 tot Dag 91; OLE I: Dag 91 tot Dag 181; OLE II: Dag 181 tot Dag 271
Verandering van uitgangswaarde tot einde van de behandeling in ECG-parameters - QRS-duur, QT-interval, QTcF en QTcB
DB Stap 1: Dag 1 tot Dag 91; DB Stap 2: Dag 1 tot Dag 91; OLE I: Dag 91 tot Dag 181; OLE II: Dag 181 tot Dag 271
Verandering van baseline tot eind van de behandeling in HbA1c
Tijdsspanne: DB Stap 1: Dag 1 tot Dag 91; DB Stap 2: Dag 1 tot Dag 91; OLE I: Dag 91 tot Dag 181; OLE II: Dag 181 tot Dag 271
Verandering van baseline tot einde behandeling in HbA1c (%). LOCF.
DB Stap 1: Dag 1 tot Dag 91; DB Stap 2: Dag 1 tot Dag 91; OLE I: Dag 91 tot Dag 181; OLE II: Dag 181 tot Dag 271
Verandering van baseline naar einde van de behandeling met insuline
Tijdsspanne: DB Stap 1: Dag 1 tot Dag 91; DB Stap 2: Dag 1 tot Dag 91; OLE I: Dag 91 tot Dag 181; OLE II: Dag 181 tot Dag 271
Verandering van de uitgangswaarde naar het einde van de behandeling in insuline (mIU/l). LOCF.
DB Stap 1: Dag 1 tot Dag 91; DB Stap 2: Dag 1 tot Dag 91; OLE I: Dag 91 tot Dag 181; OLE II: Dag 181 tot Dag 271
Verandering van baseline naar einde van de behandeling bij vasten pl. Glucose, triglyceriden, lipoproteïne met lage dichtheid (LDL) en lipoproteïne met hoge dichtheid (HDL) cholesterol
Tijdsspanne: DB Stap 1: Dag 1 tot Dag 91; DB Stap 2: Dag 1 tot Dag 91; OLE I: Dag 91 tot Dag 181; OLE II: Dag 181 tot Dag 271
Verandering van de uitgangswaarde naar het einde van de behandeling bij vasten pl. glucose (mmol/L), triglyceriden (mmol/L), LDL- en HDL-cholesterol (mmol/L). LOCF.
DB Stap 1: Dag 1 tot Dag 91; DB Stap 2: Dag 1 tot Dag 91; OLE I: Dag 91 tot Dag 181; OLE II: Dag 181 tot Dag 271
Aantal proefpersonen met bijwerkingen (AE) en ernstige bijwerkingen (SAE)
Tijdsspanne: DB Stap 1: Dag 1 tot Dag 91; DB Stap 2: Dag 1 tot Dag 91; OLE I: Dag 91 tot Dag 181; OLE II: Dag 181 tot Dag 271
Aantal proefpersonen met bijwerkingen en ernstige bijwerkingen
DB Stap 1: Dag 1 tot Dag 91; DB Stap 2: Dag 1 tot Dag 91; OLE I: Dag 91 tot Dag 181; OLE II: Dag 181 tot Dag 271

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Saniona

Onderzoekers

  • Studie directeur: Kim Krogsgaard, MD, DMSc, Saniona

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

30 maart 2017

Primaire voltooiing (Werkelijk)

22 juli 2019

Studie voltooiing (Werkelijk)

22 juli 2019

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

3 april 2017

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

10 mei 2017

Eerst geplaatst (Werkelijk)

11 mei 2017

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Geschat)

26 februari 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

23 februari 2024

Laatst geverifieerd

1 februari 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • TM002

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Tesofensine/Metoprolol

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Rwanda

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren